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Approcci volatili per lo studio dei modulatori CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

20 marzo 2023 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Approcci Volatilomici per lo Studio dei Modulatori CFTR

Questo studio si basa sull'ipotesi che (1) il respiro espirato sia intimamente correlato alle condizioni polmonari del paziente e che (2) la composizione del respiro espirato, cioè il profilo dei COV, sarà significativamente modificata dai primi giorni di trattamento dai modulatori CFTR in a o pauci/pazienti sintomatici come i bambini sotto i 12 anni. La raccolta e l'analisi non invasiva e longitudinale del respiro espirato possono rivelare modifiche nei percorsi di segnalazione influenzati da questi trattamenti a brevissimo termine. Questo studio è uno studio pilota a centro singolo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di coorte monocentrico che prevede di includere 20 bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 12 anni che avvieranno Kaftrio® all'inizio del 2023.

I bambini saranno monitorati per un mese; nell'ambito delle cure di routine sono previste tre visite (prima dell'inizio del trattamento, nel corso della prima settimana e dopo un mese di trattamento) durante le quali verranno effettuate anche la raccolta e l'analisi dell'espirato. L'accesso ai dati clinici raccolti durante il follow-up di routine di questi bambini (analisi dell'espettorato indotto, delle urine e del sangue, test del sudore, test di funzionalità respiratoria) sarà concesso previa autorizzazione del paziente/genitore.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 12 anni che inizieranno il trattamento con Kaftrio®.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con fibrosi cistica che iniziano il trattamento con Kaftrio®.
  • Pazienti e titolari della potestà genitoriale non contrari alla partecipazione a questa ricerca.
  • Pazienti affiliati a un sistema di assicurazione sanitaria o beneficiari. Criteri di esclusione
  • Pazienti privati ​​della libertà o sotto tutela.
  • Pazienti in gravidanza o allattamento.
  • Pazienti trapiantati di polmone.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
fibrosi cistica e Kaftrio®
20 bambini con fibrosi cistica dai 6 ai 12 anni che iniziano Kaftrio®
Biologico: raccolta del respiro espirato
Ai bambini a digiuno verrà chiesto di respirare normalmente attraverso un boccaglio per la raccolta e l'analisi del respiro espirato.
Altro: Raccolta dati
I dati clinici saranno raccolti al fine di ricercare correlazioni con il profilo del respiro esalato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
profilo dei composti organici volatili (COV).
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
identificazione dei COV nel respiro esalato con una variazione significativa tra 0 giorni, 7 giorni e/o 1 mese di trattamento
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peso
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Peso misurato durante le visite
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Prova del sudore
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultato del test del sudore
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Espettorato indotto - microbiologia
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultati dell'analisi microbiologica dell'espettorato indotto
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Espettorato indotto - immunologia
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultati dell'analisi dei marcatori infiammatori dell'espettorato indotto (elastasi neutrofila, IL-8, IL-1b, IL-6)
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Spirometria
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultati delle misurazioni FVC spirometriche
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Spirometria
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultati delle misurazioni spirometriche del FEV1
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Spirometria
Lasso di tempo: A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Risultati delle misurazioni della spirometria DEM25-75
A 0 giorni, 7 giorni e 1 mese di trattamento
Urina
Lasso di tempo: A 0 giorni e 1 mese di trattamento
Biobanca per lo studio metabolico
A 0 giorni e 1 mese di trattamento
Sangue
Lasso di tempo: A 0 giorni e 1 mese di trattamento
Biobanca per lo studio metabolico
A 0 giorni e 1 mese di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP221173

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su raccolta del respiro espirato

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