낭포성 섬유증 환자에서 Adrulipase의 장용 미세과립 제형을 평가하기 위한 연구 (SPAN)
SPAN: 낭포성 섬유증(CF)으로 인한 외분비 췌장 기능 부전(EPI) 환자에서 Adrulipase의 장용 미세과립 제형의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다기관, 파일럿 연구
일부 낭포성 섬유증 환자는 외분비성 췌장 기능 부전(EPI)으로 알려진 상태가 있기 때문에 음식을 적절하게 소화하고 영양을 흡수할 수 없습니다. 현재 이 환자들은 음식의 소화를 돕기 위해 돼지 췌장에서 얻은 췌장 효소를 복용하고 있다. 이 임상 연구의 목표는 낭포성 섬유증으로 인한 EPI 환자에서 아드루리파제라고 하는 비돼지 리파제의 새로운 제형의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- Adrulipase의 새로운 제형은 임상 연구에서 평가되는 용량으로 사용하기에 안전합니다.
- Adrulipase는 현재 환자들이 사용하는 돼지 효소와 비교하여 효과적입니까, 아니면 더 효과적입니까?
연구자들은 Adrulipase로 얻은 결과를 환자가 돼지 효소에 일반적으로 반응하는 방식과 비교하여 Adrulipase가 환자가 지방을 적절하게 소화하는 데 도움이 되는지 그리고 위장이 좋은지(흡수 장애의 징후 및 증상) 확인합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 장용 미세과립 제형에서 아드루리파제의 안전성과 효능을 평가하는 2상 오픈 라벨 단일 암 파일럿 연구입니다. 18세 이상의 낭포성 섬유증 진단이 확인된 환자는 최소 1개월 동안 상업적 췌장 효소 대체 요법(PERT)의 안정적인 용량으로 임상적으로 조절된 경우 적격성을 선별합니다. 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR) 조절제 요법을 받는 환자는 연구 참여 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 용량 변경이 없어야 합니다. 위산 억제제를 투여받는 환자는 연구 시작 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 용량 변경이 없어야 합니다.
정보에 입각한 동의를 받으면 잠재적으로 자격이 있는 환자는 기본 지방 흡수 계수(CFA) 계산을 위해 대변 샘플을 수집하기 위해 예정된 제한 날짜 이전 주 동안 식이 상담을 받게 됩니다. 이 상담은 연구 기간 동안 식이 안정성의 중요성을 강조합니다. 상업용 PERT를 받고 다른 자격 기준을 충족하는 동안 CFA가 80% 이상인 것으로 밝혀진 환자는 연구에 등록됩니다.
연구 등록 시, 환자는 상업용 PERT에서 adrulipase를 받도록 전환됩니다. 환자는 약 3주 동안 연구에 남아있을 것이며, 그 후 반복 CFA를 얻을 것입니다. 저용량, 중간용량 또는 고용량의 아드룰리파제가 외분비성 췌장 기능 부전(EPI)의 징후와 증상을 조절하고 80% 이상의 CFA를 제공할 수 있는지 여부를 결정하기 위해 용량 적정 계획이 사용됩니다. 환자는 초기에 저용량의 아드루리파제를 투여받습니다. 최소 3일 동안 지속되는 EPI 증상이 나타나고 조사자와 논의한 후 환자는 중간 용량의 adrulipase로 전환됩니다. EPI의 징후와 증상이 3일 이상 지속되면 환자는 고용량의 adrulipase로 전환됩니다. 환자가 연구 3주에 도달하고 연구 CFA 종료를 완료한 후 연구 전 상업용 PERT로 돌아갑니다. 연구 종료 안전 방문은 아드루리파제 요법을 마친 후 1주일 동안 예정되어 있습니다.
안전성 평가는 부작용, 안전성 실험실 평가 및 약물 유도 면역 반응을 평가하기 위한 면역학적 분석을 수집하여 이루어집니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, 미국, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Childrens Lung Specialists
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- CF와 일치하는 2가지 임상 특징과 정량적 필로카르핀 이온도입법(CFTR 조절제를 사용하지 않는 동안 측정됨) 또는 유전자형에 의한 >60mmol/L의 새로운/과거 땀 염화물에 기반하여 낭포성 섬유증의 확인된 진단.
- 스크리닝 전 ≥1개월(30일) 돼지 PERT의 안정적인 투여량; 안정 용량은 이 기간 동안 변경되지 않은 약물의 용량으로 정의되며, 약물은 상업적으로 이용 가능하고 권장 용량 범위에서 투여되어야 합니다.
- CFA = 또는 안정적인 PERT에서 스크리닝 시 > 80%
다음에 의해 정의되는 공정하거나 더 나은 영양 상태:
- 18세 이상의 여성 환자의 경우 BMI ≥16.0 kg/m2, 또는
- 18세 이상의 남성 환자의 경우 BMI ≥16.5kg/m2
- 대변 엘라스타아제 <100 µg/g 대변 검사 시
- CFTR 변조기를 포함한 표준 치료 약물은 허용됩니다.
제외 기준:
- 섬유화 결장병증의 병력 또는 진단
- 췌장 기능 부전과 관련 없는 모든 만성 설사병
ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수준
- 5 × 정상 상한(ULN), 또는 스크리닝 시 총 빌리루빈 수치 ≥1.5 × ULN
- 스크리닝 전 6개월 동안 경장 튜브를 통한 영양 공급
- 스크리닝 방문 시 강제 호기량 ≤30%
- 이미 억제제 치료를 받고 있는 환자에 대한 선별검사 전 1개월 동안 위산억제제 치료의 변화.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 아드룰리파제
연구 등록 시, 환자는 상업용 PERT에서 adrulipase를 받도록 전환됩니다.
환자는 초기에 저용량의 아드루리파제를 투여받습니다.
최소 3일 동안 지속되는 EPI 증상이 나타나고 조사자와 논의한 후 환자는 중간 용량의 adrulipase로 전환됩니다.
EPI의 징후와 증상이 3일 이상 지속되면 환자는 고용량의 adrulipase로 전환됩니다.
|
Adrulipase의 장용 미세과립 제형.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Adrulipase의 안전성
기간: 3주간의 치료기간 종료.
|
1개 이상의 부작용을 보고한 피험자의 수.
|
3주간의 치료기간 종료.
|
|
Adrulipase의 효능: 지방흡수계수(CFA)
기간: 3주간의 치료기간 종료.
|
1차 효능 종점은 3주 치료 기간이 끝날 때 평가될 CFA입니다.
Adrulipase에 대한 CFA는 기술 방법을 사용하여 기준선/적격성에서 얻은 PERT의 CFA와 비교됩니다.
|
3주간의 치료기간 종료.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
대변 무게
기간: 3주간의 치료기간 종료.
|
3주간의 치료 기간 종료 시점에 감독된 감금 방문 중에 얻은 대변 무게를 측정합니다.
Adrulipase에 격리된 동안 얻은 대변 무게는 설명 방법을 사용하여 기준선/적격성에서 얻은 PERT에 격리된 동안 대변 무게와 비교됩니다.
|
3주간의 치료기간 종료.
|
|
질소 흡수 계수(CNA)
기간: 3주간의 치료기간 종료.
|
3주 치료 기간이 끝날 때 평가될 CNA.
Adrulipase에 대한 CNA는 기술 방법을 사용하여 기준선/적격성에서 얻은 PERT의 CNA와 비교됩니다.
|
3주간의 치료기간 종료.
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FWB-CF-2.03
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .