中等度から重度の嚢胞性線維症における粘膜繊毛クリアランスに対する吸入マンニトール
2026年1月6日 更新者：University of North Carolina, Chapel Hill
中等度から重度の肺疾患を伴う嚢胞性線維症の嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）モジュレーター治療患者における粘膜線毛クリアランスに対するブロンチトールの効果
この研究は、すでにエレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトール (E/T/I) を使用している中等度から重度の疾患を有する嚢胞性線維症 (PwCF) 患者における吸入マンニトール (ブロンチトール) の効果に関する重要なメカニズム情報を提供します。
多くの患者は、症状および肺機能に対する E/T/I の深刻な影響のために、高張食塩水および他の肺療法をすでに中止しています。
さらに、吸入浸透剤（すなわち、ブロンチトール、高張食塩水[HS]）とE/T/Iの両方が、粘液繊毛クリアランス（MCC）の改善を通じて有益な効果を発揮すると考えられているため、これらの治療法の組み合わせが気管支拡張症と慢性感染症が持続し、肺機能の最終的な低下が時間の経過とともに予想される中等度から重度の疾患の集団では、相加的であるか、冗長です。
したがって、この研究は、吸入マンニトールによる「アドオン」療法が E/T/I 患者の MCC をさらに促進できるかどうかを判断する最初の研究となります。
これらのデータは、PwCF で承認されたこれらの治療法の使用に関するガイダンスを提供します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを提供できる
- -スクリーニング時の年齢≧18
- 嚢胞性線維症（CF）の診断
- エレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトール（E/T/I）を90日以上定期的に使用している
- -スクリーニング時のFEV1が30％から70％の間
- 積極的な喫煙や電子タバコの使用を否定
- -スクリーニング訪問の前の28日以内に健康状態に大きな変化がなく、臨床的に安定している
- 周期的な吸入抗生物質を服用している患者は、訪問1の7日前に抗生物質をオンまたはオフにする必要があり、訪問2の後まで2週間の治療期間中に循環する予定はありません
- -施設調査員/被指名者の意見では、インフォームドコンセントを排除する、研究参加を危険にする、研究結果データの解釈を複雑にする、またはその他の方法で研究目的の達成を妨げるその他の条件がない
除外基準:
- -スクリーニング訪問前およびスクリーニング訪問を含む28日以内の治験薬の使用
- -高張食塩水（HS）を4週間差し控えることができない、または差し控えたくない（訪問1の2週間前、および訪問1と訪問2の間の2週間）
- -訪問1および訪問2の朝に、研究手順が完了するまで、ドルナーゼアルファおよび気管支拡張薬を差し控えることができない、または差し控える意思がある
- 新しい慢性 CF 肺療法の開始 (例: -ドルナーゼアルファ、アジスロマイシン、吸入抗生物質） スクリーニング訪問の前の28日以内
- -抗生物質の急性使用（経口、吸入、または静脈内）または呼吸器症状に対する全身性コルチコステロイドの急性使用は、スクリーニング訪問の前およびそれを含む28日以内。
- 経口コルチコステロイドの慢性使用なし > プレドニゾン 10 mg または同等物を毎日
- アルブテロールまたは他の気管支拡張薬に耐えられない
- -HSまたは吸入されたマンニトールに対する不耐症の病歴
- 妊娠中または授乳中
- 過去 1 年間に 2 回以上の胸部コンピューター断層撮影 (CT) を受けたことがある、または被験者の肺を 150 ミリシーベルト (mSv) を超えるレベルにさらしたと考えられる手順の組み合わせ
- -過去3か月間の重大な喀血（> 60 mL）の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：吸入マンニトール
すべての研究参加者は、同じ研究治療を受けます。
試験治療は、乾燥粉末マンニトール 400 mg を 1 日 2 回、経口吸入 (10 カプセルの内容物を個別に投与) で 14 日間 +/- 2 日間行います。
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嚢胞性線維症の 18 歳以上の成人患者の肺機能を改善するためのアドオン維持療法として示される糖アルコール。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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60分間における平均粘液線毛輸送速度（MCC）
時間枠：Day 14 (+/-2 days)
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右肺に隣接する全肺領域の関心領域（ROI）は、吸入した放射性標識粒子の全肺保持率を（コンピュータ分析によって）推定するために使用されます。
標識粒子のカウントは60分間にわたって測定され、残存する初期粒子カウントの割合が決定されます。
このデータから、研究者は60分間の観察期間中に肺から除去された標識粒子の割合を決定します。
主要評価項目はパーセンテージで表され、右肺全体の区画における60分間の平均粘液線毛クリアランス（MCC）率（MCC60）を表します。
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Day 14 (+/-2 days)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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咳の除去
時間枠：14日目（±2日）
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被験者は、30分間に合計30回咳をし、その期間中のガンマイメージングによる咳クリアランスを評価します。
クリアランスは、経時的に肺内の放射性標識Tc99m-硫黄コロイドの減少を測定し、パーセントで表される除去率として決定されます。
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14日目（±2日）
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90分間の粘膜線毛輸送率（MCC）
時間枠：Day 14(+/-2 days)
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右肺に隣接する全肺領域の関心領域（ROI）を使用して、吸入された放射性標識粒子の全肺保持率を（コンピューター分析により）推定します。
標識粒子カウントは90分間にわたって測定され、初期粒子カウントの残存割合を決定します。
このデータから、研究者は90分間の観察期間中に肺から除去された標識粒子の割合を決定します。
主要評価項目は、90分間の全右肺区画における平均総粘液線毛クリアランス（MCC）率を表すパーセンテージとして表されます（MCC90）。
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Day 14(+/-2 days)
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1秒量（FEV1）予測値に対する割合
時間枠：Day 14（+/-2日）
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FEV1はスパイロメトリーにより測定されます。
各測定において、アメリカ胸部学会（ATS）／欧州呼吸器学会（ERS）基準に基づく3回の試行のうち最良の値が採用されます。
最良のFEV1（FEV1と努力性肺活量（FVC）の合計が最大となる試行からの値）が記録され、予測値のパーセンテージとして報告されます。
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Day 14（+/-2日）
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嚢胞性線維症呼吸器質問票改訂版（CFQR-R）で測定された呼吸器症状
時間枠：Day 14(+/-2 days)
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CFQ-R（Cystic fibrosis Questionnaire - Revised）は、14歳以上の嚢胞性線維症（CF）患者の生活の質を測定するために設計された、詳細で厳密に設計・検証された自己報告式の調査票です。
この調査票は、CFに特化した最初の健康関連生活の質（QOL）測定尺度として開発されました。
呼吸器領域のスコアは0〜100の尺度で、値が高いほど症状の重症度が低いことを示します。
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Day 14(+/-2 days)
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嚢胞性線維症呼吸器症状日誌および慢性呼吸器感染症症状スコア（CFRSD-CRISS）で測定された呼吸器症状
時間枠：14日目（±2日）
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CFRSD-CRISSは、CFの中心となる8つの領域における過去24時間の症状の重症度を評価する、8項目からなる患者中心の自己申告アウトカム指標です。
各質問は回答に基づいて0〜4点が割り当てられ、0点は症状がないことを、4点は症状が「非常に多く」または「極めて」存在することを反映します。
合計スコア（範囲0〜24）は0〜100の尺度に変換され、スコアが低いほど症状が少ないことを示します。
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14日目（±2日）
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治療満足度質問票測定（TSQM）で測定された呼吸器症状
時間枠：Day 14(+/-2 days)
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TSQMは、自己申告による治療満足度を評価するための14項目の標準化された尺度であり、CF患者における吸入薬の使用に対して評価されてきました。
TSQMの項目は5段階または7段階のリッカート尺度で回答され、治療に対する患者の満足度に関連する4つの領域（有効性、副作用、利便性、全体的満足度）をカバーしています。
アンケートは0～100のスケールで採点され、値が高いほど満足度が高いことを示します。
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Day 14(+/-2 days)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Subhashini A Sellers, MD, MSCR、University of North Carolina, Chapel Hill
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月28日
一次修了 (実際)
2025年1月29日
研究の完了 (実際)
2025年1月29日
試験登録日
最初に提出
2023年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月13日
最初の投稿 (実際)
2023年2月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月6日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。