Badanie mające na celu ocenę preparatu mikrogranulek dojelitowych adrulipazy u pacjentów z mukowiscydozą (SPAN)
SPAN: Otwarte, wieloośrodkowe badanie pilotażowe fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dojelitowej postaci mikrogranulek adrulipazy u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą (CF)
Niektórzy pacjenci z mukowiscydozą nie są w stanie odpowiednio trawić pokarmu i wchłaniać składników odżywczych, ponieważ cierpią na stan znany jako zewnątrzwydzielnicza niewydolność trzustki (EPI). Obecnie ci pacjenci przyjmują enzymy trzustkowe, które są uzyskiwane z trzustki świni, aby wspomóc trawienie pokarmu. Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego preparatu lipazy niepochodzącej od świń, zwanej adrulipazą, u pacjentów z EPI spowodowaną mukowiscydozą.
Główne pytania, na które badanie ma odpowiedzieć, to:
- Czy nowy preparat adrulipazy jest bezpieczny w stosowaniu w dawkach ocenianych w badaniu klinicznym.
- Czy adrulipaza jest równie skuteczna lub bardziej skuteczna w porównaniu z enzymami świńskimi, których obecnie używają pacjenci.
Naukowcy porównają wyniki uzyskane z użyciem adrulipazy z typową reakcją pacjentów na enzymy świńskie, aby sprawdzić, czy adrulipaza pomaga pacjentom odpowiednio trawić tłuszcze i czy ich żołądek czuje się dobrze (oznaki i objawy złego wchłaniania).
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne badanie pilotażowe fazy 2, otwarte, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność adrulipazy w postaci mikrogranulek dojelitowych. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy w wieku 18 lat lub starsi zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem kwalifikowalności, jeśli byli klinicznie kontrolowani za pomocą stabilnej dawki dostępnej w handlu enzymatycznej terapii zastępczej trzustki (PERT) przez co najmniej jeden miesiąc. Pacjenci leczeni modulatorem transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) muszą otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania, a podczas badania nie będą dokonywane żadne zmiany dawki. Pacjenci otrzymujący leki hamujące wydzielanie kwasu żołądkowego muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem do badania i żadne zmiany dawki nie będą dokonywane w trakcie badania.
Po uzyskaniu świadomej zgody potencjalnie kwalifikujący się pacjenci otrzymają poradę dietetyczną w tygodniu poprzedzającym planowaną datę porodu w celu pobrania próbek kału w celu obliczenia wyjściowego współczynnika wchłaniania tłuszczu (CFA). Poradnictwo to podkreśli znaczenie stabilności diety podczas badania. Pacjenci, u których CFA wyniesie 80% lub więcej podczas otrzymywania komercyjnego PERT i spełniający inne kryteria kwalifikacyjne, zostaną włączeni do badania.
Po włączeniu do badania pacjent zostanie przestawiony z komercyjnego PERT na adrulipazę. Pacjent pozostanie w badaniu przez około trzy tygodnie, po czym zostanie uzyskany powtórny CFA. Schemat miareczkowania dawki zostanie wykorzystany do określenia, czy niska, średnia lub wysoka dawka adrulipazy może skutecznie kontrolować oznaki i objawy zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI) i zapewnić CFA 80% lub więcej. Pacjenci początkowo otrzymają małą dawkę adrulipazy. Po pojawieniu się objawów EPI, trwających co najmniej 3 dni i po rozmowie z badaczem, pacjent zostanie przełączony na średnią dawkę adrulipazy. Jeśli oznaki i objawy EPI utrzymują się przez trzy lub więcej dni, pacjentowi zostanie przestawiona duża dawka adrulipazy. Gdy pacjenci osiągną 3 tygodnie badania i ukończą CFA na koniec badania, wrócą do swojego komercyjnego PERT sprzed badania. Wizyta kontrolna na koniec badania zostanie zaplanowana na tydzień po zakończeniu terapii adrulipazą.
Oceny bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone poprzez zebranie zdarzeń niepożądanych, ocen laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa i testów immunologicznych w celu oceny odpowiedzi immunologicznych wywołanych lekami.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Childrens Lung Specialists
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, oparte na 2 cechach klinicznych zgodnych z mukowiscydozą, plus nowe/historyczne stężenie chlorków w pocie >60 mmol/l na podstawie ilościowej jonoforezy pilokarpiny (mierzonej bez użycia modulatora CFTR) lub genotypu.
- na stabilnej dawce świńskiego PERT ≥1 miesiąc (30 dni) przed badaniem przesiewowym; stabilna dawka jest zdefiniowana jako dawka leku, która nie została zmieniona w tym okresie, a lek musi być dostępny w handlu i być podawany w zalecanym zakresie dawek.
- CFA = lub > 80% podczas badania przesiewowego przy stabilnym PERT
Właściwy lub lepszy stan odżywienia określony przez:
- BMI ≥16,0 kg/m2 dla pacjentek w wieku ≥18 lat lub
- BMI ≥16,5 kg/m2 dla pacjentów płci męskiej w wieku ≥18 lat
- Elastaza w kale <100 µg/g stolca podczas badania przesiewowego
- Dozwolone są leki standardowe, w tym modulatory CFTR
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub rozpoznanie kolonopatii włókniejącej
- Każda przewlekła biegunka niezwiązana z niewydolnością trzustki
Poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST).
- 5 × górna granica normy (GGN) lub poziom bilirubiny całkowitej ≥1,5 × GGN podczas badania przesiewowego
- Karmienie przez sondę dojelitową przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Wymuszona objętość wydechowa ≤30% podczas wizyty przesiewowej
- Zmiany w terapii supresyjnej kwasu żołądkowego w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym u pacjentów już stosujących terapię supresyjną.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Adrulipaza
Po włączeniu do badania pacjent zostanie przestawiony z komercyjnego PERT na adrulipazę.
Pacjenci początkowo otrzymają małą dawkę adrulipazy.
Po pojawieniu się objawów EPI, trwających co najmniej 3 dni i po rozmowie z badaczem, pacjent zostanie przełączony na średnią dawkę adrulipazy.
Jeśli oznaki i objawy EPI utrzymują się przez trzy lub więcej dni, pacjentowi zostanie przestawiona duża dawka adrulipazy.
|
Preparat mikrogranulek dojelitowych adrulipazy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo Adrulipazy
Ramy czasowe: Koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
Liczba pacjentów zgłaszających 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych.
|
Koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
|
Skuteczność Adrulipazy: Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA)
Ramy czasowe: Koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest CFA, który będzie oceniany na koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
CFA dla adrlipazy zostaną porównane z CFA dla PERT uzyskanymi na początku badania/kwalifikacją, przy użyciu metod opisowych.
|
Koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Waga stołka
Ramy czasowe: Zmiana pomiędzy dwoma punktami czasowymi: początkowym zamknięciem PERT i końcem 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
Zmierzona zostanie masa stolca uzyskana podczas nadzorowanej wizyty poporodowej na koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
Masę stolca uzyskaną podczas porodu w przypadku stosowania adrulipazy zostanie porównana z masą stolca podczas porodu uzyskaną w wyniku badania PERT na początku badania/kwalifikacji, przy użyciu metod opisowych.
|
Zmiana pomiędzy dwoma punktami czasowymi: początkowym zamknięciem PERT i końcem 3-tygodniowego okresu leczenia.
|
|
Współczynnik absorpcji azotu (CNA)
Ramy czasowe: Zmiana pomiędzy dwoma punktami czasowymi: początkowym zamknięciem PERT i końcem 3-tygodniowego okresu leczenia
|
CNA, które zostaną ocenione na koniec 3-tygodniowego okresu leczenia.
CNA dla adrlipazy zostaną porównane z CNA PERT uzyskanymi na początku badania/kwalifikacją, przy użyciu metod opisowych.
|
Zmiana pomiędzy dwoma punktami czasowymi: początkowym zamknięciem PERT i końcem 3-tygodniowego okresu leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FWB-CF-2.03
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .