Estudo para avaliar uma formulação de microgrânulos entéricos de adrulipase em pacientes com fibrose cística (SPAN)
SPAN: Um estudo piloto de fase 2, aberto, multicêntrico, para avaliar a segurança e a eficácia de uma formulação de microgrânulos entéricos de adrulipase em pacientes com insuficiência pancreática exócrina (IPE) devido à fibrose cística (FC)
Alguns pacientes com fibrose cística são incapazes de digerir os alimentos e absorver a nutrição adequadamente, pois apresentam uma condição conhecida como insuficiência pancreática exócrina (IPE). Atualmente, esses pacientes tomam enzimas pancreáticas obtidas do pâncreas de porco para auxiliar na digestão dos alimentos. Os objetivos deste estudo clínico são avaliar a segurança e a eficácia de uma nova formulação de uma lipase não suína, chamada adrulipase, em pacientes com IPE devido à fibrose cística.
A(s) pergunta(s) principal(is) que o estudo pretende responder são:
- A nova formulação de adrulipase é segura para uso nas doses que estão sendo avaliadas no estudo clínico?
- A adrulipase é tão eficaz, ou mais eficaz, em comparação com as enzimas de porco que os pacientes usam atualmente?
Os pesquisadores irão comparar os resultados obtidos com a adrulipase com a forma como os pacientes normalmente respondem às suas enzimas de porco para ver se a adrulipase ajuda os pacientes a digerir as gorduras adequadamente e se o estômago se sente bem (sinais e sintomas de má absorção).
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto de Fase 2, aberto, de braço único avaliando a segurança e a eficácia da adrulipase em uma formulação de microgrânulos entéricos. Pacientes com diagnóstico confirmado de fibrose cística com 18 anos de idade ou mais serão selecionados para elegibilidade se tiverem sido clinicamente controlados com uma dose estável de terapia de reposição enzimática pancreática comercial (PERT) por pelo menos um mês. Os pacientes em terapias com modulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) devem estar em uma dose estável por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo, e nenhuma alteração de dose será feita durante o estudo. Os pacientes que recebem supressores de ácido gástrico devem estar em uma dose estável por pelo menos um mês antes da entrada no estudo e nenhuma alteração de dose será feita durante o estudo.
Após a obtenção de um consentimento informado, os pacientes potencialmente elegíveis receberão aconselhamento dietético durante a semana anterior à data programada de confinamento para coleta de amostras de fezes para cálculo do coeficiente basal de absorção de gordura (CFA). Este aconselhamento irá enfatizar a importância da estabilidade alimentar durante o estudo. Os pacientes que apresentarem um CFA de 80% ou mais enquanto recebem seu PERT comercial e atendem aos outros critérios de elegibilidade serão incluídos no estudo.
Após a inscrição no estudo, o paciente será trocado de seu PERT comercial para receber adrulipase. O paciente permanecerá no estudo por aproximadamente três semanas, após as quais uma CFA repetida será obtida. Um esquema de titulação de dose será usado para determinar se uma dose baixa, média ou alta de adrulipase pode ter sucesso no controle de sinais e sintomas de insuficiência pancreática exócrina (IPE) e fornecer um CFA de 80% ou mais. Os pacientes receberão inicialmente uma dose baixa de adrulipase. Após o aparecimento de sintomas de EPI, com duração mínima de três dias, e após discussão com o investigador, o paciente será transferido para a dose média de adrulipase. Se os sinais e sintomas de IPE persistirem por três ou mais dias, o paciente será transferido para a dose alta de adrulipase. Depois que os pacientes atingirem 3 semanas de estudo e concluírem o CFA final do estudo, eles retornarão ao seu PERT comercial pré-estudo. Uma visita de segurança do final do estudo será agendada para uma semana após o término da terapia com adrulipase.
As avaliações de segurança serão feitas coletando eventos adversos, avaliações laboratoriais de segurança e ensaios imunológicos para avaliar as respostas imunes induzidas por drogas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Illinois
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Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
- The Cystic Fibrosis Institute
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Childrens Lung Specialists
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico confirmado de fibrose cística, com base em 2 características clínicas consistentes com FC, além de um cloreto de suor novo/histórico >60 mmol/L por iontoforese quantitativa de pilocarpina (medida sem um modulador de CFTR) ou genótipo.
- Em dose estável de PERT suíno ≥1 mês (30 dias) antes da triagem; dose estável é definida como a dose do medicamento não alterada durante esse período de tempo, e o medicamento deve estar disponível comercialmente e ser administrado na faixa de dose recomendada.
- CFA = ou > 80% na triagem enquanto em PERT estável
Um estado nutricional regular ou melhor, conforme definido por:
- IMC ≥16,0 kg/m2 para pacientes do sexo feminino ≥18 anos de idade, ou
- IMC ≥16,5 kg/m2 para pacientes do sexo masculino ≥18 anos de idade
- Elastase fecal <100 µg/g de fezes na triagem
- Medicamentos padrão de atendimento, incluindo moduladores CFTR, são permitidos
Critério de exclusão:
- História ou diagnóstico de colonopatia fibrosante
- Qualquer doença diarreica crônica não relacionada à insuficiência pancreática
Nível de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST)
- 5 × limite superior do normal (LSN), ou nível de bilirrubina total ≥1,5 × LSN na triagem
- Alimentação via sonda enteral durante 6 meses antes da triagem
- Volume expiratório forçado ≤30% na visita de triagem
- Mudanças na terapia supressora de ácido gástrico durante um mês antes da triagem para pacientes já em terapia supressora.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Adrulipase
Após a inscrição no estudo, o paciente será trocado de seu PERT comercial para receber adrulipase.
Os pacientes receberão inicialmente uma dose baixa de adrulipase.
Após o aparecimento de sintomas de EPI, com duração mínima de três dias, e após discussão com o investigador, o paciente será transferido para a dose média de adrulipase.
Se os sinais e sintomas de IPE persistirem por três ou mais dias, o paciente será transferido para a dose alta de adrulipase.
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Formulação de microgrânulos entéricos de adrulipase.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança da adrulipase
Prazo: Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Número de indivíduos relatando 1 ou mais eventos adversos.
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Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Eficácia da adrulipase: coeficiente de absorção de gordura (CFA)
Prazo: Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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O endpoint primário de eficácia é o CFA que será avaliado no final do período de tratamento de 3 semanas.
CFAs para adrulipase serão comparados aos CFAs de PERT obtidos na linha de base/elegibilidade usando métodos descritivos.
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Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Peso das fezes
Prazo: Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Os pesos das fezes obtidos durante a visita de confinamento supervisionado no final do período de tratamento de 3 semanas serão medidos.
Os pesos das fezes obtidos durante o confinamento em adrulipase serão comparados com os pesos das fezes durante o confinamento em PERT obtidos na linha de base/elegibilidade usando métodos descritivos.
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Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Coeficiente de Absorção de Nitrogênio (CNA)
Prazo: Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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CNA que será avaliado no final do período de tratamento de 3 semanas.
CNAs para adrulipase serão comparados aos CNAs de PERT obtidos na linha de base/elegibilidade usando métodos descritivos.
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Fim do período de tratamento de 3 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FWB-CF-2.03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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