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Die Naturgeschichte-Studie von Patienten mit Sanfilippo-Krankheit (en) (MPS3)

7. März 2024 aktualisiert von: Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
Die Naturgeschichte-Studie von Patienten mit Sanfilippo-Krankheit(en) (MPS3)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit Sanfilippo-Krankheit (MPS3). Die Patienten werden über einen Zeitraum von 6 Monaten beobachtet, in denen ihnen Blut und Urin entnommen werden, sie hören, Fragebögen ausfüllen und vom Hauptprüfarzt bewertet werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

6

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • LDRTC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD
        • Unterermittler:
          • Lia Van, NP-C

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit MPS3, die die oben genannten Kriterien erfüllen, können aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. IRB – genehmigte Einverständniserklärung/Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Subjekt und/oder Elternteil(en) oder Erziehungsberechtigten.
  2. Genetisch bestätigte Diagnose einer MPS-III-Erkrankung Genomische DNA-Analyse, die eine homozygote oder zusammengesetzte heterozygote pathogene Variante in SGSH (Typ A), NAGLU (Typ B), HGSNAT (Typ C) oder N-Acetylglucosamin-6-Sulfatase GNS (Typ D) zeigt .
  3. Männlich oder weiblich; fünf Jahren und älter
  4. Negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening auf weibliche Probanden im gebärfähigen Alter

Ausschlusskriterien:

  1. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Protokollanforderungen gemäß dem Hauptforscher zu befolgen
  2. Jede schwere oder chronische medizinische Erkrankung, einschließlich einer signifikanten Herz- oder schweren schwächenden Lungenerkrankung, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  3. Jeglicher medizinischer Zustand, der nach Meinung des PI ein Subjekt einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
  4. Unfähigkeit zur Zusammenarbeit bei der Erhebung klinischer und sicherheitsrelevanter Daten
  5. Anwendung von Genistein oder Miglustat innerhalb einer Woche nach der Studie
  6. Nachweis einer Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion bei serologischer Untersuchung beim Screening
  7. Derzeit an einer anderen interventionellen Arzneimittelstudie teilnehmen oder eine interventionelle Studie weniger als einen Monat vor dem Screening-Besuch abgeschlossen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs bei Patienten mit MPS3.
Zeitfenster: 6 Monate
Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs bei Patienten mit MPS3.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Mitarbeiter

Team Sanfilippo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-LDRTC-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, IPD anderen Forschern zur Verfügung zu stellen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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