Волатиломные подходы к изучению модуляторов CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)
29 июня 2026 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Волатиломные подходы к изучению модуляторов CFTR
Это исследование основано на гипотезах о том, что (1) выдыхаемый воздух тесно связан с состоянием легких пациента и что (2) состав выдыхаемого воздуха, то есть профиль ЛОС, будет значительно изменен с первых дней лечения модуляторами CFTR в a или пациентов с малой/симптоматической инфекцией, таких как маленькие дети в возрасте до 12 лет.
Неинвазивный и лонгитюдный сбор и анализ выдыхаемого воздуха могут выявить изменения в сигнальных путях, на которые повлияло это лечение, в очень краткосрочной перспективе.
Это исследование является одноцентровым пилотным исследованием.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это одноцентровое проспективное когортное исследование, в котором планируется включить 20 детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет, которым в начале 2023 года будет начата терапия Kaftrio®.
Дети будут находиться под наблюдением в течение одного месяца; в рамках планового ухода запланировано три визита (до начала лечения, в течение первой недели и после одного месяца лечения), во время которых также будет проводиться сбор и анализ выдыхаемого воздуха. Доступ к клиническим данным, собранным в ходе планового наблюдения за этими детьми (анализ индуцированной мокроты, мочи и крови, анализ пота, тесты функции дыхания), будет предоставлен с разрешения пациента/родителя.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Франция, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Дети с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет, которым будет назначено лечение Кафтрио®.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с муковисцидозом, начинающие лечение Kaftrio®.
- Пациенты и обладатели родительских прав не возражают против участия в данном исследовании.
- Пациенты, связанные с системой медицинского страхования или бенефициары. Критерий исключения
- Больные, лишенные свободы или находящиеся под опекой.
- Беременные или кормящие пациенты.
- Пациенты с трансплантацией легких.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
кистозный фиброз и Kaftrio®
20 детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет, которые начали лечение Kaftrio®.
|
Детям натощак будет предложено нормально дышать через мундштук для сбора и анализа выдыхаемого воздуха.
Клинические данные будут собираться для поиска корреляций с профилем выдыхаемого воздуха.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
профиль летучих органических соединений (ЛОС)
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
выявление ЛОС в выдыхаемом воздухе со значительными колебаниями между 0-м днем, 7-м днем и/или 1-м месяцем лечения
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Масса
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Вес измеряется при посещениях
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Тест на пот
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результат теста на пот
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Индуцированная мокрота - микробиология
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результаты микробиологического анализа индуцированной мокроты
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Индуцированная мокрота - иммунология
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результаты анализа маркеров воспаления индуцированной мокроты (нейтрофильная эластаза, ИЛ-8, ИЛ-1b, ИЛ-6)
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Спирометрия
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результаты спирометрических измерений ФЖЕЛ
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Спирометрия
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результаты спирометрии ОФВ1
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Спирометрия
Временное ограничение: В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
Результаты измерений спирометрии DEM25-75
|
В 0 день, 7 дней и 1 месяц лечения
|
|
Моча
Временное ограничение: В 0 день и 1 месяц лечения
|
Биобанкинг для изучения метаболизма
|
В 0 день и 1 месяц лечения
|
|
Кровь
Временное ограничение: В 0 день и 1 месяц лечения
|
Биобанкинг для изучения метаболизма
|
В 0 день и 1 месяц лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Качество, доступ и оценка здравоохранения
- Следственные методы
- Эпидемиологические методы
- Механизмы оценки здравоохранения
- Качество здравоохранения
- Общественное здравоохранение
- Окружающая среда и общественное здравоохранение
- Сбор данных
Другие идентификационные номера исследования
- APHP221173
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .