Volatilomiske tilnærminger for studiet av CFTR-modulatorer (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)
29. juni 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Volatilomiske tilnærminger for studiet av CFTR-modulatorer
Denne studien baserer seg på hypotesene om at (1) utånding er nært korrelert til pasientens lungetilstand og at (2) sammensetningen av utånding, dvs. VOC-profilen, vil bli betydelig modifisert fra de første dagene av behandlingen av CFTR-modulatorer i a eller pauci/symptomatiske pasienter som små barn under 12 år.
Den ikke-invasive og langsgående innsamlingen og analysen av utåndet pust kan avsløre modifikasjoner i signalveier påvirket av disse behandlingene på svært kort sikt.
Denne studien er en enkeltsenterpilotstudie.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltsenter prospektiv kohortstudie som planlegger å inkludere 20 barn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år som vil starte Kaftrio® tidlig i 2023.
Barna skal overvåkes i én måned; Det planlegges tre besøk som en del av rutinemessig behandling (før behandlingsstart, i løpet av den første uken og etter én måneds behandling) hvor det også vil bli utført oppsamling og analyse av utånding. Tilgang til kliniske data samlet gjennom rutinemessig oppfølging av disse barna (analyse av indusert oppspytt, urin og blod, svettetest, respirasjonsfunksjonstester) vil bli gitt etter godkjenning av pasient/foreldre.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år som skal starte Kaftrio®-behandling.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med cystisk fibrose som starter Kaftrio®-behandling.
- Pasienter og innehavere av foreldremyndighet motsetter seg ikke deltakelse i denne forskningen.
- Pasienter tilknyttet et helseforsikringssystem eller begunstigede. Eksklusjonskriterier
- Pasienter frihetsberøvet eller under vergemål.
- Gravide eller ammende pasienter.
- Lungetransplanterte pasienter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
cystisk fibrose og Kaftrio®
20 barn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år som starter Kaftrio®
|
Fastende barn vil bli bedt om å puste normalt gjennom et munnstykke for innsamling og analyse av utåndet pust.
Kliniske data vil bli samlet inn for å finne sammenhenger med utåndingsprofilen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
flyktige organiske forbindelser (VOC) profil
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
identifikasjon av VOC i utåndet pust med en betydelig variasjon mellom 0 dag, 7 dager og/eller 1 måneds behandling
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vekt
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Vekt målt ved besøk
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Svettetest
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultat av svetteprøve
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Indusert sputum - mikrobiologi
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultater av mikrobiologisk analyse av indusert sputum
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Indusert sputum - immunologi
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultater av analyse av inflammatoriske markører av indusert sputum (nøytrofil elastase, IL-8, IL-1b, IL-6)
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultater av spirometri FVC-målinger
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultater av spirometri FEV1-målinger
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
Resultater av spirometri DEM25-75 målinger
|
Ved 0 dag, 7 dager og 1 måneds behandling
|
|
Urin
Tidsramme: Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Biobanking for metabolske studier
|
Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
|
Blod
Tidsramme: Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Biobanking for metabolske studier
|
Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
4. juli 2024
Studiet fullført (Faktiske)
4. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Helsevesenets kvalitet, tilgang og evaluering
- Undersøkelsesteknikker
- Epidemiologiske metoder
- Helsevesenets evalueringsmekanismer
- Kvalitet på helsehjelpen
- Folkehelse
- Miljø og folkehelse
- Datainnsamling
Andre studie-ID-numre
- APHP221173
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .