중등도 내지 중증 낭포성 섬유증에서 점액섬모 제거에 대한 흡입된 만니톨
2026년 1월 6일 업데이트: University of North Carolina, Chapel Hill
중등도 내지 중증 폐 질환이 있는 낭포성 섬유증 환자에서 CFTR(Transmembrane Conductance Regulator)-조절인자로 치료된 낭포성 섬유증에서 점액섬모 청소율에 대한 브론치톨의 효과
이 연구는 이미 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(E/T/I)를 사용하고 있는 중등도에서 중증의 질병이 있는 낭포성 섬유증(PwCF) 환자에서 흡입된 만니톨(Bronchitol)의 효과에 관한 중요한 기계론적 정보를 제공할 것입니다.
많은 환자들은 E/T/I가 그들의 증상과 폐 기능에 심오한 영향을 미치기 때문에 이미 고장 식염수 및 기타 폐 요법을 중단했습니다.
또한 흡입 삼투압제(예: 브론치톨, 고장성 식염수[HS])와 E/T/I 모두 점액섬모 청소율(MCC)의 개선을 통해 유익한 효과를 발휘하는 것으로 여겨지기 때문에 이러한 요법의 조합이 기관지확장증과 만성 감염이 지속되고 시간이 지남에 따라 폐 기능이 궁극적으로 저하될 것으로 예상되는 중등도에서 중증의 질병을 가진 인구에서 추가되거나 중복됩니다.
따라서 이 연구는 흡입된 만니톨을 사용한 "추가" 요법이 E/T/I 환자에서 MCC를 추가로 가속화할 수 있는지 여부를 결정하는 첫 번째 연구가 될 것입니다.
이러한 데이터는 PwCF에서 이러한 승인된 치료법의 사용에 관한 몇 가지 지침을 제공합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 스크리닝 당시 18세 이상
- 낭포성 섬유증(CF)의 진단
- elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(E/T/I)를 ≥ 90일 동안 정기적으로 사용
- 스크리닝 시 FEV1 30% ~ 70%, 포함
- 적극적인 흡연 또는 베이핑을 거부합니다.
- 스크리닝 방문을 포함하여 이전 28일 이내에 건강 상태에 큰 변화가 없는 임상적으로 안정적임
- 주기화된 흡입 항생제를 사용하는 환자는 방문 1 이전 7일 동안 항생제를 사용하거나 중단해야 하며 방문 2 이후까지 2주 치료 기간 동안 주기를 계획하지 않아야 합니다.
- 사이트 조사자/피지명인의 의견에 따라 사전 동의를 배제하거나, 연구 참여를 안전하지 않게 만들거나, 연구 결과 데이터의 해석을 복잡하게 하거나, 연구 목적 달성을 방해하는 다른 조건이 없습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 방문을 포함하여 이전 28일 이내에 조사 약물 사용
- 4주 동안(방문 1 전 2주 및 방문 1과 방문 2 사이의 2주) 고장 식염수(HS)를 보류할 수 없거나 보류할 의사가 없음
- 연구 절차가 완료될 때까지 방문 1 및 방문 2의 아침에 도르나제 알파 및 기관지확장제를 보류할 수 없거나 보류할 의향이 있습니다.
- 새로운 만성 CF 폐 요법의 시작(예: 스크리닝 방문 전 28일 이내(스크리닝 방문 포함)
- 스크리닝 방문을 포함하여 28일 이내에 급성 항생제(경구, 흡입 또는 정맥) 사용 또는 호흡기 증상에 대한 전신 코르티코스테로이드의 급성 사용 없음.
- 경구 코르티코스테로이드를 만성적으로 사용하지 않음 > 매일 프레드니손 10mg 또는 이에 상응하는 양
- 알부테롤이나 다른 기관지 확장제를 견딜 수 없음
- HS 또는 흡입된 만니톨에 대한 불내성 이력
- 임신 또는 모유 수유
- 지난 1년 동안 2회 이상의 흉부 컴퓨터 단층촬영(CT)을 받았거나 피험자의 폐를 >150밀리시버트(mSv)에 노출시킨 것으로 여겨지는 절차의 조합을 받았습니다.
- 지난 3개월 동안 중대한 객혈(>60mL) 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 흡입 만니톨
모든 연구 참여자는 동일한 연구 치료를 받게 됩니다.
연구 치료제는 14일 +/- 2일 동안 구강 흡입에 의한 건조 분말 만니톨 400mg(각각 투여된 10개의 캡슐의 내용물)일 것입니다.
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낭포성 섬유증이 있는 18세 이상의 성인 환자의 폐 기능을 개선하기 위한 추가 유지 요법으로 표시된 당 알코올.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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60분 동안의 평균 점액섬모청소율(MCC)
기간: 14일 (+/-2일)
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오른쪽 폐와 경계를 이루는 전체 폐 관심 영역(ROI)을 사용하여 흡입된 방사성 표지 입자의 전체 폐 잔류량을 (컴퓨터 분석으로) 추정합니다.
표지 입자 수는 60분 동안 측정되어 초기 입자 수 중 남아 있는 비율을 결정합니다.
이 데이터를 바탕으로 연구자들은 60분 관찰 기간 동안 폐에서 제거된 표지 입자의 백분율을 결정할 것입니다.
주요 결과는 60분 동안 전체 오른쪽 폐 구획에서의 점액섬모청소(MCC) 총 평균 속도를 나타내는 백분율로 표현될 것입니다(MCC60).
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14일 (+/-2일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가래 제거
기간: 14일 (+/-2일)
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피험자는 30분 동안 총 30회 기침을 하여 해당 기간 동안 감마 이미징을 통한 기침 청소율을 평가합니다.
청소율은 시간 경과에 따른 폐 내 방사성 표지된 Tc99m-황 콜로이드 감소량을 측정하여 백분율로 표현된 청소된 비율로 결정됩니다.
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14일 (+/-2일)
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90분 동안의 점액섬모 청소율 (MCC)
기간: Day 14(+/-2일)
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오른쪽 폐와 인접한 전체 폐 관심 영역(ROI)을 사용하여 흡입된 방사성 표지 입자의 전체 폐 잔류량을 (컴퓨터 분석을 통해) 추정합니다.
표지 입자 수는 90분 동안 측정되어 잔류하는 초기 입자 수의 비율을 결정합니다.
이 데이터를 바탕으로 연구자들은 90분 관찰 기간 동안 폐에서 제거된 표지 입자의 백분율을 결정할 것입니다.
주요 결과는 90분 동안 전체 오른쪽 폐 구획에서의 점액섬모청소(MCC) 총 평균 비율을 나타내는 백분율로 표현될 것입니다(MCC90).
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Day 14(+/-2일)
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1초간 노력성 호기량 (FEV1) 예측치 백분율
기간: 14일 (+/-2일)
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FEV1은 폐활량측정법으로 측정됩니다.
각 측정 시, 미국 흉부학회(ATS)/유럽 호흡기 학회(ERS) 기준에 따라 3회 시도 중 가장 우수한 결과를 사용합니다.
최고 FEV1(FEV1과 노력성 폐활량(FVC)의 합이 가장 높은 시도에서)은 예측값 대비 백분율로 기록 및 보고됩니다.
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14일 (+/-2일)
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낭포성 섬유증 호흡기 설문지 개정판(CFQR-R)으로 측정된 호흡기 증상
기간: 14일(+/-2일)
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CFQ-R(낭포성 섬유증 설문지 - 개정판)은 14세 이상 CF 환자의 삶의 질을 측정하도록 설계된 자세하고 엄격하게 설계 및 검증된 자기 보고 도구입니다.
이 도구는 최초의 CF 특이적 건강 관련 삶의 질 측정 도구로 개발되었습니다.
호흡 영역은 0-100 척도를 가지며, 더 높은 값은 덜 심각한 증상을 의미합니다.
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14일(+/-2일)
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낭포성섬유증 호흡기 증상 일지와 만성 호흡기 감염 증상 점수(CFRSD-CRISS)로 측정한 호흡기 증상
기간: Day 14(+/-2 days)
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CFRSD-CRISS는 CF(낭포성 섬유증)의 8가지 주요 영역에서 지난 24시간 동안의 증상 심각도를 평가하는 8문항의 환자 중심 자기 보고 결과 측정 도구입니다.
각 질문은 응답에 따라 0-4점의 점수가 부여되며, 0점은 증상이 없음을, 4점은 증상이 '매우 많음' 또는 '극심함'을 반영합니다.
합산 점수(0-24점 범위)는 0-100 척도로 변환되며, 점수가 낮을수록 증상이 적음을 나타냅니다.
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Day 14(+/-2 days)
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치료 만족도 설문지 측정(TSQM)으로 측정된 호흡기 증상
기간: Day 14(+/-2 days)
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TSQM은 자기 보고 치료 만족도 평가를 위한 14문항의 표준화된 측정 도구로, CF 환자의 흡입 약물 사용에 대한 평가로 가치를 인정받아 왔습니다.
TSQM 문항은 5점 또는 7점 리커트 척도로 응답하며, 치료에 대한 환자 만족도와 관련된 네 가지 영역(효과성, 부작용, 편의성, 전반적 만족도)을 다룹니다.
이 설문지는 0-100점 척도로 채점되며, 점수가 높을수록 더 큰 만족도를 나타냅니다.
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Day 14(+/-2 days)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 28일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 29일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .