CFTR モジュレーター (VOLATIL-CF) の研究のための揮発性アプローチ (VOLATIL-CF)
2026年6月29日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
CFTRモジュレーターの研究のための揮発性アプローチ
この研究は、(1) 呼気は患者の肺の状態と密接に相関しており、(2) 呼気の組成、すなわち VOCs プロファイルは、CFTR モジュレーターによる治療の最初の日から大幅に変更されるという仮説に依存しています。 a または 12 歳未満の幼児などのパウチ/症状のある患者。
呼気の非侵襲的かつ縦断的な収集と分析により、これらの治療によって影響を受けるシグナル伝達経路の変化が非常に短期間で明らかになる可能性があります。
この研究は、単一施設のパイロット研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは、2023 年初頭に Kaftrio® を開始する 6 歳から 12 歳までの 20 人の嚢胞性線維症の子供を含めることを計画している単一施設の前向きコホート研究です。
子供たちは1か月間監視されます。ルーチンケアの一環として3回の訪問が計画されています（治療開始前、治療の最初の1週間、および治療の1か月後）。その間、呼気の収集と分析も行われます。 これらの子供たちの定期的なフォローアップ（誘発された喀痰、尿と血液の分析、発汗検査、呼吸機能検査）を通じて収集された臨床データへのアクセスは、患者/親の許可を得て許可されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Kaftrio®治療を開始する6歳から12歳の嚢胞性線維症の子供。
説明
包含基準:
- Kaftrio® 治療を開始する嚢胞性線維症の患者。
- -この研究への参加に反対しない患者および親権者。
- 健康保険制度に加入している患者または受給者。 除外基準
- 自由を剥奪された、または後見下にある患者。
- 妊娠中または授乳中の患者。
- 肺移植患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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嚢胞性線維症とカフトリオ®
Kaftrio® を開始した 6 歳から 12 歳の嚢胞性線維症の子供 20 人
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断食中の子供は、呼気の収集と分析のために、マウスピースを介して通常の呼吸をするよう求められます。
呼気プロファイルとの相関関係を求めるために、臨床データが収集されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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揮発性有機化合物 (VOC) プロファイル
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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0 日、7 日、および/または 1 か月の治療の間に有意な変動がある呼気中の VOC の同定
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重さ
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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来院時の体重
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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汗テスト
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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汗テスト結果
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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誘発喀痰 - 微生物学
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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誘発喀痰の微生物学的分析結果
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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誘発喀痰 - 免疫学
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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誘発喀痰の炎症マーカー解析結果（好中球エラスターゼ、IL-8、IL-1b、IL-6）
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリー
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリー FVC 測定の結果
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリー
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリー FEV1 測定結果
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリー
時間枠：治療0日目、7日目、1ヶ月目
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スパイロメトリーDEM25-75測定結果
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治療0日目、7日目、1ヶ月目
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尿
時間枠：治療開始0日目と1ヶ月目
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代謝研究のためのバイオバンキング
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治療開始0日目と1ヶ月目
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血
時間枠：治療開始0日目と1ヶ月目
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代謝研究のためのバイオバンキング
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治療開始0日目と1ヶ月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor、APHP
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月6日
一次修了 (実際)
2024年7月4日
研究の完了 (実際)
2024年7月4日
試験登録日
最初に提出
2023年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月3日
最初の投稿 (実際)
2023年2月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APHP221173
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。