- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05693909
Un test di prova SP-420 in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
18 ottobre 2023 aggiornato da: Pharmacosmos A/S
Uno studio in aperto, aumento della dose, ricerca della dose e prova di concetto di SP-420 in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
L'obiettivo di questo studio clinico è conoscere la capacità di SP-420 di rimuovere il ferro dagli organi in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente. Le principali domande a cui intende rispondere sono:
- Quanto è efficiente l'SP-420 nella pulizia del ferro dal fegato?
- Com'è la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di SP-420?
I partecipanti:
- Prendi i farmaci tre volte alla settimana
- Partecipare a un massimo di 20 visite in loco
- Sottoponiti a scansioni MRI
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
90
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pharmacosmos Clinical and non-clinical Department
- Numero di telefono: +45 5948 5959
- Email: info@pharmacosmos.com
Luoghi di studio
-
-
-
Copenhagen, Danimarca
- Reclutamento
- Pharmacosmos Investigational Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne e uomini di età ≥18 anni
- β-talassemia trasfusione-dipendente inclusa HbE/β-talassemia che richiede terapia chelante del ferro (è consentita la β-talassemia con mutazione e/o moltiplicazione dell'α-globina)
- Su una dose stabile di chelazione del ferro per almeno 4 settimane prima dello screening
- Peso ≥35 kg allo screening
- Disponibilità a interrompere l'attuale terapia ferrochelante 7 giorni (± 3 giorni) prima della prima dose di SP-420 e per la durata dello studio
- Sovraccarico di ferro trasfusionale definito come LIC ≥5 e ≤20 mg/g dw sulla R2-MRI ottenuta entro 2 settimane prima del basale
- Il soggetto è stato curato e seguito per almeno gli ultimi 6 mesi in un centro specializzato che ha conservato cartelle cliniche dettagliate, comprese le storie di trasfusioni e chelazione del ferro
- Disponibilità a partecipare e sottoscrizione del modulo di consenso informato
Criteri di esclusione:
- β-talassemia con le varianti Hb strutturali HbS e HbC
- Punteggio MRI-T2* cardiaco <10 msec ottenuto entro 2 settimane prima del basale
- S-ferritina <500 o >4000 ng/mL*
- Tumore maligno in atto con l'eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose localizzato o carcinoma prostatico localizzato o sta ricevendo immunoterapia, chemioterapia o radioterapia per un tumore maligno
- Sindrome mielodisplastica attuale
- Disturbo biliare in atto
- ALAT > 4 volte il limite superiore della normale cirrosi scompensata o ascite allo screening
- Storia passata o in corso di malattia renale clinicamente significativa
- Creatinina superiore al limite superiore della norma allo screening
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata eGFR <60 mL/min/1,73 m2
- Rapporto proteine urinarie/creatinina >0,5 mg/mg allo screening
- Insufficienza cardiaca di grado II, III e IV da NYHA
- FEVS alla risonanza magnetica <56% (ecocardiografia consentita se la risonanza magnetica non è disponibile)
- Un QTcF >450 ms, blocco atrioventricolare di 2° o 3° grado, o emiblocco sinistro incompleto, o la presenza di anomalie clinicamente significative come determinato dallo sperimentatore allo screening
- Ipertrasfuso definito come più di 6 unità/mese in media negli ultimi 6 mesi prima dello screening
- Sintomi in corso di neuropatia, inclusa neuropatia sensoriale periferica, neuropatia motoria periferica o parestesia allo screening
- Conta piastrinica <100×109/L allo screening
- Storia di ipersensibilità a un chelante del ferro (sperimentale o commercializzato) o eccipienti
- Storia documentata di non conformità alla terapia chelante negli ultimi 2 anni
- - Ricevuto un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o un anticorpo sperimentale entro 90 giorni prima dello screening
- Trattamento con farmaci proibiti: ferro, terapie antiacide contenenti alluminio, corticosteroidi sistemici (sono consentiti corticosteroidi topici e polmonari), bisfosfonati orali, uso cronico di FANS ad alte dosi (se necessario e acido acetilsalicilico a basse dosi sono consentiti), farmaci con nota tossicità renale, farmaci con noto prolungamento dell'intervallo QTc, potenti induttori dell'UGT (ad es. rifampicina, fenitoina, fenobarbital, ritonavir) entro 7 giorni prima del basale
- Inizio del trattamento con luspatercept entro 6 mesi prima dello screening (il luspatercept è consentito se iniziato e la dose è stabile almeno 6 mesi prima dello screening)
- Soggetto incapace di sottoporsi a valutazioni di prova inclusa la risonanza magnetica, ad es. che sono claustrofobici alla risonanza magnetica, hanno un pacemaker cardiaco, impianti metallici ferromagnetici diversi da quelli approvati come sicuri per l'uso negli scanner RM (ad es. alcuni tipi di clip per aneurismi e schegge) e soggetti obesi (superamento dei limiti dell'attrezzatura)
- Donne incinte o che allattano. Per evitare la gravidanza, le donne in età fertile (in premenopausa e non sterili chirurgicamente) devono utilizzare misure contraccettive altamente efficaci (ad es. dispositivi intrauterini, contraccettivi ormonali (pillole contraccettive, impianti, cerotti transdermici, dispositivi ormonali vaginali o iniezioni a rilascio prolungato)) durante l'intero periodo di prova e 4 settimane dopo la somministrazione. Anche un partner unico sterile o l'astinenza sessuale sono considerati accettabili purché riflettano lo stile di vita abituale e preferito del partecipante
- Gli uomini, anche se sterilizzati chirurgicamente, (es. status post vasectomia), che non accettano di praticare una contraccezione di barriera efficace durante l'intero periodo di prova, o accettano di astenersi completamente da rapporti eterosessuali
- Qualsiasi altra anomalia di laboratorio, condizione medica o disturbo psichiatrico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterà a rischio la gestione della malattia del soggetto o potrebbe comportare che il soggetto non sia in grado di soddisfare i requisiti dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Coorte 1
SP-420, 28 mg/kg, tre volte alla settimana per 48 settimane
|
Capsule per assunzione orale
|
Sperimentale: Coorte 2
SP-420, 56 mg/kg, tre volte alla settimana per 48 settimane
|
Capsule per assunzione orale
|
Sperimentale: Coorte 3
SP-420, 84 mg/kg, tre volte alla settimana per 48 settimane
|
Capsule per assunzione orale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Stabilire la relazione dose-risposta di SP-420 per 24 settimane nel trattamento di soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Ferro corporeo totale rimosso da SP-420 dal basale alla settimana 24
|
24 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Per valutare l'efficacia di SP-420 nell'eliminare il ferro dal fegato dopo 24 settimane di trattamento di soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
Lasso di tempo: 24 settimane
|
Variazione della concentrazione di ferro epatico (LIC) misurata mediante risonanza magnetica R2 (MRI) dal basale alla settimana 24
|
24 settimane
|
Per valutare l'efficacia di SP-420 nell'eliminare il ferro dal fegato dopo 12 e 48 settimane di trattamento di soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente
Lasso di tempo: 12 e 48 settimane
|
Variazione della LIC misurata mediante R2-MRI dal basale alla settimana 12 e alla settimana 48
|
12 e 48 settimane
|
Valutare l'efficacia di SP-420 sulla ferritina sierica (s-).
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
|
Variazione della s-ferritina dal basale alle settimane 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
|
fino a 48 settimane
|
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di SP-420
Lasso di tempo: 48 settimane
|
Tipo e incidenza di eventi avversi (EA)
|
48 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Pharmacosmos Clinical and non-clinical Department, Pharmacosmos A/S
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 settembre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
23 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P-SP420-THAL-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Beta talassemia Anemia maggiore
-
China Medical University HospitalCompletato
-
Tanta UniversitySconosciutoNigella sativa con beta talassemia majorEgitto
-
CorrectSequence Therapeutics Co., LtdNon ancora reclutamento
-
bluebird bioCompletato
-
Tanta UniversitySconosciutoAL-Hijama nella Thalassmia MajorEgitto
-
Hamad Medical CorporationTerminatoOsteoporosi | Talassemia Majors (Beta-talassemia Major)Qatar
-
Novartis PharmaceuticalsCompletatoSovraccarico di ferro dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in pazienti con beta-talassemia majorTacchino
-
Novartis PharmaceuticalsCompletatoSovraccarico di ferro | Emosiderosi | Beta-talassemia Major | Anemia raraEgitto, Oman, Arabia Saudita, Repubblica Araba Siriana, Libano
-
Affiliated hospital of guangxi medical university...Zhongshan Hospital Xiamen University; The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital... e altri collaboratoriSconosciuto
-
Isfahan University of Medical SciencesMadaus IncSconosciutoSovraccarico di ferro | Beta-talassemia MajorIran (Repubblica Islamica del
Prove cliniche su SP-420
-
Abfero Pharmaceuticals, IncRitiratoSovraccarico di ferro | Beta-talassemiaTailandia, Libano, Tacchino, Canada
-
Sideris PharmaceuticalsTerminatoSovraccarico di ferro | Beta-talassemiaStati Uniti, Canada, Libano, Tailandia, Tacchino
-
The University of Texas Health Science Center at...Abfero Pharmaceuticals, IncSospesoSovraccarico di ferroStati Uniti
-
AmgenTerminatoMieloma multiplo recidivato e/o refrattarioStati Uniti, Giappone, Belgio, Australia, Svizzera
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoReclutamentoLeucemia linfatica cronica | Piccolo linfoma linfocitico | Anemia emolitica autoimmune | Linfocitosi monoclonale a cellule B di tipo CLLItalia
-
Boehringer IngelheimCompletatoMieloma multiploGermania, Francia
-
Fotona d.o.o.SconosciutoIncontinenza urinaria da sforzoCanada
-
L&C BioPROMeDisReclutamento
-
Ruijin HospitalReclutamento
-
Johnson & Johnson Private LimitedCompletatoLinfoma, cellule del mantello | Leucemia, linfocitica, cronica, cellule BIndia