Volatilamic Approaches for the Study of CFTR Modulators (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Volatilamic Approaches for Study of CFTR Modulators
Tämä tutkimus perustuu hypoteeseihin, että (1) uloshengitys korreloi läheisesti potilaan keuhkojen tilaan ja että (2) uloshengitetyn hengityksen koostumus eli VOC-profiili muuttuu merkittävästi ensimmäisistä hoidon päivistä alkaen CFTR-modulaattoreiden avulla. a tai pauci/oireiset potilaat, kuten pienet alle 12-vuotiaat lapset.
Ei-invasiivinen ja pitkittäinen uloshengitetyn hengityksen kerääminen ja analysointi voi paljastaa muutoksia signalointireiteissä, joihin nämä hoidot vaikuttavat hyvin lyhyellä aikavälillä.
Tämä tutkimus on yhden keskuksen pilottitutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen prospektiivinen kohorttitutkimus, johon on tarkoitus ottaa mukaan 20 kystistä fibroosia sairastavaa 6–12-vuotiasta lasta, jotka aloittavat Kaftrio®-hoidon vuoden 2023 alussa.
Lapsia seurataan kuukauden ajan; osana rutiinihoitoa suunnitellaan kolme käyntiä (ennen hoidon aloittamista, ensimmäisen viikon aikana ja kuukauden hoidon jälkeen), joiden aikana suoritetaan myös uloshengityshengityskeräys ja -analyysi. Pääsy näiden lasten rutiiniseurannan aikana kerättyihin kliinisiin tietoihin (indusoidun ysköksen, virtsan ja veren analyysi, hikoilutesti, hengitystoimintatestit) myönnetään potilaan/vanhemman luvalla.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
6–12-vuotiaat lapset, joilla on kystinen fibroosi ja jotka aloittavat Kaftrio®-hoidon.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kystistä fibroosia sairastavat potilaat aloittavat Kaftrio®-hoidon.
- Potilaat ja vanhempainvallan haltijat, jotka eivät vastusta osallistumista tähän tutkimukseen.
- Sairausvakuutusjärjestelmään kuuluneet potilaat tai edunsaajat. Poissulkemiskriteerit
- Vapautensa menettäneet tai holhouksen alaiset potilaat.
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat.
- Keuhkonsiirtopotilaat.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
kystinen fibroosi ja Kaftrio®
20 kystistä fibroosia sairastavaa 6–12-vuotiasta lasta, jotka aloittavat Kaftrio®-hoidon
|
Paastoavia lapsia pyydetään hengittämään normaalisti suukappaleen kautta uloshengityshengityksen keräämiseksi ja analysoimiseksi.
Kliinisiä tietoja kerätään, jotta voidaan etsiä korrelaatioita uloshengityshengitysprofiilin kanssa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
haihtuvien orgaanisten yhdisteiden (VOC) profiili
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
VOC-yhdisteiden tunnistaminen uloshengitetystä hengityksestä merkittävällä vaihtelulla 0 päivän, 7 päivän ja/tai 1 kuukauden hoidon välillä
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paino
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Paino mitattuna käynneillä
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Hikoilutesti
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Hikoilutestin tulos
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Indusoitu yskös - mikrobiologia
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Indusoidun ysköksen mikrobiologisen analyysin tulokset
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Indusoitu yskös - immunologia
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Tulokset indusoidun ysköksen (neutrofiilien elastaasi, IL-8, IL-1b, IL-6) tulehdusmarkkerianalyysistä
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Spirometria
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Spirometrian FVC-mittausten tulokset
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Spirometria
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Spirometrian FEV1-mittausten tulokset
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Spirometria
Aikaikkuna: Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
Spirometria DEM25-75 -mittausten tulokset
|
Hoidon 0 päivän, 7 päivän ja 1 kuukauden kohdalla
|
|
Virtsa
Aikaikkuna: 0 päivän ja 1 kuukauden hoidon kohdalla
|
Biopankki aineenvaihduntatutkimukseen
|
0 päivän ja 1 kuukauden hoidon kohdalla
|
|
Veri
Aikaikkuna: 0 päivän ja 1 kuukauden hoidon kohdalla
|
Biopankki aineenvaihduntatutkimukseen
|
0 päivän ja 1 kuukauden hoidon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Tutkintatekniikat
- Epidemiologiset menetelmät
- Terveydenhuollon arviointimekanismit
- Terveydenhuollon laatu
- Kansanterveys
- Ympäristö ja kansanterveys
- Tiedonkeruu
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP221173
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .