Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Volatilomische benaderingen voor de studie van CFTR-modulatoren (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

29 juni 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vluchtige benaderingen voor de studie van CFTR-modulatoren

Deze studie is gebaseerd op de hypothese dat (1) de uitgeademde lucht nauw verband houdt met de longaandoening van de patiënt en dat (2) de samenstelling van de uitgeademde lucht, d.w.z. het VOS-profiel, vanaf de eerste dagen van de behandeling aanzienlijk zal worden gewijzigd door CFTR-modulatoren in a of pauci/symptomatische patiënten zoals jonge kinderen jonger dan 12 jaar. De niet-invasieve en longitudinale verzameling en analyse van uitgeademde lucht kan op zeer korte termijn wijzigingen in signaalroutes aan het licht brengen die door deze behandelingen worden beïnvloed. Deze studie is een single-center pilotstudie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center prospectieve cohortstudie die van plan is om 20 kinderen met cystic fibrosis in de leeftijd van 6 tot 12 jaar te includeren die begin 2023 met Kaftrio® zullen starten.

De kinderen worden een maand lang gevolgd; er zijn drie bezoeken gepland als onderdeel van de routinezorg (vóór aanvang van de behandeling, in de loop van de eerste week en na een maand behandeling) waarbij ook de uitademing wordt verzameld en geanalyseerd. Toegang tot klinische gegevens die zijn verzameld tijdens de routinematige follow-up van deze kinderen (analyse van geïnduceerd sputum, urine en bloed, zweettest, ademhalingsfunctietesten) zal worden verleend na toestemming van de patiënt/ouder.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen met cystische fibrose van 6 tot 12 jaar die met de Kaftrio®-behandeling zullen beginnen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met cystische fibrose die beginnen met Kaftrio®-behandeling.
  • Patiënten en gezagdragers hebben geen bezwaar tegen deelname aan dit onderzoek.
  • Patiënten aangesloten bij een ziektekostenverzekering of begunstigden. Uitsluitingscriteria
  • Patiënten die van hun vrijheid zijn beroofd of onder curatele staan.
  • Zwangere of borstvoeding gevende patiënten.
  • Longgetransplanteerde patiënten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
cystische fibrose en Kaftrio®
20 kinderen met cystische fibrose van 6 tot 12 jaar die Kaftrio® starten
Biologisch: uitgeademde adem verzamelen
Nuchtere kinderen wordt gevraagd normaal te ademen door een mondstuk voor het verzamelen en analyseren van uitgeademde lucht.
Ander: Gegevensverzameling
Er zullen klinische gegevens worden verzameld om correlaties te zoeken met het uitgeademde ademprofiel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
vluchtige organische stoffen (VOC) profiel
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
identificatie van VOC's in uitgeademde lucht met een significante variatie tussen 0 dag, 7 dagen en/of 1 maand behandeling
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gewicht
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Gewicht gemeten bij bezoeken
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Zweet test
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Zweet test resultaat
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Geïnduceerd sputum - microbiologie
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Resultaten van microbiologische analyse van geïnduceerd sputum
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Geïnduceerd sputum - immunologie
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Resultaten van analyse van ontstekingsmarkers van geïnduceerd sputum (neutrofiele elastase, IL-8, IL-1b, IL-6)
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Spirometrie
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Resultaten van spirometrie FVC-metingen
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Spirometrie
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Resultaten van spirometrie FEV1-metingen
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Spirometrie
Tijdsspanne: Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Resultaten spirometrie DEM25-75 metingen
Op 0 dag, 7 dagen en 1 maand behandeling
Urine
Tijdsspanne: Bij 0 dag en 1 maand behandeling
Biobanking voor metabole studie
Bij 0 dag en 1 maand behandeling
Bloed
Tijdsspanne: Bij 0 dag en 1 maand behandeling
Biobanking voor metabole studie
Bij 0 dag en 1 maand behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Onderzoekers

  • Studie directeur: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP221173

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren