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Aproximaciones volatilómicas para el estudio de moduladores CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

29 de junio de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Enfoques volatilómicos para el estudio de moduladores CFTR

Este estudio se basa en las hipótesis de que (1) el aliento exhalado está íntimamente relacionado con la condición pulmonar del paciente y que (2) la composición del aliento exhalado, es decir, el perfil de COV, se modificará significativamente desde los primeros días de tratamiento con moduladores CFTR en o pacientes pauci/sintomáticos como niños pequeños menores de 12 años. La recopilación y el análisis no invasivos y longitudinales del aire exhalado pueden revelar modificaciones en las vías de señalización afectadas por estos tratamientos a muy corto plazo. Este estudio es un estudio piloto de un solo centro.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de cohorte prospectivo de un solo centro que planea incluir a 20 niños con fibrosis quística de 6 a 12 años de edad que iniciarán Kaftrio® a principios de 2023.

Los niños serán monitoreados por un mes; Se prevén tres visitas como parte de la atención habitual (antes del inicio del tratamiento, en el transcurso de la primera semana y después de un mes de tratamiento) durante las cuales también se realizará la recolección y el análisis del aire exhalado. El acceso a los datos clínicos recopilados a lo largo del seguimiento de rutina de estos niños (análisis de esputo inducido, orina y sangre, prueba de sudor, pruebas de función respiratoria) se otorgará con la autorización del paciente/padre.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños con fibrosis quística de 6 a 12 años que vayan a iniciar tratamiento con Kaftrio®.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con fibrosis quística que inician tratamiento con Kaftrio®.
  • Pacientes y titulares de la patria potestad que no se opongan a participar en esta investigación.
  • Pacientes afiliados a un sistema de Seguro de Salud o beneficiarios. Criterio de exclusión
  • Pacientes privados de libertad o bajo tutela.
  • Pacientes embarazadas o lactantes.
  • Pacientes trasplantados de pulmón.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
fibrosis quística y Kaftrio®
20 niños con fibrosis quística de 6 a 12 años que inician Kaftrio®
Biológico: colección de aire exhalado
A los niños en ayunas se les pedirá que respiren normalmente a través de una boquilla para recolectar y analizar el aire exhalado.
Otro: Recopilación de datos
Se recopilarán datos clínicos para buscar correlaciones con el perfil de respiración exhalada.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
perfil de compuestos orgánicos volátiles (COV)
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
identificación de COV en el aliento exhalado con una variación significativa entre 0 días, 7 días y/o 1 mes de tratamiento
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peso
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Peso medido en las visitas
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Prueba de sudor
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultado de la prueba de sudor
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Esputo inducido - microbiología
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultados del análisis microbiológico del esputo inducido
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Esputo inducido - inmunología
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultados del análisis de marcadores inflamatorios del esputo inducido (elastasa de neutrófilos, IL-8, IL-1b, IL-6)
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Espirometría
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultados de las mediciones de FVC de espirometría
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Espirometría
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultados de las mediciones de espirometría FEV1
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Espirometría
Periodo de tiempo: Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Resultados de las mediciones de espirometría DEM25-75
Al día 0, 7 días y 1 mes de tratamiento
Orina
Periodo de tiempo: Al día 0 y al mes de tratamiento
Biobanco para estudio metabólico
Al día 0 y al mes de tratamiento
Sangre
Periodo de tiempo: Al día 0 y al mes de tratamiento
Biobanco para estudio metabólico
Al día 0 y al mes de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigadores

  • Director de estudio: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

4 de julio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

4 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

14 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APHP221173

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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