Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Abordagens Volatilômicas para o Estudo de Moduladores CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

20 de março de 2023 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Abordagens Volatilômicas para o Estudo de Moduladores CFTR

Este estudo baseia-se nas hipóteses de que (1) a respiração exalada está intimamente relacionada à condição pulmonar do paciente e que (2) a composição da respiração exalada, ou seja, o perfil de VOCs, será significativamente modificada desde os primeiros dias de tratamento por moduladores CFTR em a ou pacientes pauci/sintomáticos, como crianças menores de 12 anos. A coleta e análise não invasiva e longitudinal do ar exalado pode revelar modificações nas vias de sinalização impactadas por esses tratamentos em curtíssimo prazo. Este estudo é um estudo piloto de centro único.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte prospectivo de centro único que planeja incluir 20 crianças com fibrose cística de 6 a 12 anos de idade que iniciarão o Kaftrio® no início de 2023.

As crianças serão acompanhadas por um mês; três consultas estão planejadas como parte dos cuidados de rotina (antes do início do tratamento, durante a primeira semana e após um mês de tratamento), durante as quais também serão realizadas coleta e análise do ar exalado. O acesso aos dados clínicos coletados durante o acompanhamento de rotina dessas crianças (análise de escarro induzido, urina e sangue, teste de suor, testes de função respiratória) será concedido mediante autorização do paciente/responsável.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hôpital Necker - Enfants malades

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças com fibrose cística de 6 a 12 anos que iniciarão o tratamento com Kaftrio®.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com fibrose cística iniciando tratamento com Kaftrio®.
  • Pacientes e detentores do poder paternal não se opondo à participação nesta pesquisa.
  • Pacientes filiados a um sistema de Seguro de Saúde ou beneficiários. Critério de exclusão
  • Pacientes privados de liberdade ou sob tutela.
  • Pacientes grávidas ou amamentando.
  • Pacientes transplantados pulmonares.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
fibrose cística e Kaftrio®
20 crianças com fibrose cística de 6 a 12 anos que iniciam Kaftrio®
Biológico: coleção de ar exalado
As crianças em jejum serão solicitadas a respirar normalmente por meio de um bocal para coleta e análise do ar exalado.
Outro: Coleção de dados
Dados clínicos serão coletados a fim de buscar correlações com o perfil da respiração expirada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
perfil de compostos orgânicos voláteis (VOC)
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
identificação de VOCs na respiração exalada com variação significativa entre 0 dia, 7 dias e/ou 1 mês de tratamento
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Peso
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Peso medido nas visitas
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Teste de suor
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultado do teste de suor
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Escarro induzido - microbiologia
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultados da análise microbiológica do escarro induzido
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Escarro induzido - imunologia
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultados da análise de marcadores inflamatórios de escarro induzido (elastase de neutrófilos, IL-8, IL-1b, IL-6)
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Espirometria
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultados das medições de CVF de espirometria
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Espirometria
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultados das medições de VEF1 por espirometria
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Espirometria
Prazo: No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Resultados das medições de espirometria DEM25-75
No dia 0, 7 dias e 1 mês de tratamento
Urina
Prazo: Aos 0 dias e 1 mês de tratamento
Biobanco para estudo metabólico
Aos 0 dias e 1 mês de tratamento
Sangue
Prazo: Aos 0 dias e 1 mês de tratamento
Biobanco para estudo metabólico
Aos 0 dias e 1 mês de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

14 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APHP221173

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em coleção de ar exalado

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Spain

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever