CFTR 변조기 연구를 위한 휘발성 접근법(VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)
2026년 6월 29일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
CFTR 변조기 연구를 위한 휘발성 접근법
이 연구는 (1) 날숨이 환자의 폐 상태와 밀접한 관련이 있고 (2) 날숨의 구성, 즉 VOC 프로필이 CFTR 조절제에 의한 치료 첫 날부터 유의하게 수정될 것이라는 가설에 의존합니다. a 또는 12세 미만의 어린아이와 같은 소아/증상이 있는 환자.
내쉬는 호흡의 비침습적 및 종적 수집 및 분석은 매우 단기적으로 이러한 치료에 의해 영향을 받는 신호 경로의 수정을 나타낼 수 있습니다.
이 연구는 단일 센터 파일럿 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 2023년 초에 Kaftrio®를 시작할 6세에서 12세 사이의 낭포성 섬유증이 있는 20명의 어린이를 포함할 계획인 단일 센터 전향적 코호트 연구입니다.
아이들은 한 달 동안 모니터링됩니다. 호기 호흡 수집 및 분석도 수행되는 일상적인 치료의 일환으로 세 번의 방문이 계획됩니다(치료 시작 전, 치료 첫 주 과정 및 한 달 후). 이러한 어린이의 일상적인 추적 관찰(유도된 가래, 소변 및 혈액 분석, 발한 검사, 호흡 기능 검사)을 통해 수집된 임상 데이터에 대한 액세스는 환자/부모의 승인에 따라 부여됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Kaftrio® 치료를 시작할 6~12세의 낭포성 섬유증 어린이.
설명
포함 기준:
- Kaftrio® 치료를 시작하는 낭포성 섬유증 환자.
- 본 연구 참여에 반대하지 않는 환자 및 친권 보유자.
- 건강 보험 시스템에 가입된 환자 또는 수혜자. 제외 기준
- 자유를 박탈당했거나 후견을 받는 환자.
- 임신 또는 수유중인 환자.
- 폐 이식 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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낭포성 섬유증 및 Kaftrio®
Kaftrio®를 시작한 6~12세의 낭포성 섬유증 어린이 20명
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단식 중인 어린이는 내쉬는 호흡을 수집하고 분석하기 위해 마우스피스를 통해 정상적으로 호흡하도록 요청받습니다.
내쉬는 호흡 프로파일과의 상관관계를 찾기 위해 임상 데이터를 수집합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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휘발성 유기 화합물(VOC) 프로필
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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치료 0일, 7일 및/또는 1개월 사이에 상당한 변화가 있는 날숨의 VOC 식별
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치료 0일, 7일, 1개월째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무게
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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방문 시 측정한 체중
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치료 0일, 7일, 1개월째
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땀 테스트
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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땀 테스트 결과
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치료 0일, 7일, 1개월째
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유도 가래 - 미생물학
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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유도객담 미생물 분석 결과
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치료 0일, 7일, 1개월째
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유도 가래 - 면역학
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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유도객담의 염증표지자 분석 결과 (neutrophil elastase, IL-8, IL-1b, IL-6)
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치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계 FVC 측정 결과
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치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계 FEV1 측정 결과
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치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계
기간: 치료 0일, 7일, 1개월째
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폐활량계 DEM25-75 측정 결과
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치료 0일, 7일, 1개월째
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오줌
기간: 치료 0일 1개월째
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신진대사 연구를 위한 바이오뱅킹
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치료 0일 1개월째
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피
기간: 치료 0일 1개월째
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신진대사 연구를 위한 바이오뱅킹
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치료 0일 1개월째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 7월 4일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APHP221173
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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