Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Volatilomické přístupy pro studium modulátorů CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

29. června 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Volatilomické přístupy pro studium modulátorů CFTR

Tato studie se opírá o hypotézy, že (1) vydechovaný dech úzce souvisí se stavem plic pacienta a že (2) složení vydechovaného dechu, tj. profil VOC, se od prvních dnů léčby modulátory CFTR významně změní. a nebo pauci/symptomatičtí pacienti, jako jsou malé děti do 12 let. Neinvazivní a longitudinální sběr a analýza vydechovaného dechu může odhalit změny v signálních drahách ovlivněných těmito léčbami ve velmi krátké době. Tato studie je pilotní studií s jedním centrem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednocentrová prospektivní kohortová studie, která plánuje zahrnout 20 dětí s cystickou fibrózou ve věku 6 až 12 let, které zahájí léčbu přípravkem Kaftrio® začátkem roku 2023.

Děti budou sledovány po dobu jednoho měsíce; v rámci běžné péče jsou naplánovány tři návštěvy (před zahájením léčby, v průběhu prvního týdne a po měsíci léčby), při kterých bude také prováděn odběr a analýza vydechovaného dechu. Přístup ke klinickým údajům shromážděným během rutinního sledování těchto dětí (analýza indukovaného sputa, moči a krve, potní test, testy respiračních funkcí) bude udělen na základě souhlasu pacienta/rodiče.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s cystickou fibrózou ve věku 6 až 12 let, které zahájí léčbu přípravkem Kaftrio®.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s cystickou fibrózou zahajující léčbu přípravkem Kaftrio®.
  • Pacienti a držitelé rodičovské pravomoci nejsou proti účasti v tomto výzkumu.
  • Pacienti přidružení k systému zdravotního pojištění nebo příjemci. Kritéria vyloučení
  • Pacienti zbavení svobody nebo pod opatrovnictvím.
  • Těhotné nebo kojící pacientky.
  • Pacienti po transplantaci plic.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
cystická fibróza a Kaftrio®
20 dětí s cystickou fibrózou ve věku 6 až 12 let, které zahajují léčbu přípravkem Kaftrio®
Biologický: sběr vydechovaného dechu
Děti nalačno budou požádány, aby normálně dýchaly přes náústek pro sběr a analýzu vydechovaného dechu.
Jiný: Sběr dat
Klinická data budou shromažďována za účelem hledání korelací s profilem vydechovaného dechu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
profil těkavých organických sloučenin (VOC).
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
identifikace VOC ve vydechovaném dechu s významnou odchylkou mezi 0 dnem, 7 dny a/nebo 1 měsícem léčby
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Hmotnost měřená při návštěvách
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Test potu
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledek testu potu
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Indukované sputum - mikrobiologie
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledky mikrobiologické analýzy indukovaného sputa
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Indukované sputum - imunologie
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledky analýzy zánětlivých markerů indukovaného sputa (neutrofilní elastáza, IL-8, IL-1b, IL-6)
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Spirometrie
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledky spirometrických měření FVC
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Spirometrie
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledky spirometrických měření FEV1
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Spirometrie
Časové okno: V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Výsledky spirometrických měření DEM25-75
V 0 den, 7 dní a 1 měsíc léčby
Moč
Časové okno: V 0 den a 1 měsíc léčby
Biobanking pro metabolické studium
V 0 den a 1 měsíc léčby
Krev
Časové okno: V 0 den a 1 měsíc léčby
Biobanking pro metabolické studium
V 0 den a 1 měsíc léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

4. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

4. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP221173

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit