Volatilomiske tilgange til undersøgelse af CFTR-modulatorer (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)
29. juni 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Volatilomiske tilgange til undersøgelse af CFTR-modulatorer
Denne undersøgelse bygger på hypoteserne om, at (1) udåndet åndedræt er tæt korreleret med patientens lungetilstand, og at (2) sammensætningen af udåndet ånde, dvs. VOC's profil, vil blive væsentligt ændret fra de første dages behandling af CFTR-modulatorer i a eller pauci/symptomatiske patienter såsom små børn under 12 år.
Den ikke-invasive og longitudinelle indsamling og analyse af udåndet åndedræt kan afsløre ændringer i signalveje påvirket af disse behandlinger på meget kort sigt.
Denne undersøgelse er en enkeltcenterpilotundersøgelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et enkeltcenter prospektivt kohortestudie, der planlægger at inkludere 20 børn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år, som vil starte Kaftrio® i begyndelsen af 2023.
Børnene vil blive overvåget i en måned; Der er planlagt tre besøg som en del af rutineplejen (før behandlingsstart, i løbet af den første uge og efter en måneds behandling), hvor der også vil blive udført udåndingsindsamling og analyse. Adgang til kliniske data indsamlet under rutinemæssig opfølgning af disse børn (analyse af induceret opspyt, urin og blod, svedtest, respiratoriske funktionstests) vil blive givet efter godkendelse af patient/forælder.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år, som vil starte Kaftrio®-behandling.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med cystisk fibrose, der starter Kaftrio®-behandling.
- Patienter og indehavere af forældremyndighed, der ikke modsætter sig deltagelse i denne forskning.
- Patienter tilknyttet et sygesikringssystem eller begunstigede. Eksklusionskriterier
- Frihedsberøvede patienter eller under værgemål.
- Gravide eller ammende patienter.
- Lungetransplanterede patienter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
cystisk fibrose og Kaftrio®
20 børn med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 år, der starter Kaftrio®
|
Fastende børn vil blive bedt om at trække vejret normalt gennem et mundstykke til opsamling og analyse af udåndet åndedræt.
Kliniske data vil blive indsamlet for at søge sammenhænge med profilen for udåndet åndedræt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
flygtige organiske forbindelser (VOC) profil
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
identifikation af VOC'er i udåndet åndedræt med en signifikant variation mellem 0 dag, 7 dage og/eller 1 måneds behandling
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vægt
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Vægt målt ved besøg
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Svedtest
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultat af svedtest
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Induceret sputum - mikrobiologi
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultater af mikrobiologisk analyse af induceret sputum
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Induceret sputum - immunologi
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultater af inflammatorisk markøranalyse af induceret sputum (neutrofil elastase, IL-8, IL-1b, IL-6)
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultater af spirometri FVC-målinger
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultater af spirometri FEV1-målinger
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Spirometri
Tidsramme: Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
Resultater af spirometri DEM25-75 målinger
|
Ved 0 dag, 7 dage og 1 måneds behandling
|
|
Urin
Tidsramme: Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Biobanking til metabolisk undersøgelse
|
Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
|
Blod
Tidsramme: Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Biobanking til metabolisk undersøgelse
|
Ved 0 dag og 1 måneds behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. februar 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
4. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
14. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Pancreassygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Sundhedsvæsenets kvalitet, adgang og evaluering
- Undersøgelsesteknikker
- Epidemiologiske metoder
- Evalueringsmekanismer til sundhedsvæsenet
- Sundhedskvalitet
- Folkesundhed
- Miljø og folkesundhed
- Dataindsamling
Andre undersøgelses-id-numre
- APHP221173
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .