Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera en enterisk mikrogranulformulering av adrulipas hos patienter med cystisk fibros (SPAN)

10 april 2024 uppdaterad av: First Wave BioPharma, Inc.

SPAN: En fas 2, öppen etikett, multicenter, pilotstudie för att bedöma säkerhet och effekt av en enterisk mikrogranulformulering av adrulipas hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens (EPI) på grund av cystisk fibros (CF)

Vissa patienter med cystisk fibros kan inte smälta mat och absorbera näring på lämpligt sätt eftersom de har ett tillstånd som kallas exokrin pankreasinsufficiens (EPI). För närvarande tar dessa patienter pankreasenzymer som erhålls från grisbukspottkörteln för att underlätta matsmältningen. Målen med denna kliniska studie är att utvärdera säkerheten och effekten av en ny formulering av ett lipas som inte är svin, kallat adrulipas, hos patienter med EPI på grund av cystisk fibros.

Huvudfrågorna som studien syftar till att besvara är:

  1. Är den nya formuleringen av adrulipas säker att använda vid de doser som utvärderas i den kliniska studien.
  2. Är adrulipas lika effektivt, eller mer effektivt, jämfört med de grisenzymer som patienterna använder för närvarande.

Forskarna kommer att jämföra resultaten som erhållits med adrulipas med hur patienterna vanligtvis svarar på sina grisenzymer för att se om adrulipas hjälper patienter att smälta fett på ett adekvat sätt och om deras mage mår bra (tecken och symtom på malabsorption).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 2, enarmspilotstudie som utvärderar säkerheten och effekten av adrulipas i en enterisk mikrogranulformulering. Patienter med en bekräftad diagnos av cystisk fibros som är 18 år eller äldre kommer att screenas för behörighet om de har kontrollerats kliniskt med en stabil dos kommersiell pankreasenzymersättningsterapi (PERT) under minst en månad. Patienter på cystisk fibros transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatorterapier måste ha haft en stabil dos i minst 3 månader innan studiestart, och inga dosändringar kommer att göras under studien. Patienter som får magsyradämpande medel måste ha haft en stabil dos i minst en månad före studiestart och inga dosändringar kommer att göras under studien.

Efter att ha erhållit ett informerat samtycke kommer potentiellt kvalificerade patienter att få kostrådgivning under veckan före det planerade förlossningsdatumet för att samla avföringsprover för beräkning av baslinjekoefficienten för fettabsorption (CFA). Denna rådgivning kommer att betona vikten av koststabilitet under studien. Patienter som visar sig ha en CFA på 80 % eller mer när de får sin kommersiella PERT och uppfyller de andra behörighetskriterierna kommer att registreras i studien.

Vid studieregistrering kommer patienten att bytas från sin kommersiella PERT för att få adrulipas. Patienten kommer att vara kvar på studien i cirka tre veckor, varefter en upprepad CFA kommer att erhållas. Ett dostitreringsschema kommer att användas för att bestämma om en låg, medel eller hög dos av adrulipas kan lyckas kontrollera tecken och symtom på exokrin pankreasinsufficiens (EPI) och ge en CFA på 80 % eller mer. Patienterna kommer initialt att få en låg dos av adrulipas. Vid uppkomsten av EPI-symtom, som varar i minst tre dagar, och efter diskussion med utredaren, kommer patienten att bytas till medeldos av adrulipas. Om tecken och symtom på EPI kvarstår i tre eller fler dagar, kommer patienten att bytas till den höga dosen av adrulipas. När patienterna har nått 3 veckors studie och slutfört studiens CFA, kommer de att återföras till sin kommersiella PERT för studien. Ett säkerhetsbesök i slutet av studien kommer att planeras till en vecka efter avslutad adrulipasbehandling.

Säkerhetsbedömningar kommer att göras genom att samla in biverkningar, säkerhetslabbbedömningar och immunologiska analyser för att bedöma läkemedelsinducerade immunsvar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Förenta staterna, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Childrens Lung Specialists

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. En bekräftad diagnos av cystisk fibros, baserad på 2 kliniska kännetecken som överensstämmer med CF, plus antingen en ny/historisk svettklorid >60 mmol/L genom kvantitativ pilokarpinjontofores (mätt utan att vara på en CFTR-modulator) eller genotyp.
  2. På stabil dos av porcin PERT ≥1 månad (30 dagar) före screening; stabil dos definieras som dos av läkemedel som inte ändrats under denna tidsperiod, och läkemedlet måste vara kommersiellt tillgängligt och administreras inom det rekommenderade dosintervallet.
  3. CFA = eller > 80 % vid screening vid stabil PERT

  4. En rättvis eller bättre näringsstatus enligt definitionen av:

    • BMI ≥16,0 kg/m2 för kvinnliga patienter ≥18 år, eller
    • BMI ≥16,5 kg/m2 för manliga patienter ≥18 år
  5. Fekalt elastas <100 µg/g avföring vid screening
  6. Standard-of-Care-mediciner inklusive CFTR-modulatorer är tillåtna

Exklusions kriterier:

  1. Historik eller diagnos av fibroserande kolonopati
  2. Varje kronisk diarrésjukdom som inte är relaterad till bukspottkörtelinsufficiens

  3. Alanin aminotransferas (ALT) eller aspartat aminotransferas (AST) nivå

    • 5 × övre normalgräns (ULN), eller total bilirubinnivå ≥1,5 × ULN vid screening
  4. Matning via en enteral sond under 6 månader före screening
  5. Forcerad utandningsvolym ≤30 % vid screeningbesöket
  6. Förändringar i magsyradämpande behandling under en månad före screening för patienter som redan behandlas med suppressiv medicin.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adrulipas
Vid studieregistrering kommer patienten att bytas från sin kommersiella PERT för att få adrulipas. Patienterna kommer initialt att få en låg dos av adrulipas. Vid uppkomsten av EPI-symtom, som varar i minst tre dagar, och efter diskussion med utredaren, kommer patienten att bytas till medeldos av adrulipas. Om tecken och symtom på EPI kvarstår i tre eller fler dagar, kommer patienten att bytas till den höga dosen av adrulipas.
Läkemedel: adrulipas
Enterisk mikrogranulformulering av adrulipas.
Andra namn:
  • MS1819

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för adrulipas
Tidsram: Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
Antal försökspersoner som rapporterar 1 eller flera biverkningar.
Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
Effekt av adrulipas: Koefficient för fettabsorption (CFA)
Tidsram: Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
Det primära effektmåttet är CFA som kommer att bedömas i slutet av den 3 veckor långa behandlingsperioden. CFA för adrulipas kommer att jämföras med CFA för PERT som erhållits vid baslinjen/berättigande med användning av beskrivande metoder.
Slut på 3 veckors behandlingsperiod.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pallvikt
Tidsram: Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
Avföringsvikter som erhållits under det övervakade förlossningsbesöket i slutet av den 3 veckor långa behandlingsperioden kommer att mätas. Avföringsvikter som erhålls under instängning med adrulipas kommer att jämföras med avföringsvikter under instängning på PERT som erhållits vid baslinjen/berättigande med hjälp av beskrivande metoder.
Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
Koefficient för kväveabsorption (CNA)
Tidsram: Slut på 3 veckors behandlingsperiod.
CNA som kommer att bedömas i slutet av den 3 veckor långa behandlingsperioden. CNA för adrulipas kommer att jämföras med CNA för PERT som erhållits vid baslinje/valbarhet med användning av beskrivande metoder.
Slut på 3 veckors behandlingsperiod.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Wave BioPharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2023

Första postat (Faktisk)

8 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FWB-CF-2.03

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera