Studio per valutare una formulazione di microgranuli enterici di adrulipasi in pazienti con fibrosi cistica (SPAN)
SPAN: uno studio pilota di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di una formulazione di microgranuli enterici di adrulipasi in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina (EPI) dovuta a fibrosi cistica (FC)
Alcuni pazienti affetti da fibrosi cistica non sono in grado di digerire il cibo e assorbire la nutrizione in modo appropriato poiché soffrono di una condizione nota come insufficienza pancreatica esocrina (EPI). Attualmente, questi pazienti assumono enzimi pancreatici ottenuti dal pancreas suino per favorire la digestione del cibo. Gli obiettivi di questo studio clinico sono valutare la sicurezza e l'efficacia di una nuova formulazione di una lipasi non suina, chiamata adrulipasi, in pazienti con EPI dovuta a fibrosi cistica.
Le principali domande a cui lo studio si propone di rispondere sono:
- La nuova formulazione di adrulipasi è sicura da usare alle dosi valutate nello studio clinico?
- L'adrulipasi è altrettanto efficace, o più efficace, rispetto agli enzimi suini attualmente utilizzati dai pazienti?
I ricercatori confronteranno i risultati ottenuti con l'adrulipasi con il modo in cui i pazienti rispondono tipicamente ai loro enzimi di maiale per vedere se l'adrulipasi aiuta i pazienti a digerire i grassi in modo adeguato e se il loro stomaco si sente bene (segni e sintomi di malassorbimento).
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota di fase 2, in aperto, a braccio singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'adrulipasi in una formulazione di microgranuli enterici. I pazienti con diagnosi confermata di fibrosi cistica di età pari o superiore a 18 anni saranno sottoposti a screening per l'idoneità se sono stati controllati clinicamente con una dose stabile di terapia sostitutiva con enzimi pancreatici commerciali (PERT) per almeno un mese. I pazienti in terapia con il modulatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) devono aver assunto una dose stabile per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e durante lo studio non verranno apportate modifiche alla dose. I pazienti che ricevono soppressori dell'acido gastrico devono aver assunto una dose stabile per almeno un mese prima dell'ingresso nello studio e durante lo studio non verranno apportate modifiche alla dose.
Dopo aver ottenuto un consenso informato, i pazienti potenzialmente idonei riceveranno consulenza dietetica durante la settimana prima della data prevista per il parto per la raccolta di campioni di feci per il calcolo del coefficiente basale di assorbimento dei grassi (CFA). Questa consulenza enfatizzerà l'importanza della stabilità alimentare durante lo studio. I pazienti che risulteranno avere un CFA dell'80% o superiore mentre ricevono il loro PERT commerciale e soddisfano gli altri criteri di ammissibilità verranno arruolati nello studio.
Al momento dell'arruolamento nello studio, il paziente passerà dal suo PERT commerciale a ricevere adrulipasi. Il paziente rimarrà in studio per circa tre settimane, dopodiché verrà ottenuto un CFA ripetuto. Verrà utilizzato uno schema di titolazione della dose per determinare se una dose bassa, media o alta di adrulipasi può riuscire a controllare segni e sintomi di insufficienza pancreatica esocrina (EPI) e fornire un CFA dell'80% o superiore. I pazienti riceveranno inizialmente una bassa dose di adrulipasi. Alla comparsa dei sintomi dell'EPI, della durata di almeno tre giorni, e previa discussione con lo sperimentatore, il paziente passerà alla dose media di adrulipasi. Se i segni ei sintomi di EPI persistono per tre o più giorni, il paziente passerà alla dose elevata di adrulipasi. Dopo che i pazienti raggiungono le 3 settimane di studio e completano il CFA di fine studio, torneranno al loro PERT commerciale pre-studio. Una visita di sicurezza di fine studio sarà programmata per una settimana dopo aver terminato la terapia con adrulipasi.
Le valutazioni di sicurezza saranno effettuate raccogliendo eventi avversi, valutazioni di laboratorio sulla sicurezza e test immunologici per valutare le risposte immunitarie indotte dai farmaci.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Childrens Lung Specialists
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi confermata di fibrosi cistica, basata su 2 caratteristiche cliniche coerenti con la FC, più un nuovo/storico cloruro nel sudore >60 mmol/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina (misurata senza un modulatore CFTR) o genotipo.
- Con dose stabile di PERT suino ≥1 mese (30 giorni) prima dello screening; la dose stabile è definita come la dose del farmaco non modificata durante questo periodo di tempo e il farmaco deve essere disponibile in commercio ed essere somministrato nell'intervallo di dose raccomandato.
- CFA = o > 80% allo screening durante il PERT stabile
Uno stato nutrizionale discreto o migliore definito da:
- BMI ≥16,0 kg/m2 per pazienti di sesso femminile ≥18 anni di età, o
- BMI ≥16,5 kg/m2 per pazienti di sesso maschile di età ≥18 anni
- Elastasi fecale <100 µg/g di feci allo screening
- Sono consentiti i farmaci standard di cura, compresi i modulatori CFTR
Criteri di esclusione:
- Storia o diagnosi di colonpatia fibrosante
- Qualsiasi malattia diarroica cronica non correlata all'insufficienza pancreatica
Livello di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST).
- 5 × limite superiore della norma (ULN) o livello di bilirubina totale ≥1,5 × ULN allo screening
- Alimentazione attraverso un tubo enterale per 6 mesi prima dello screening
- Volume espiratorio forzato ≤30% alla visita di screening
- Cambiamenti nella terapia soppressore dell'acido gastrico durante il mese precedente lo screening per i pazienti già in terapia soppressore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Adrulipasi
Al momento dell'arruolamento nello studio, il paziente passerà dal suo PERT commerciale a ricevere adrulipasi.
I pazienti riceveranno inizialmente una bassa dose di adrulipasi.
Alla comparsa dei sintomi dell'EPI, della durata di almeno tre giorni, e previa discussione con lo sperimentatore, il paziente passerà alla dose media di adrulipasi.
Se i segni ei sintomi di EPI persistono per tre o più giorni, il paziente passerà alla dose elevata di adrulipasi.
|
Formulazione di microgranuli enterici di adrulipasi.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sicurezza dell'adrulipasi
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
Numero di soggetti che hanno segnalato 1 o più eventi avversi.
|
Fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
|
Efficacia dell'adrulipasi: coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA)
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
L'endpoint primario di efficacia è il CFA che sarà valutato alla fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
I CFA per l'adrulipasi saranno confrontati con i CFA del PERT ottenuti al basale/ammissibilità utilizzando metodi descrittivi.
|
Fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Peso delle feci
Lasso di tempo: Variazione tra due punti temporali: confinamento iniziale del PERT e fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
Verranno misurati i pesi delle feci ottenuti durante la visita di isolamento supervisionato alla fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
I pesi delle feci ottenuti durante il parto su adrulipasi saranno confrontati con i pesi delle feci durante il parto su PERT ottenuti al basale/ammissibilità utilizzando metodi descrittivi.
|
Variazione tra due punti temporali: confinamento iniziale del PERT e fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
|
|
Coefficiente di assorbimento dell'azoto (CNA)
Lasso di tempo: Variazione tra due punti temporali: confinamento iniziale del PERT e fine del periodo di trattamento di 3 settimane
|
CNA che verrà valutato alla fine del periodo di trattamento di 3 settimane.
I CNA per l'adrulipasi saranno confrontati con i CNA del PERT ottenuti al basale/ammissibilità utilizzando metodi descrittivi.
|
Variazione tra due punti temporali: confinamento iniziale del PERT e fine del periodo di trattamento di 3 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FWB-CF-2.03
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .