Undersøgelse for at vurdere en enterisk mikrogranulformulering af adrulipase hos patienter med cystisk fibrose (SPAN)
SPAN: Et fase 2, åbent mærke, multicenter, pilotundersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af en enterisk mikrogranulformulering af adrulipase hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) på grund af cystisk fibrose (CF)
Nogle patienter med cystisk fibrose er ude af stand til at fordøje mad og absorbere næring korrekt, da de har en tilstand kendt som eksokrin pancreasinsufficiens (EPI). I øjeblikket tager disse patienter bugspytkirtelenzymer, der fås fra svinebukspytkirtlen for at hjælpe med fordøjelsen af mad. Målene for denne kliniske undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af en ny formulering af en ikke-svin lipase, kaldet adrulipase, hos patienter med EPI på grund af cystisk fibrose.
De vigtigste spørgsmål, undersøgelsen sigter mod at besvare, er:
- Er den nye formulering af adrulipase sikker at bruge ved de doser, der evalueres i det kliniske studie.
- Er adrulipase lige så effektiv eller mere effektiv sammenlignet med de svineenzymer patienterne bruger i øjeblikket.
Forskere vil sammenligne resultaterne opnået med adrulipase med, hvordan patienterne typisk reagerer på deres svinenzymer for at se, om adrulipase hjælper patienter med at fordøje fedtstoffer tilstrækkeligt, og om deres mave føles godt (tegn og symptomer på malabsorption).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 2, åbent, enkeltarms pilotstudie, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af adrulipase i en enterisk mikrogranula formulering. Patienter med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose, som er 18 år eller ældre, vil blive screenet for berettigelse, hvis de er blevet klinisk kontrolleret på en stabil dosis af kommerciel pancreasenzymerstatningsterapi (PERT) i mindst en måned. Patienter på cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatorterapier skal have været på en stabil dosis i mindst 3 måneder før studiestart, og der vil ikke blive foretaget dosisændringer under undersøgelsen. Patienter, der får mavesyreundertrykkende midler, skal have været på en stabil dosis i mindst en måned før undersøgelsens start, og der vil ikke blive foretaget dosisændringer under undersøgelsen.
Efter at have opnået et informeret samtykke vil potentielt kvalificerede patienter modtage kostvejledning i ugen forud for den planlagte fødselsdato for at indsamle afføringsprøver til beregning af baseline-koefficienten for fedtabsorption (CFA). Denne rådgivning vil understrege vigtigheden af koststabilitet under undersøgelsen. Patienter, der viser sig at have en CFA på 80 % eller mere, mens de modtager deres kommercielle PERT og opfylder de andre berettigelseskriterier, vil blive tilmeldt undersøgelsen.
Efter tilmelding til undersøgelsen vil patienten blive skiftet fra deres kommercielle PERT til at modtage adrulipase. Patienten vil forblive på studiet i cirka tre uger, hvorefter en gentagen CFA vil blive opnået. Et dosistitreringsskema vil blive brugt til at bestemme, om en lav, middel eller høj dosis adrulipase kan lykkes med at kontrollere tegn og symptomer på eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) og give en CFA på 80 % eller mere. Patienterne vil i starten modtage en lav dosis adrulipase. Efter forekomsten af EPI-symptomer, der varer mindst tre dage, og efter drøftelse med investigator, vil patienten blive skiftet til den mellemstore dosis adrulipase. Hvis tegn og symptomer på EPI varer ved i tre eller flere dage, vil patienten blive skiftet til den høje dosis adrulipase. Efter at patienterne har nået 3 ugers undersøgelse og afsluttet deres afslutning af studiet CFA, vil de blive returneret til deres præ-studie kommercielle PERT. Et sikkerhedsbesøg for afslutningen af undersøgelsen vil blive planlagt til en uge efter endt adrulipasebehandling.
Sikkerhedsvurderinger vil blive foretaget ved at indsamle uønskede hændelser, sikkerhedslaboratorievurderinger og immunologiske assays for at vurdere lægemiddelinducerede immunresponser.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
- Childrens Lung Specialists
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En bekræftet diagnose af cystisk fibrose, baseret på 2 kliniske træk i overensstemmelse med CF, plus enten et nyt/historisk svedklorid >60 mmol/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese (målt uden en CFTR-modulator) eller genotype.
- Ved stabil dosis af porcin PERT ≥1 måned (30 dage) før screening; stabil dosis defineres som dosis af medicin, der ikke er ændret i denne periode, og medicinen skal være kommercielt tilgængelig og administreres i det anbefalede dosisinterval.
- CFA = eller > 80 % ved screening under stabil PERT
En rimelig eller bedre ernæringsstatus som defineret af:
- BMI ≥16,0 kg/m2 for kvindelige patienter ≥18 år, eller
- BMI ≥16,5 kg/m2 for mandlige patienter ≥18 år
- Fækal elastase <100 µg/g afføring ved screening
- Standard-of-Care-medicin inklusive CFTR-modulatorer er tilladt
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller diagnose af fibroserende kolonopati
- Enhver kronisk diarrésygdom, der ikke er relateret til bugspytkirtelinsufficiens
Alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) niveau
- 5 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubinniveau ≥1,5 × ULN ved screening
- Fodring via en enteral sonde i 6 måneder før screening
- Forceret ekspiratorisk volumen ≤30 % ved screeningsbesøget
- Ændringer i mavesyresuppressiv behandling i løbet af en måned forud for screening for patienter, der allerede er i suppressiv behandling.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Adrulipase
Efter tilmelding til undersøgelsen vil patienten blive skiftet fra deres kommercielle PERT til at modtage adrulipase.
Patienterne vil i starten modtage en lav dosis adrulipase.
Efter forekomsten af EPI-symptomer, der varer mindst tre dage, og efter drøftelse med investigator, vil patienten blive skiftet til den mellemstore dosis adrulipase.
Hvis tegn og symptomer på EPI varer ved i tre eller flere dage, vil patienten blive skiftet til den høje dosis adrulipase.
|
Enterisk mikrogranula formulering af adrulipase.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Adrulipases sikkerhed
Tidsramme: Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
Antal forsøgspersoner, der rapporterer 1 eller flere uønskede hændelser.
|
Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
|
Effektivitet af adrulipase: Koefficient for fedtabsorption (CFA)
Tidsramme: Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
Det primære effektmål er CFA, som vil blive vurderet ved afslutningen af den 3-ugers behandlingsperiode.
CFA'er for adrulipase vil blive sammenlignet med CFA'er for PERT opnået ved baseline/berettigelse ved brug af beskrivende metoder.
|
Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Taburets vægt
Tidsramme: Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
Afføringsvægte opnået under det overvågede indeslutningsbesøg i slutningen af den 3-ugers behandlingsperiode vil blive målt.
Afføringsvægte opnået under indeslutning på adrulipase vil blive sammenlignet med afføringsvægte under indeslutning på PERT opnået ved baseline/egnethed ved brug af beskrivende metoder.
|
Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
|
Koefficient for nitrogenabsorption (CNA)
Tidsramme: Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
CNA, der vil blive vurderet i slutningen af den 3-ugers behandlingsperiode.
CNA'er for adrulipase vil blive sammenlignet med CNA'er af PERT opnået ved baseline/berettigelse ved brug af beskrivende metoder.
|
Slut på 3 ugers behandlingsperiode.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FWB-CF-2.03
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .