수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자를 대상으로 SP-420 시험 테스트

포함 기준:

1. 18세 이상의 여성 및 남성
2. 철 킬레이트 요법이 필요한 HbE/β-지중해빈혈을 포함한 수혈 의존성 β-지중해빈혈
3. 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 철 킬레이트화
4. 스크리닝 시 체중 ≥35kg
5. SP-420의 첫 번째 투여 7일 전(± 3일) 및 시험 기간 동안 현재 철 킬레이트 요법을 중단할 의향이 있음
6. 기준선 이전 2주 이내에 얻은 R2-MRI에서 LIC ≥5 및 ≤20 mg/g dw로 정의된 수혈 철 과부하
7. 피험자는 수혈 및 철 킬레이트 이력을 포함하여 자세한 의료 기록을 유지하는 전문 센터에서 최소 지난 6개월 동안 치료 및 추적을 받았습니다.
8. 참여 의사 및 정보에 입각한 동의서 서명

제외 기준:

1. 구조적 Hb 변이체 HbS 및 HbC가 있는 β-지중해빈혈
2. 기준선 이전 2주 이내에 얻은 심장 MRI-T2* 점수 <10msec
3. S-페리틴 <500 또는 >4000ng/mL*
4. 국소 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 국소 전립선 암을 제외한 현재 악성 종양이거나 악성 종양에 대한 면역 요법, 화학 요법 또는 방사선 요법을 받고 있습니다.
5. 현재 골수이형성 증후군
6. 현재 담도 장애
7. ALAT > 스크리닝 시 정상, 비대상성 간경변 또는 복수의 상한치의 4배
8. 임상적으로 중요한 신장 질환의 과거 또는 진행 중인 병력
9. 스크리닝 시 정상 상한보다 높은 크레아티닌
10. 예상 사구체 여과율 eGFR <60 mL/min/1.73 m2
11. 스크리닝 시 소변 단백질 대 크레아티닌 비율 >0.5 mg/mg
12. NYHA의 심부전 등급 II, III 및 IV
13. MRI의 LVEF <56%(MRI를 사용할 수 없는 경우 심장초음파 검사 허용)
14. A QTcF >450ms, 2도 또는 3도 방실 차단, 또는 불완전한 좌반구 차단, 또는 스크리닝 시 조사관에 의해 결정된 임상적으로 유의한 이상의 존재
15. 과수혈은 스크리닝 전 마지막 6개월 동안 월 평균 6단위 이상으로 정의됨
16. 말초 감각 신경병증, 말초 운동 신경병증 또는 스크리닝 시 감각 이상을 포함한 신경병증의 진행 중인 증상
17. 스크리닝 시 혈소판 수 <100×109/L
18. 철분 킬레이트제(연구용 또는 판매용) 또는 부형제에 대한 과민증 병력
19. 지난 2년 이내에 킬레이트 요법에 대한 비순응의 기록된 이력
20. 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상시험용 의약품 또는 90일 이내에 임상시험용 항체를 투여받은 자
21. 금지 약물 치료: 철분, 알루미늄 함유 제산제 요법, 전신 코르티코스테로이드(국소 및 폐 코르티코스테로이드 허용), 경구 비스포스포네이트, 고용량 NSAID의 만성 사용(필요에 따라 저용량 아세틸살리실산 허용), 알려진 신장 독성이 있는 약물, 알려진 QTc 연장이 있는 약물, 강력한 UGT 유도제(예: 리팜피신, 페니토인, 페노바르비탈, 리토나비르) 기준선 이전 7일 이내
22. 스크리닝 전 6개월 이내에 luspatercept로 치료 시작(luspatercept는 스크리닝 전 최소 6개월 전에 시작되고 용량이 안정적인 경우 허용됨)
23. MRI를 포함한 시험 평가를 받을 수 없는 피험자, 예. MRI에 밀실공포증이 있는 사람, 심장박동조율기, MR 스캐너에 사용하기에 안전한 것으로 승인된 것 이외의 강자성 금속 임플란트(예: 일부 유형의 동맥류 클립 및 파편) 및 비만인(장비 한도 초과) 피험자
24. 임산부 또는 수유부. 임신을 피하기 위해 가임 여성(폐경 전이고 외과적으로 불임이 아님)은 매우 효율적인 피임법(예: 피임법)을 사용해야 합니다. 자궁내 장치, 호르몬 피임제(피임약, 임플란트, 경피 패치, 호르몬 질 장치 또는 장기간 방출 주사)) 전체 시험 기간 동안 및 투약 후 4주. 참여자의 일상적이고 선호하는 라이프스타일을 반영하는 경우 불임 단독 파트너 또는 성적 금욕도 허용되는 것으로 간주됩니다.
25. 남성은 외과적으로 불임 수술을 받더라도(즉, 정관 절제술 후 상태), 전체 시험 기간 동안 효과적인 장벽 피임법을 실행하는 데 동의하지 않거나 이성애 성교를 완전히 삼가는 데 동의하는 사람
26. 조사자의 의견에 따라 피험자의 질병 관리를 위험에 빠뜨리거나 피험자가 시험 요구 사항을 준수할 수 없게 될 수 있는 기타 실험실 이상, 의학적 상태 또는 정신 장애