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Sanfilippo 질병 환자의 자연사 연구(MPS3)

2024년 3월 7일 업데이트: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
산필리포병 환자의 자연사 연구(MPS3)

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

이것은 Sanfilippo 질병(MPS3) 환자의 자연사 연구입니다. 환자는 6개월 동안 혈액 및 소변 수집, 청력 평가, 완전한 설문지 작성 및 주임 조사관의 평가를 받게 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

6

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Lauren Noll
  • 전화번호: 571-732-4655
  • 이메일: lnoll@ldrtc.org

연구 장소

  • 미국
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • 모병
        • LDRTC
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
        • 부수사관:
          • Lia Van, NP-C

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

위의 기준을 충족하는 모든 MPS3 환자가 등록될 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  1. IRB - 피험자 및/또는 부모 또는 법적 보호자가 서명한 승인된 정보에 입각한 동의/승인.
  2. MPS III 질환의 유전적으로 확인된 진단 SGSH(유형 A), NAGLU(유형 B), HGSNAT(유형 C) 또는 N-아세틸글루코사민-6-설파타제 GNS(유형 D)에서 동형접합 또는 복합 이형접합 병원성 변이를 입증하는 게놈 DNA 분석 .
  3. 남성 또는 여성; 5세 이상
  4. 가임기 여성 피험자 선별 시 음성 소변 임신 검사

제외 기준:

  1. 주요 조사자에 따라 프로토콜 요구 사항을 따르지 않거나 따르지 않음
  2. 조사관이 결정한 심각한 심장 질환 또는 심각한 쇠약을 유발하는 폐 질환을 포함한 모든 중대하거나 만성적인 의학적 질환.
  3. PI의 의견에 따라 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태
  4. 임상 및 안전 데이터 수집을 위한 협력 불가
  5. 연구 1주 이내에 제니스테인 또는 미글루스타트 사용
  6. 스크리닝 시 혈청학적 검사에서 B형 간염 또는 C형 간염 감염의 증거
  7. 현재 다른 중재적 약물 실험에 참여하고 있거나 스크리닝 방문 전 한 달 이내에 중재적 실험을 완료했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MPS3 환자의 질병 자연사를 특성화합니다.
기간: 6 개월
MPS3 환자의 질병 자연사를 특성화합니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

협력자

Team Sanfilippo

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 1월 20일

처음 게시됨 (실제)

2023년 1월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 22-LDRTC-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

다른 연구자들에게 IPD를 제공할 계획이 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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