Исследование по оценке состава энтеросолюбильных микрогранул адрулипазы у пациентов с кистозным фиброзом (SPAN)

Это открытое пилотное исследование фазы 2 с одной группой, оценивающее безопасность и эффективность адрулипазы в составе энтеросолюбильных микрогранул. Пациенты с подтвержденным диагнозом кистозного фиброза в возрасте 18 лет и старше будут проходить скрининг на соответствие требованиям, если они находятся под клиническим контролем на стабильной дозе коммерческой заместительной терапии ферментами поджелудочной железы (PERT) в течение как минимум одного месяца. Пациенты, получающие лечение модулятором трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при муковисцидозе, должны были принимать стабильную дозу в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование, и во время исследования не будет производиться никаких изменений дозы. Пациенты, получающие средства, подавляющие кислотность желудочного сока, должны были принимать стабильную дозу в течение по крайней мере одного месяца до включения в исследование, и во время исследования не будет производиться никаких изменений дозы.

После получения информированного согласия потенциально подходящие пациенты получат рекомендации по диете в течение недели до запланированной даты родов для сбора образцов стула для расчета исходного коэффициента абсорбции жира (CFA). Это консультирование подчеркнет важность диетической стабильности во время исследования. В исследование будут включены пациенты с CFA 80% или выше при получении коммерческого PERT и соответствии другим критериям приемлемости.

После включения в исследование пациент будет переведен с коммерческого PERT на прием адрулипазы. Пациент останется в исследовании примерно на три недели, после чего будет получен повторный CFA. Схема титрования дозы будет использоваться для определения того, может ли низкая, средняя или высокая доза адрулипазы эффективно контролировать признаки и симптомы экзокринной недостаточности поджелудочной железы (ЭНПЖ) и обеспечить CFA 80% или выше. Пациенты первоначально получат низкую дозу адрулипазы. При появлении симптомов ВНПЖ продолжительностью не менее трех дней и после обсуждения с исследователем больной будет переведен на среднюю дозу адрулипазы. Если признаки и симптомы ЭНПЖ сохраняются в течение трех и более дней, пациента переводят на высокие дозы адрулипазы. После того, как пациенты достигнут 3 недель исследования и завершат свое окончание исследования CFA, они будут возвращены к их коммерческому PERT до исследования. Визит по поводу безопасности в конце исследования будет запланирован через одну неделю после окончания терапии адрулипазой.

Оценка безопасности будет проводиться путем сбора побочных явлений, лабораторных оценок безопасности и иммунологических анализов для оценки иммунных реакций, вызванных лекарствами.