Estudio para evaluar una formulación de microgránulos entéricos de adrulipasa en pacientes con fibrosis quística (SPAN)
SPAN: un estudio piloto de fase 2, abierto, multicéntrico, para evaluar la seguridad y la eficacia de una formulación de microgránulos entéricos de adrulipasa en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) debida a fibrosis quística (FQ)
Algunos pacientes con fibrosis quística no pueden digerir los alimentos ni absorber los nutrientes de forma adecuada, ya que padecen una afección conocida como insuficiencia pancreática exocrina (IPE). Actualmente, estos pacientes toman enzimas pancreáticas que se obtienen del páncreas de cerdo para ayudar a la digestión de los alimentos. Los objetivos de este estudio clínico son evaluar la seguridad y eficacia de una nueva formulación de una lipasa no porcina, llamada adrulipasa, en pacientes con EPI debido a fibrosis quística.
La(s) pregunta(s) principal(es) que el estudio pretende responder son:
- ¿Es segura la nueva formulación de adrulipasa a las dosis que se evalúan en el estudio clínico?
- ¿Es la adrulipasa tan eficaz, o más eficaz, en comparación con las enzimas porcinas que los pacientes utilizan actualmente?
Los investigadores compararán los resultados obtenidos con la adrulipasa con la respuesta típica de los pacientes a las enzimas de cerdo para ver si la adrulipasa ayuda a los pacientes a digerir las grasas adecuadamente y si su estómago se siente bien (signos y síntomas de malabsorción).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de Fase 2, de etiqueta abierta y de un solo grupo que evalúa la seguridad y la eficacia de la adrulipasa en una formulación de microgránulos entéricos. Los pacientes con un diagnóstico confirmado de fibrosis quística que tengan 18 años o más serán evaluados para determinar su elegibilidad si han estado clínicamente controlados con una dosis estable de terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas comercial (PERT) durante al menos un mes. Los pacientes que reciben terapias con moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) deben haber recibido una dosis estable durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio, y no se realizarán cambios de dosis durante el estudio. Los pacientes que reciben supresores de ácido gástrico deben haber estado en una dosis estable durante al menos un mes antes del ingreso al estudio y no se realizarán cambios de dosis durante el estudio.
Al obtener un consentimiento informado, los pacientes potencialmente elegibles recibirán asesoramiento dietético durante la semana anterior a la fecha programada de parto para recolectar muestras de heces para el cálculo del coeficiente de absorción de grasa (CFA) inicial. Este asesoramiento enfatizará la importancia de la estabilidad dietética durante el estudio. Los pacientes que tengan un CFA del 80 % o más mientras reciben su PERT comercial y cumplen con los demás criterios de elegibilidad se inscribirán en el estudio.
Al inscribirse en el estudio, se cambiará al paciente de su PERT comercial para recibir adrulipasa. El paciente permanecerá en estudio durante aproximadamente tres semanas, después de lo cual se obtendrá una nueva CFA. Se utilizará un esquema de titulación de dosis para determinar si una dosis baja, media o alta de adrulipasa puede tener éxito en el control de los signos y síntomas de la insuficiencia pancreática exocrina (IPE) y proporcionar un CFA del 80 % o más. Los pacientes recibirán inicialmente una dosis baja de adrulipasa. Ante la aparición de síntomas de EPI, que duren al menos tres días, y previa consulta con el investigador, se cambiará al paciente a la dosis media de adrulipasa. Si los signos y síntomas de EPI persisten durante tres o más días, se cambiará al paciente a la dosis alta de adrulipasa. Después de que los pacientes alcancen las 3 semanas de estudio y completen su CFA de fin de estudio, volverán a su PERT comercial previo al estudio. Se programará una visita de seguridad de fin de estudio para una semana después de terminar la terapia con adrulipasa.
Las evaluaciones de seguridad se realizarán recopilando eventos adversos, evaluaciones de laboratorio de seguridad y ensayos inmunológicos para evaluar las respuestas inmunitarias inducidas por fármacos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Childrens Lung Specialists
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico confirmado de fibrosis quística, basado en 2 características clínicas consistentes con FQ, más un cloruro en sudor nuevo/histórico >60 mmol/L mediante iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (medida sin un modulador CFTR) o genotipo.
- En dosis estable de PERT porcino ≥1 mes (30 días) antes de la selección; la dosis estable se define como la dosis de medicamento que no se modifica durante este período de tiempo, y el medicamento debe estar disponible comercialmente y administrarse en el rango de dosis recomendado.
- CFA = o > 80 % en la selección con PERT estable
Un estado nutricional regular o mejor definido por:
- IMC ≥16,0 kg/m2 para pacientes femeninas ≥18 años de edad, o
- IMC ≥16,5 kg/m2 para pacientes masculinos ≥18 años de edad
- Elastasa fecal <100 µg/g de heces en la selección
- Se permiten medicamentos estándar de atención, incluidos los moduladores CFTR
Criterio de exclusión:
- Antecedentes o diagnóstico de colonopatía fibrosante
- Cualquier enfermedad diarreica crónica no relacionada con insuficiencia pancreática
Nivel de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST)
- 5 ×límite superior de lo normal (LSN) o nivel de bilirrubina total ≥1,5 ×LSN en la selección
- Alimentación por sonda enteral durante los 6 meses previos a la selección
- Volumen espiratorio forzado ≤30% en la visita de selección
- Cambios en la terapia supresora de ácido gástrico durante el mes anterior a la selección para pacientes que ya estaban en terapia supresora.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Adrulipasa
Al inscribirse en el estudio, se cambiará al paciente de su PERT comercial para recibir adrulipasa.
Los pacientes recibirán inicialmente una dosis baja de adrulipasa.
Ante la aparición de síntomas de EPI, que duren al menos tres días, y previa consulta con el investigador, se cambiará al paciente a la dosis media de adrulipasa.
Si los signos y síntomas de EPI persisten durante tres o más días, se cambiará al paciente a la dosis alta de adrulipasa.
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Formulación de microgránulos entéricos de adrulipasa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de la adrulipasa
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento de 3 semanas.
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Número de sujetos que informaron 1 o más eventos adversos.
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Fin del período de tratamiento de 3 semanas.
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Eficacia de la adrulipasa: coeficiente de absorción de grasas (CFA)
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento de 3 semanas.
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El criterio de valoración principal de eficacia es el CFA que se evaluará al final del período de tratamiento de 3 semanas.
Los CFA de adrulipasa se compararán con los CFA de PERT obtenidos al inicio/elegibilidad mediante métodos descriptivos.
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Fin del período de tratamiento de 3 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Peso del taburete
Periodo de tiempo: Cambio entre dos puntos temporales: confinamiento PERT inicial y final del período de tratamiento de 3 semanas.
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Se medirán los pesos de las heces obtenidos durante la visita de confinamiento supervisada al final del período de tratamiento de 3 semanas.
Los pesos de las heces obtenidos durante el confinamiento con adrulipasa se compararán con los pesos de las heces durante el confinamiento con PERT obtenidos al inicio del estudio/elegibilidad utilizando métodos descriptivos.
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Cambio entre dos puntos temporales: confinamiento PERT inicial y final del período de tratamiento de 3 semanas.
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Coeficiente de absorción de nitrógeno (CNA)
Periodo de tiempo: Cambio entre dos puntos temporales: confinamiento PERT inicial y final del período de tratamiento de 3 semanas
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CNA que se evaluará al final del período de tratamiento de 3 semanas.
Los CNA de adrulipasa se compararán con los CNA de PERT obtenidos al inicio del estudio/elegibilidad mediante métodos descriptivos.
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Cambio entre dos puntos temporales: confinamiento PERT inicial y final del período de tratamiento de 3 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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- FWB-CF-2.03
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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