輸血依存性βサラセミアの被験者におけるSP-420の試験的試験
2025年9月19日 更新者：Pharmacosmos A/S
輸血依存性βサラセミアの被験者におけるSP-420の非盲検、用量漸増、用量設定、および概念実証試験
この臨床試験の目的は、輸血依存性βサラセミアの被験者の臓器から鉄を除去する SP-420 の能力について学ぶことです。 回答を目指す主な質問は次のとおりです。
- SP-420 は、肝臓から鉄を除去するのにどれくらい効率的ですか?
- SP-420の漸増用量の安全性と忍容性はどうですか?
参加者は次のことを行います。
- 週3回薬を服用する
- 最大 20 回のサイト訪問に参加
- MRIスキャンを受ける
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
90
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pharmacosmos Clinical and non-clinical Department
- 電話番号：+45 5948 5959
- メール：info@pharmacosmos.com
研究場所
-
-
-
Copenhagen、デンマーク
- 募集
- Pharmacosmos Investigational Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の女性と男性
- -鉄キレート療法を必要とするHbE / β-サラセミアを含む輸血依存性β-サラセミア（α-グロビンの変異および/または増殖を伴うβ-サラセミアは許可されます）
- -スクリーニング前の少なくとも4週間の安定した用量の鉄キレート化
- -スクリーニング時の体重≧35kg
- -SP-420の初回投与の7日前（±3日）および試験期間中、現在の鉄キレート療法を中止する意思がある
- -ベースライン前の2週間以内に得られたR2-MRIのLIC≧5および≦20 mg / g dwとして定義される輸血鉄過剰
- -被験者は、輸血や鉄キレートの履歴を含む詳細な医療記録を維持する専門センターで少なくとも過去6か月間治療を受け、追跡されています
- -参加の意思とインフォームドコンセントフォームへの署名
除外基準:
- 構造的 Hb バリアント HbS および HbC を伴うβ-サラセミア
- -ベースライン前の2週間以内に取得された心臓MRI-T2 *スコア<10ミリ秒
- S-フェリチン <500 または >4000 ng/mL*
- -限局性基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がんまたは限局性前立腺がんを除く現在の悪性腫瘍、または悪性腫瘍に対する免疫療法、化学療法、または放射線療法を受けている
- 現在の骨髄異形成症候群
- 現在の胆道障害
- -スクリーニング時のALATが正常、非代償性肝硬変、または腹水の上限の4倍を超える
- 臨床的に重要な腎疾患の既往歴または進行中の病歴
- -スクリーニング時の正常上限を超えるクレアチニン
- 推定糸球体濾過率 eGFR <60 mL/min/1.73 m2
- -スクリーニング時の尿タンパク質とクレアチニンの比率> 0.5 mg / mg
- NYHAによる心不全グレードII、IIIおよびIV
- MRIのLVEF <56 % (MRIが利用できない場合は心エコー検査が許可されます)
- -QTcF > 450 ms、2度または3度の房室ブロック、または不完全な左ヘミブロック、またはスクリーニング時に治験責任医師によって決定された臨床的に重大な異常の存在
- -過輸血は、スクリーニング前の過去6か月間で平均6ユニット/月以上と定義されています
- -末梢感覚神経障害、末梢運動神経障害、またはスクリーニング時の感覚異常を含む神経障害の進行中の症状
- スクリーニング時の血小板数 <100×109/L
- -鉄キレート剤（研究中または市販）または賦形剤に対する過敏症の病歴
- -過去2年以内のキレート療法の非遵守の記録された歴史
- -スクリーニング前の30日以内に別の治験薬または治験抗体を90日以内に受け取った
- 禁止薬物による治療: 鉄、アルミニウム含有制酸療法、全身コルチコステロイド (局所および肺コルチコステロイドは許可されます)、経口ビスフォスフォネート、高用量 NSAID の慢性使用 (必要に応じて低用量アセチルサリチル酸が許可されます)、既知の腎毒性のある薬物、 QTc 延長が知られている薬物、強力な UGT 誘導物質 (例: リファンピシン、フェニトイン、フェノバルビタール、リトナビル) ベースライン前の7日以内
- -スクリーニング前の6か月以内のluspaterceptによる治療の開始（開始され、用量がスクリーニングの少なくとも6か月前に安定している場合、luspaterceptは許可されます）
- -MRIを含む試験的評価を受けることができない被験者。 MRI に対して閉所恐怖症の方、心臓ペースメーカーを使用している方、MR スキャナーで安全に使用できると承認されているもの以外の強磁性金属インプラントを使用している方 (例: 一部の種類の動脈瘤クリップ、破片)、および肥満の被験者 (機器の制限を超えている)
- 妊娠中または授乳中の女性。 妊娠を避けるために、出産の可能性のある女性（閉経前で外科的に無菌ではない）は、非常に効率的な避妊法（例： 子宮内避妊器具、ホルモン避妊薬（避妊薬、インプラント、経皮パッチ、ホルモン膣器具または持続放出を伴う注射）） 試験期間全体および投与後4週間。 無菌の唯一のパートナーまたは性的禁欲も、参加者の通常の好ましいライフスタイルを反映している場合、許容されると見なされます
- 男性は、たとえ外科的に不妊手術を受けていたとしても、 精管切除後の状態）、試用期間全体を通して効果的なバリア避妊を実践することに同意しない、または異性愛者の性交を完全に控えることに同意する
- -治験責任医師の意見では、被験者の疾患管理を危険にさらす、または被験者が治験要件を順守できなくなる可能性があるその他の検査異常、病状、または精神障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート1A-1B
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
|
実験的：コホート2A-2B
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
|
実験的：コホート3A-3B
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
|
実験的：1C-1D
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
|
実験的：2C-2d
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
|
実験的：3C-3d
48週間のSP-420
|
経口摂取用カプセル
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
輸血依存性β-サラセミアの被験者の治療において24週間のSP-420の用量反応関係を確立する
時間枠：24週間
|
24週間
|
|
輸血依存性低リスク骨髄異形成症候群の被験者の12週間の治療後、SP-420の上昇用量の安全性と忍容性を評価するために
時間枠：12週間
|
12週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
輸血依存性βサラセミアの被験者を24週間治療した後、肝臓から鉄を除去するSP-420の有効性を評価する
時間枠：24週間
|
ベースラインから 24 週までの R2 磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定された肝鉄濃度 (LIC) の変化
|
24週間
|
|
輸血依存性βサラセミアの被験者の12週間および48週間の治療後に肝臓から鉄を除去するSP-420の有効性を評価する
時間枠：12週と48週
|
ベースラインから 12 週目および 48 週目までの R2-MRI によって測定された LIC の変化
|
12週と48週
|
|
血清 (s-) フェリチンに対する SP-420 の有効性を評価する
時間枠：48週まで
|
ベースラインから 1、2、3、4、6、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、および 48 週までの s-フェリチンの変化
|
48週まで
|
|
SP-420の漸増用量の安全性と忍容性を評価する
時間枠：48週間
|
有害事象（AE）の種類と発生率
|
48週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Pharmacosmos Clinical and non-clinical Department、Pharmacosmos A/S
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月4日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年5月1日
試験登録日
最初に提出
2022年12月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月20日
最初の投稿 (実際)
2023年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月19日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P-SP420-THAL-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。