Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podejścia wolatilomiczne do badania modulatorów CFTR (VOLATIL-CF) (VOLATIL-CF)

29 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Volatilomic Podejścia do badania modulatorów CFTR

Niniejsze badanie opiera się na hipotezach, że (1) wydychany oddech jest ściśle skorelowany ze stanem płuc pacjenta oraz że (2) skład wydychanego powietrza, tj. a lub nielicznych/objawowych pacjentów, takich jak małe dzieci w wieku poniżej 12 lat. Nieinwazyjne i podłużne zbieranie i analiza wydychanego powietrza może ujawnić modyfikacje szlaków sygnałowych, na które wpływają te zabiegi w bardzo krótkim okresie. Niniejsze badanie jest jednoośrodkowym badaniem pilotażowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe prospektywne badanie kohortowe, które planuje objąć 20 dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 12 lat, które rozpoczną Kaftrio® na początku 2023 roku.

Dzieci będą monitorowane przez jeden miesiąc; w ramach rutynowej opieki planowane są trzy wizyty (przed rozpoczęciem leczenia, w ciągu pierwszego tygodnia i po miesiącu leczenia), podczas których zostanie również przeprowadzony pomiar i analiza wydychanego powietrza. Dostęp do danych klinicznych zebranych podczas rutynowej obserwacji tych dzieci (analiza indukowanej plwociny, moczu i krwi, badanie potu, testy czynnościowe układu oddechowego) zostanie udzielony za zgodą pacjenta/rodzica.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 12 lat, które rozpoczną leczenie preparatem Kaftrio®.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą rozpoczynający leczenie Kaftrio®.
  • Pacjenci i osoby sprawujące władzę rodzicielską nie sprzeciwiające się udziałowi w tym badaniu.
  • Pacjenci zrzeszeni w systemie ubezpieczenia zdrowotnego lub beneficjenci. Kryteria wyłączenia
  • Pacjenci pozbawieni wolności lub pozostający pod kuratelą.
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
  • Pacjenci po przeszczepieniu płuc.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
mukowiscydoza i Kaftrio®
20 dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 12 lat, które zainicjowały Kaftrio®
Biologiczny: zbieranie wydychanego powietrza
Dzieci na czczo zostaną poproszone o normalne oddychanie przez ustnik w celu zebrania i analizy wydychanego powietrza.
Inny: Zbieranie danych
Zbierane będą dane kliniczne w celu poszukiwania korelacji z profilem wydychanego powietrza.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
profil lotnych związków organicznych (LZO).
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
identyfikacja LZO w wydychanym powietrzu ze znaczną zmiennością między 0 dniem, 7 dniem i/lub 1 miesiącem leczenia
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Waga mierzona podczas wizyt
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Próba potu
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wynik testu potu
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Plwocina indukowana - mikrobiologia
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wyniki analizy mikrobiologicznej indukowanej plwociny
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Plwocina indukowana - immunologia
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wyniki analizy markerów zapalnych plwociny indukowanej (elastaza neutrofilowa, IL-8, IL-1b, IL-6)
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Spirometria
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wyniki pomiarów spirometrycznych FVC
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Spirometria
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wyniki pomiarów spirometrycznych FEV1
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Spirometria
Ramy czasowe: W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Wyniki pomiarów spirometrycznych DEM25-75
W dniu 0, 7 dniach i 1 miesiącu leczenia
Mocz
Ramy czasowe: W 0 dniu i 1 miesiącu leczenia
Biobankowanie do badań metabolicznych
W 0 dniu i 1 miesiącu leczenia
Krew
Ramy czasowe: W 0 dniu i 1 miesiącu leczenia
Biobankowanie do badań metabolicznych
W 0 dniu i 1 miesiącu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Professor, APHP

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP221173

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj