サンフィリッポ病患者の自然史研究 (MPS3)
サンフィリッポ病患者の自然史研究 (MPS3)
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
これは、サンフィリッポ病 (MPS3) 患者の自然史研究です。
患者は、血液と尿を採取し、聴力を評価し、アンケートに記入し、主任研究者によって評価されるまで、6か月間追跡されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
6
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Arooj Agha
- 電話番号：571-732-4575
- メール：aagha@ldrtc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lauren Noll
- 電話番号：571-732-4655
- メール：lnoll@ldrtc.org
研究場所
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- 募集
- LDRTC
-
コンタクト：
- Ozlem Goker-Alpan, MD
- 電話番号：703-261-6220
- メール：ogokar-alpan@ldrtc.org
-
コンタクト：
- Lauren Noll
- 電話番号：571-732-4655
- メール：lnoll@ldrtc.org
-
主任研究者：
- Ozlem Goker-Alpan, MD
-
副調査官：
- Lia Van, NP-C
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～99年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
上記の基準を満たすMPS3のすべての患者が登録できます。
説明
包含基準:
- IRB - 承認されたインフォームドコンセント/被験者および/または親または法定後見人によって署名された同意。
- MPS III 疾患の遺伝学的診断 SGSH (A 型)、NAGLU (B 型)、HGSNAT (C 型)、または N-アセチルグルコサミン-6-スルファターゼ GNS (D 型) におけるホモ接合性または複合ヘテロ接合性の病原性変異体を示すゲノム DNA 解析.
- 男性か女性; 5歳以上
- -出産の可能性のある女性被験者のスクリーニングでの尿妊娠検査が陰性
除外基準:
- -治験責任医師によるプロトコル要件に従うことを望まない、または従うことができない
- -重大な心臓病または重度の衰弱性肺疾患を含む、重篤または慢性の医学的疾患は、研究者によって決定されました。
- -PIの意見では、被験者を過度のリスクにさらす病状
- 臨床および安全性データの収集に協力できない
- -研究から1週間以内のゲニステインまたはミグルスタットの使用
- -スクリーニング時の血清学的検査におけるB型肝炎またはC型肝炎感染の証拠
- -現在、別の介入薬物試験に参加しているか、介入試験を完了してから1か月以内にスクリーニング訪問
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MPS3 患者の疾患の自然史を特徴付ける。
時間枠：6ヵ月
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MPS3 患者の疾患の自然史を特徴付ける。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月1日
一次修了 (推定)
2024年12月1日
研究の完了 (推定)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月20日
最初の投稿 (実際)
2023年1月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月7日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 22-LDRTC-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
他の研究者が IPD を利用できるようにする予定はありません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。