Tutkimus adrulipaasin enterisen mikrorakeen formulaation arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi (SPAN)
SPAN: Vaihe 2, avoin, monikeskus, pilottitutkimus adrulipaasin enteerisen mikrogranulaattiformulaation turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystisen fibroosin (CF) aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI)
Jotkut kystistä fibroosia sairastavat potilaat eivät pysty sulattamaan ruokaa ja imemään ravintoa asianmukaisesti, koska heillä on sairaus, joka tunnetaan nimellä eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI). Tällä hetkellä nämä potilaat ottavat haimaentsyymejä, joita saadaan sian haimasta ruoansulatuksen edistämiseksi. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida ei-sian lipaasin, adrulipaasin, uuden formulaation turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on kystisen fibroosin aiheuttama EPI.
Pääkysymykset, joihin tutkimuksella pyritään vastaamaan, ovat:
- Onko uusi adrulipaasiformulaatio turvallista käyttää kliinisessä tutkimuksessa arvioiduilla annoksilla.
- Onko adrulipaasi yhtä tehokas tai tehokkaampi verrattuna potilaiden tällä hetkellä käyttämiin sian entsyymeihin.
Tutkijat vertaavat adrulipaasilla saatuja tuloksia siihen, kuinka potilaat tyypillisesti reagoivat sian entsyymeihin nähdäkseen, auttaako adrulipaasi potilaita sulattamaan rasvoja riittävästi ja tuntuuko heidän mahansa hyvältä (imeytymishäiriön merkit ja oireet).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, avoin, yksihaarainen pilottitutkimus, jossa arvioidaan adrulipaasin turvallisuutta ja tehoa enteerisessä mikroraeformulaatiossa. Potilaat, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi ja jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia, seulotaan kelpoisuuden suhteen, jos he ovat olleet kliinisesti hallinnassa kaupallisella haimaentsyymikorvaushoidolla (PERT) vähintään kuukauden ajan. Potilaiden, jotka saavat kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattorihoitoa, on täytynyt saada vakaa annos vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa, eikä annosta muuteta tutkimuksen aikana. Potilaiden, jotka saavat mahahappoa vähentäviä lääkkeitä, on täytynyt saada vakaa annos vähintään kuukauden ajan ennen tutkimukseen tuloa, eikä annosta muuteta tutkimuksen aikana.
Saatuaan tietoisen suostumuksen potentiaalisesti kelvolliset potilaat saavat ravitsemusneuvontaa suunniteltua synnytyspäivää edeltävän viikon aikana ulostenäytteiden keräämiseksi rasvan imeytymiskertoimen (CFA) laskemista varten. Tämä neuvonta korostaa ruokavalion vakauden merkitystä tutkimuksen aikana. Potilaat, joiden CFA on vähintään 80 % kaupallisen PERT-tutkimuksen aikana ja jotka täyttävät muut kelpoisuusvaatimukset, otetaan mukaan tutkimukseen.
Tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen potilas vaihdetaan kaupallisesta PERT-tutkimuksestaan adrulipaasin saamiseen. Potilas pysyy tutkimuksessa noin kolmen viikon ajan, jonka jälkeen CFA saadaan uusintana. Annostitrausjärjestelmää käytetään sen määrittämiseksi, voiko pieni, keskikokoinen tai suuri adrulipaasiannos onnistua hallitsemaan eksokriinisen haiman vajaatoiminnan (EPI) merkkejä ja oireita ja saamaan aikaan 80 %:n tai suuremman CFA:n. Potilaat saavat aluksi pienen annoksen adrulipaasia. Vähintään kolme päivää kestävien EPI-oireiden ilmaantuessa ja tutkijan kanssa keskusteltuaan potilas siirretään keskimääräiseen adrulipaasiannokseen. Jos EPI:n merkit ja oireet jatkuvat vähintään kolme päivää, potilas siirtyy käyttämään suurta adrulipaasiannostusta. Kun potilaat ovat saavuttaneet 3 viikkoa kestäneen tutkimuksen ja suorittaneet CFA-tutkimuksen lopun, heidät palautetaan tutkimusta edeltävään kaupalliseen PERT:ään. Tutkimusturvallisuuskäynnin päättäminen ajoitetaan viikoksi adrulipaasihoidon päättymisen jälkeen.
Turvallisuusarvioinnit tehdään keräämällä haittatapahtumia, turvallisuuslaboratorioarvioita ja immunologisia määrityksiä lääkkeiden aiheuttamien immuunivasteiden arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rey Driz
- Puhelinnumero: 561-589-7020
- Sähköposti: rdriz@firstwavebio.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: James Pennington, MD
- Puhelinnumero: 561-589-7020
- Sähköposti: jpennington@firstwavebio.com
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Yhdysvallat, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Childrens Lung Specialists
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi, joka perustuu kahteen CF:n mukaiseen kliiniseen piirteeseen sekä joko uuteen/historialliseen hikikloridiin >60 mmol/L kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla (mitattu ilman CFTR-modulaattoria) tai genotyyppiin.
- Vakaalla sian PERT-annoksella ≥1 kuukausi (30 päivää) ennen seulontaa; stabiili annos määritellään lääkkeen annokseksi, jota ei ole muutettu tänä aikana, ja lääkkeen on oltava kaupallisesti saatavilla ja sitä on annettava suositellulla annosalueella.
- CFA = tai > 80 % seulonnassa vakaan PERT:n aikana
Kohtuullinen tai parempi ravitsemustila, jonka määrittelevät:
- BMI ≥16,0 kg/m2 ≥18-vuotiailla naispotilailla tai
- BMI ≥16,5 kg/m2 ≥18-vuotiailla miespotilailla
- Ulosteen elastaasi <100 µg/g uloste seulonnassa
- Standard-of-Care-lääkkeet, mukaan lukien CFTR-modulaattorit, ovat sallittuja
Poissulkemiskriteerit:
- Fibrosoivan kolonopatian historia tai diagnoosi
- Mikä tahansa krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) taso
- 5 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiinitaso ≥1,5 × ULN seulonnassa
- Ruokinta enteraalisen letkun kautta 6 kuukautta ennen seulontaa
- Pakotetun uloshengityksen tilavuus ≤30 % seulontakäynnillä
- Muutokset mahahappoa vähentävässä hoidossa kuukauden aikana ennen seulontaa potilailla, jotka ovat jo saaneet suppressanttihoitoa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adrulipaasi
Tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen potilas vaihdetaan kaupallisesta PERT-tutkimuksestaan adrulipaasin saamiseen.
Potilaat saavat aluksi pienen annoksen adrulipaasia.
Vähintään kolme päivää kestävien EPI-oireiden ilmaantuessa ja tutkijan kanssa keskusteltuaan potilas siirretään keskimääräiseen adrulipaasiannokseen.
Jos EPI:n merkit ja oireet jatkuvat vähintään kolme päivää, potilas siirtyy käyttämään suurta adrulipaasiannostusta.
|
Adrulipaasin enterinen mikrorakeinen formulaatio.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Adrulipaasin turvallisuus
Aikaikkuna: 3 viikon hoitojakson loppu.
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ilmoittivat yhdestä tai useammasta haittatapahtumasta.
|
3 viikon hoitojakson loppu.
|
|
Adrulipaasin tehokkuus: rasvan absorptiokerroin (CFA)
Aikaikkuna: 3 viikon hoitojakson loppu.
|
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on CFA, joka arvioidaan 3 viikon hoitojakson lopussa.
Adrulipaasin CFA-arvoja verrataan PERT:n CFA-arvoihin, jotka on saatu lähtötilanteessa/kelpoisuudessa kuvailevilla menetelmillä.
|
3 viikon hoitojakson loppu.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Jakkaran paino
Aikaikkuna: 3 viikon hoitojakson loppu.
|
Valvotun synnytyskäynnin aikana saadut ulosteiden painot mitataan 3 viikon hoitojakson lopussa.
Synnytyksen aikana adrulipaasilla saatuja ulosteiden painoja verrataan PERT-tutkimuksella synnytyksen aikana saatuihin ulosteiden painoihin, jotka on saatu lähtötilanteessa/kelpoisuudessa kuvailevilla menetelmillä.
|
3 viikon hoitojakson loppu.
|
|
Typen absorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: 3 viikon hoitojakson loppu.
|
CNA, joka arvioidaan 3 viikon hoitojakson lopussa.
Adrulipaasin CNA:ita verrataan PERT:n CNA:ihin, jotka on saatu lähtötilanteessa/kelpoisuudessa kuvailevilla menetelmillä.
|
3 viikon hoitojakson loppu.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FWB-CF-2.03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis