嚢胞性線維症患者におけるアドルリパーゼの腸溶性微粒子製剤を評価するための研究 (SPAN)
SPAN: 嚢胞性線維症 (CF) による膵外分泌機能不全 (EPI) 患者におけるアドルリパーゼの腸溶性微粒製剤の安全性と有効性を評価するための第 2 相、非盲検、多施設、パイロット研究
一部の嚢胞性線維症患者は、膵外分泌機能不全 (EPI) として知られる状態にあるため、食物を消化して適切に栄養を吸収することができません。 現在、これらの患者は、食物の消化を助けるために豚の膵臓から得られる膵臓酵素を服用しています. この臨床試験の目的は、嚢胞性線維症による EPI 患者におけるアドルリパーゼと呼ばれる非ブタリパーゼの新規製剤の安全性と有効性を評価することです。
この研究が答えようとしている主な質問は次のとおりです。
- アドルリパーゼの新規製剤は、臨床試験で評価されている用量で安全に使用できますか?
- アドルリパーゼは、患者が現在使用している豚の酵素と比較して、同等またはより効果的ですか.
研究者は、アドルリパーゼで得られた結果を、患者が豚の酵素に通常どのように反応するかを比較して、アドルリパーゼが患者の脂肪の適切な消化に役立つかどうか、および胃が気分が良いかどうか (吸収不良の徴候と症状) を確認します。
調査の概要
詳細な説明
これは、腸溶性微粒製剤におけるアドルリパーゼの安全性と有効性を評価する第 2 相、非盲検、単群のパイロット研究です。 嚢胞性線維症と診断された 18 歳以上の患者は、少なくとも 1 か月間、安定した量の市販の膵臓酵素補充療法 (PERT) で臨床的に管理されている場合、適格性についてスクリーニングされます。 -嚢胞性線維症膜コンダクタンスレギュレーター（CFTR）モジュレーター療法を受けている患者は、研究に参加する前に少なくとも3か月間安定した用量を使用している必要があり、研究中に用量の変更は行われません。 胃酸抑制剤を投与されている患者は、研究に参加する前に少なくとも1か月間安定した用量で投与されている必要があり、研究中に用量を変更することはありません。
インフォームドコンセントを取得すると、潜在的に適格な患者は、ベースラインの脂肪吸収係数（CFA）の計算のために糞便サンプルを収集するために、予定された拘束日の前の週に食事カウンセリングを受けます。 このカウンセリングは、研究中の食事の安定の重要性を強調します。 商用PERTを受け、他の適格基準を満たしている間にCFAが80％以上であることが判明した患者は、研究に登録されます。
研究への登録時に、患者は市販のPERTからアドルリパーゼを受けるように切り替えられます。 患者は約3週間研究を続け、その後CFAを繰り返します。 低用量、中用量、または高用量のアドルリパーゼが膵外分泌機能不全 (EPI) の徴候および症状の制御に成功し、80% 以上の CFA を提供するかどうかを決定するために、用量滴定スキームが使用されます。 患者は最初に低用量のアドルリパーゼを受け取ります。 少なくとも 3 日間続く EPI 症状が現れ、治験責任医師と話し合った上で、患者は中用量のアドルリパーゼに切り替えられます。 EPI の徴候と症状が 3 日以上続く場合、患者は高用量のアドルリパーゼに切り替えられます。 患者が 3 週間の研究に達し、研究 CFA の終了を完了した後、研究前の商用 PERT に戻ります。 アドルリパーゼ療法の終了後、研究安全訪問の終了が1週間予定されます。
安全性評価は、有害事象の収集、安全性ラボ評価、および免疫学的アッセイによって行われ、薬物誘発性免疫応答を評価します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Northfield、Illinois、アメリカ、60093
- The Cystic Fibrosis Institute
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Childrens Lung Specialists
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- CFと一致する2つの臨床的特徴に加えて、定量的ピロカルピンイオントフォレシス（CFTRモジュレーターを使用していない間に測定）または遺伝子型による60mmol / Lを超える新しい/歴史的な汗の塩化物に基づいて、嚢胞性線維症の確定診断。
- スクリーニングの 1 か月以上前 (30 日) に豚の PERT の安定した用量で;安定用量は、この期間中に変更されていない投薬量として定義され、投薬は市販されており、推奨用量範囲で投与されなければなりません.
- 安定したPERT中のスクリーニングでCFA =または> 80％
以下によって定義される、公正またはそれ以上の栄養状態：
- 18歳以上の女性患者の場合、BMIが16.0kg/m2以上、または
- 18歳以上の男性患者の場合、BMIが16.5kg/m2以上
- -糞便エラスターゼ<100μg/スクリーニング時の糞便1g
- CFTRモジュレーターを含む標準治療薬は許可されています
除外基準:
- -線維化性結腸症の病歴または診断
- 膵臓機能不全とは関係のない慢性の下痢性疾患
アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) レベル
- 5×正常上限（ULN）、またはスクリーニング時の総ビリルビン値≧1.5×ULN
- -スクリーニング前の6か月間の経腸チューブによる栄養補給
- -スクリーニング訪問時の強制呼気量≤30％
- すでに抑制療法を受けている患者のスクリーニング前の1か月間の胃酸抑制療法の変化。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アドルリパーゼ
研究への登録時に、患者は市販のPERTからアドルリパーゼを受けるように切り替えられます。
患者は最初に低用量のアドルリパーゼを受け取ります。
少なくとも 3 日間続く EPI 症状が現れ、治験責任医師と話し合った上で、患者は中用量のアドルリパーゼに切り替えられます。
EPI の徴候と症状が 3 日以上続く場合、患者は高用量のアドルリパーゼに切り替えられます。
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アドルリパーゼの腸溶性微粒子製剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アドルリパーゼの安全性
時間枠：3週間の治療期間が終了。
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1つ以上の有害事象を報告した被験者の数。
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3週間の治療期間が終了。
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アドルリパーゼの有効性: 脂肪吸収係数 (CFA)
時間枠：3週間の治療期間が終了。
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有効性の主要評価項目は、3 週間の治療期間の終わりに評価される CFA です。
アドルリパーゼの CFA は、記述的方法を使用してベースライン/適格性で得られた PERT の CFA と比較されます。
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3週間の治療期間が終了。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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便の重量
時間枠：2 つの時点間の変更: 最初の PERT 監禁と 3 週間の治療期間の終了。
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3週間の治療期間の終わりに、監視付き監禁訪問中に得られた便の重量が測定されます。
アドルリパーゼによる監禁中に得られた便重量は、記述的方法を使用してベースライン/適格性で得られたPERTによる監禁中の便重量と比較されます。
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2 つの時点間の変更: 最初の PERT 監禁と 3 週間の治療期間の終了。
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窒素吸収係数 (CNA)
時間枠：2 つの時点間の変化: 最初の PERT 監禁と 3 週間の治療期間の終了
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CNAは3週間の治療期間の終わりに評価されます。
アドルリパーゼの CNA は、記述的方法を使用してベースライン/適格性で得られた PERT の CNA と比較されます。
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2 つの時点間の変化: 最初の PERT 監禁と 3 週間の治療期間の終了
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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