Inhalert mannitol på slimhinneclearance ved moderat til alvorlig cystisk fibrose
6. januar 2026 oppdatert av: University of North Carolina, Chapel Hill
Effekt av bronkitol på slimhinneclearance i cystisk fibrose Transmembrane konduktansregulator (CFTR)-modulatorbehandlede pasienter med cystisk fibrose med moderat til alvorlig lungesykdom
Denne studien vil gi viktig mekanistisk informasjon angående effekten av inhalert mannitol (Bronchitol) hos personer med cystisk fibrose (PwCF) med moderat til alvorlig sykdom som allerede bruker elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I).
Mange pasienter har allerede avbrutt hypertonisk saltvann og andre lungeterapier på grunn av den dype effekten av E/T/I av deres symptomer og lungefunksjon.
Videre, fordi både inhalerte osmotiske midler (dvs. Bronchitol, hypertonisk saltvann [HS]) og E/T/I antas å utøve sine gunstige effekter gjennom forbedringer i slimhinneclearance (MCC), er det ukjent om kombinasjonen av disse terapiene kan være additiv eller er overflødig i en populasjon med moderat til alvorlig sykdom der bronkiektasi og kronisk infeksjon vedvarer, og hvor det forventes en eventuell nedgang i lungefunksjonen over tid.
Denne studien vil derfor være den første som avgjør om "add on"-terapi med inhalert mannitol er i stand til å akselerere MCC ytterligere hos E/T/I-pasienter.
Disse dataene vil gi noen veiledning angående bruken av disse godkjente terapiene i PwCF.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kunne gi informert samtykke
- Alder ≥ 18 på tidspunktet for screening
- Diagnose av cystisk fibrose (CF)
- Regelmessig bruk av elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) i ≥ 90 dager
- FEV1 mellom 30 % og 70 %, inklusive, på tidspunktet for screening
- Nekter aktiv røyking eller damping
- Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket
- Pasienter på syklet inhalasjonsantibiotika må enten være på eller av antibiotika i 7 dager før besøk 1 og ikke planlagt å syklus i løpet av den 2-ukers behandlingsperioden før etter besøk 2
- Har ingen andre forhold som etter stedsetterforskeren/designerens oppfatning vil utelukke informert samtykke, gjøre studiedeltakelse usikker, komplisere tolkning av studieresultatdata eller på annen måte forstyrre å nå studiemålene
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av et forsøkslegemiddel innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket
- Kan ikke eller vil ikke holde tilbake hypertonisk saltvann (HS) i 4 uker (2 uker før besøk 1 og 2 uker mellom besøk 1 og besøk 2)
- Kan eller vil ikke holde tilbake dornase alfa og bronkodilatatorer om morgenen besøk 1 og besøk 2, inntil studieprosedyrene er fullført
- Oppstart av ny kronisk CF-lungeterapi (f.eks. dornase alfa, azitromycin, inhalert antibiotika) innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket
- Ingen akutt bruk av antibiotika (oral, inhalert eller intravenøs) eller akutt bruk av systemiske kortikosteroider for luftveissymptomer innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket.
- Ingen kronisk bruk av orale kortikosteroider > 10 mg prednison eller tilsvarende daglig
- Kan ikke tolerere albuterol eller andre bronkodilatatorer
- Historie med intoleranse mot HS eller inhalert mannitol
- Graviditet eller amming
- Har hatt mer enn to brysttomografi (CT) det siste året eller en kombinasjon av prosedyrer som antas å ha eksponert forsøkspersonens lunger for >150 millisievert (mSv)
- Anamnese med betydelig hemoptyse (>60 ml) de siste tre månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Inhalert mannitol
Alle studiedeltakere vil få samme studiebehandling.
Studiebehandling vil være tørt pulver mannitol 400 mg to ganger daglig ved oral inhalasjon (innholdet av 10 kapsler administrert individuelt) i 14 dager +/- 2 dager.
|
En sukkeralkohol indisert som tilleggsvedlikeholdsbehandling for å forbedre lungefunksjonen hos voksne pasienter 18 år og eldre med cystisk fibrose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig rate for mukociliær klaring (MCC) over 60 minutter
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dager)
|
En hel lunge region of interest (ROI) som grenser til høyre lunge brukes til å estimere (ved datamaskinanalyse) hel lunge-retensjon av inhalerte radiolabelte partikler.
Labelte partikkeltellinger måles over en 60-minutters periode for å bestemme brøkdelen av innledende partikkeltellinger som gjenstår.
Fra disse dataene vil forskerne bestemme prosentandelen av labelte partikler som er fjernet fra lungen i løpet av 60-minutters observasjonsperioden.
Det primære resultatet vil bli uttrykt som en prosentandel, som representerer total gjennomsnittlig hastighet for mukociliær klaring (MCC) i hele høyre lunge-kompartement over 60 minutter (MCC60).
|
Dag 14 (+/-2 dager)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hosteklaring
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dager)
|
Forsøkspersonene vil hoste totalt 30 ganger over en 30-minutters periode for å vurdere hosteklaring ved gammaavbildning i løpet av den perioden.
Klaringen vil bli bestemt ved å måle reduksjonen av radiolabelt Tc99m-svovelkolloid i lungene over tid, uttrykt som prosent klart.
|
Dag 14 (+/-2 dager)
|
|
Rate av mukociliær klaring (MCC) over 90 minutter
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dager)
|
En hel lunge region of interest (ROI) som grenser til høyre lunge brukes til å estimere (ved datamaskinanalyse) hel lunge-retensjon av inhalerte radiolablerte partikler.
Merket partikkeltelling måles over en 90-minutters periode for å bestemme brøkdelen av innledende partikkeltelling som gjenstår.
Fra disse dataene vil forskerne bestemme prosentandelen av merkede partikler som er fjernet fra lungen i løpet av den 90-minutters observasjonsperioden.
Det primære utfallet vil bli uttrykt i prosent, og representerer den totale gjennomsnittlige hastigheten for mucociliær klaring (MCC) i hele høyre lungekompartement over 90 minutter (MCC90).
|
Dag 14(+/-2 dager)
|
|
Tvungen ekspiratorisk volum i ett sekund (FEV1) prosent av predikert
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dager)
|
FEV1 måles ved spirometri.
Ved hver måling tas den beste av 3 forsøk, basert på American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)-kriterier. Den beste FEV1-verdien (fra forsøket med høyest sum av FEV1 og Forced Vital Capacity (FVC)) blir registrert og rapportert som prosent av predikert. |
Dag 14 (+/-2 dager)
|
|
Respiratoriske symptomer målt med Cystic Fibrosis Respiratory Questionnaire Revised (CFQR-R)
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dager)
|
CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) er et detaljert, strengt designet og validert selvrapporteringsinstrument utviklet for å måle livskvalitet hos pasienter med CF som er 14 år og eldre.
Dette instrumentet ble utviklet som det første CF-spesifikke, helserelaterte livskvalitetsmålet (QOL).
Respirasjonsdomenet har en skala fra 0-100, der høyere verdier indikerer mindre alvorlige symptomer.
|
Dag 14(+/-2 dager)
|
|
Respiratoriske symptomer målt ved Cystic Fibrosis Respiratory Symptom Diary og Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CFRSD-CRISS)
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dager)
|
CFRSD-CRISS er et 8-spørsmål, pasientsentrert, selvrapportert utfallsmål som evaluerer symptomalvorlighet de siste 24 timene i 8 domener som er sentrale for CF.
Hvert spørsmål tildeles en poengsum fra 0-4 basert på svaret, der null reflekterer fravær av symptomet og fire reflekterer at symptomene er tilstede 'i stor grad' eller 'ekstremt'.
En sumpoengsum (område fra 0-24) konverteres til en 0-100 skala, der lavere poengsummer indikerer færre symptomer.
|
Dag 14(+/-2 dager)
|
|
Respiratoriske symptomer målt med Treatment Satisfaction Questionnaire Measure (TSQM)
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dager)
|
TSQM er et standardisert måleinstrument med 14 spørsmål for vurdering av selvrapportert behandlingstilfredshet og har blitt verdsatt for bruk av inhalasjonsmedisiner hos personer med CF.
TSQM-spørsmålene besvares på en 5- eller 7-punkts Likert-skala og dekker fire domener, som tilsvarer forskjellige aspekter knyttet til pasientenes tilfredshet med behandlingen (Effektivitet; Bivirkninger; Bekvemmelighet og Global tilfredshet).
Spørreskjemaet poengsettes på en skala fra 0 til 100, der høyere verdier indikerer større tilfredshet.
|
Dag 14(+/-2 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
29. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
29. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
23. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
7. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 22-1790
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .