Étude pour évaluer une formulation de microgranules entériques d'adrulipase chez des patients atteints de fibrose kystique (SPAN)
SPAN : Une étude pilote de phase 2, ouverte, multicentrique, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une formulation de microgranules entériques d'adrulipase chez des patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la fibrose kystique (FK)
Certains patients atteints de mucoviscidose sont incapables de digérer les aliments et d'absorber la nutrition de manière appropriée car ils souffrent d'une maladie connue sous le nom d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE). Actuellement, ces patients prennent des enzymes pancréatiques obtenues à partir de pancréas de porc pour faciliter la digestion des aliments. Les objectifs de cette étude clinique sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle formulation d'une lipase non porcine, appelée adrulipase, chez les patients atteints d'IPE due à la mucoviscidose.
Les principales questions auxquelles l'étude vise à répondre sont les suivantes :
- La nouvelle formulation d'adrulipase est-elle sûre à utiliser aux doses évaluées dans l'étude clinique ?
- L'adrulipase est-elle aussi efficace, voire plus efficace, par rapport aux enzymes de porc que les patients utilisent actuellement.
Les chercheurs compareront les résultats obtenus avec l'adrulipase à la façon dont les patients réagissent généralement à leurs enzymes porcines pour voir si l'adrulipase aide les patients à digérer correctement les graisses et si leur estomac se sent bien (signes et symptômes de malabsorption).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude pilote de phase 2, ouverte, à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'adrulipase dans une formulation de microgranules entériques. Les patients avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique qui sont âgés de 18 ans ou plus seront sélectionnés pour être éligibles s'ils ont été cliniquement contrôlés par une dose stable de traitement commercial de remplacement des enzymes pancréatiques (PERT) pendant au moins un mois. Les patients sous thérapies modulatrices de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) doivent avoir reçu une dose stable pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude, et aucune modification de dose ne sera effectuée pendant l'étude. Les patients recevant des suppresseurs d'acide gastrique doivent avoir reçu une dose stable pendant au moins un mois avant l'entrée dans l'étude et aucune modification de dose ne sera apportée au cours de l'étude.
Après obtention d'un consentement éclairé, les patients potentiellement éligibles recevront des conseils diététiques au cours de la semaine précédant la date prévue de confinement pour la collecte d'échantillons de selles pour le calcul du coefficient d'absorption des graisses (CFA) de base. Ces conseils mettront l'accent sur l'importance de la stabilité alimentaire pendant l'étude. Les patients présentant un CFA de 80 % ou plus lors de la réception de leur PERT commercial et répondant aux autres critères d'éligibilité seront inscrits à l'étude.
Lors de l'inscription à l'étude, le patient passera de son PERT commercial pour recevoir de l'adrulipase. Le patient restera à l'étude pendant environ trois semaines, après quoi une nouvelle CFA sera obtenue. Un schéma de titration de dose sera utilisé pour déterminer si une dose faible, moyenne ou élevée d'adrulipase peut réussir à contrôler les signes et symptômes de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) et fournir un CFA de 80 % ou plus. Les patients recevront initialement une faible dose d'adrulipase. Dès l'apparition des symptômes du PEV, durant au moins trois jours, et après discussion avec l'investigateur, le patient sera basculé vers la dose moyenne d'adrulipase. Si les signes et les symptômes de l'IPE persistent pendant trois jours ou plus, le patient passera à la dose élevée d'adrulipase. Une fois que les patients auront atteint 3 semaines d'étude et terminé leur CFA de fin d'étude, ils seront renvoyés à leur PERT commercial pré-étude. Une visite de sécurité de fin d'étude sera prévue une semaine après la fin du traitement par l'adrulipase.
Des évaluations de la sécurité seront effectuées en recueillant des événements indésirables, des évaluations de laboratoire de sécurité et des tests immunologiques pour évaluer les réponses immunitaires induites par les médicaments.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Northfield, Illinois, États-Unis, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Childrens Lung Specialists
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Un diagnostic confirmé de fibrose kystique, basé sur 2 caractéristiques cliniques compatibles avec la mucoviscidose, plus soit un chlorure de sueur nouveau/historique > 60 mmol/L par iontophorèse quantitative de la pilocarpine (mesuré sans modulateur CFTR) ou génotype.
- À dose stable de PERT porcin ≥ 1 mois (30 jours) avant le dépistage ; la dose stable est définie comme la dose de médicament qui n'a pas été modifiée pendant cette période, et le médicament doit être disponible dans le commerce et être administré dans la plage de doses recommandée.
- CFA = ou > 80 % au dépistage pendant un PERT stable
Un état nutritionnel passable ou meilleur tel que défini par :
- IMC ≥ 16,0 kg/m2 pour les patientes âgées de ≥ 18 ans, ou
- IMC ≥ 16,5 kg/m2 pour les hommes âgés de ≥ 18 ans
- Élastase fécale < 100 µg/g de selles au moment du dépistage
- Les médicaments standard de soins, y compris les modulateurs CFTR, sont autorisés
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou diagnostic de colopathie fibrosante
- Toute maladie diarrhéique chronique non liée à une insuffisance pancréatique
Niveau d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST)
- 5 × limite supérieure de la normale (LSN) ou taux de bilirubine totale ≥ 1,5 × LSN au dépistage
- Alimentation par sonde entérale pendant 6 mois avant le dépistage
- Volume expiratoire forcé ≤ 30 % lors de la visite de dépistage
- Changements dans le traitement suppresseur d'acide gastrique au cours du mois précédant le dépistage pour les patients déjà sous traitement suppresseur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Adrulipase
Lors de l'inscription à l'étude, le patient passera de son PERT commercial pour recevoir de l'adrulipase.
Les patients recevront initialement une faible dose d'adrulipase.
Dès l'apparition des symptômes du PEV, durant au moins trois jours, et après discussion avec l'investigateur, le patient sera basculé vers la dose moyenne d'adrulipase.
Si les signes et les symptômes de l'IPE persistent pendant trois jours ou plus, le patient passera à la dose élevée d'adrulipase.
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Formulation de microgranules entériques d'adrulipase.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité de l'adrulipase
Délai: Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Nombre de sujets signalant 1 ou plusieurs événements indésirables.
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Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Efficacité de l'adrulipase : Coefficient d'absorption des graisses (CFA)
Délai: Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est le CFA qui sera évalué à la fin de la période de traitement de 3 semaines.
Les CFA pour l'adrulipase seront comparés aux CFA du PERT obtenus au départ/éligibilité à l'aide de méthodes descriptives.
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Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Poids du tabouret
Délai: Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Le poids des selles obtenu lors de la visite de confinement supervisée à la fin de la période de traitement de 3 semaines sera mesuré.
Les poids des selles obtenus pendant le confinement sous arulipase seront comparés aux poids des selles pendant le confinement sous PERT obtenus au départ/éligibilité à l'aide de méthodes descriptives.
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Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Coefficient d'absorption d'azote (CNA)
Délai: Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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CNA qui sera évalué à la fin de la période de traitement de 3 semaines.
Les CNA pour l'adrulipase seront comparés aux CNA du PERT obtenus au départ/éligibilité à l'aide de méthodes descriptives.
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Fin de la période de traitement de 3 semaines.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FWB-CF-2.03
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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