Manitol inalado na depuração mucociliar na fibrose cística moderada a grave
6 de janeiro de 2026 atualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill
Efeito do bronquitol na depuração mucociliar em pacientes tratados com modulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) com fibrose cística com doença pulmonar moderada a grave
Este estudo fornecerá informações mecanísticas importantes sobre o efeito do manitol inalatório (Bronchitol) em pessoas com fibrose cística (PwCF) com doença moderada a grave que já estão usando elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I).
Muitos pacientes já descontinuaram a solução salina hipertônica e outras terapias pulmonares devido ao efeito profundo de E/T/I em seus sintomas e função pulmonar.
Além disso, como se acredita que ambos os agentes osmóticos inalados (ou seja, Bronchitol, solução salina hipertônica [HS]) e E/T/I exercem seus efeitos benéficos por meio de melhorias na depuração mucociliar (MCC), não se sabe se a combinação dessas terapias pode ser aditivos ou redundantes em uma população com doença moderada a grave, onde persistem bronquiectasias e infecções crônicas, e onde um eventual declínio da função pulmonar é esperado ao longo do tempo.
Este estudo, portanto, será o primeiro a determinar se a terapia "add on" com manitol inalado é capaz de acelerar ainda mais o MCC em pacientes com E/T/I.
Esses dados forneceriam algumas orientações sobre o uso dessas terapias aprovadas em PwCF.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de fornecer consentimento informado
- Idade ≥ 18 anos no momento da triagem
- Diagnóstico de fibrose cística (FC)
- Uso regular de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) por ≥ 90 dias
- VEF1 entre 30% e 70%, inclusive, no momento da triagem
- Nega tabagismo ativo ou vaping
- Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 28 dias anteriores e incluindo a visita de triagem
- Os pacientes em uso de antibióticos inalatórios ciclados precisarão estar ligados ou desligados do antibiótico por 7 dias antes da Visita 1 e não agendados para o ciclo durante o período de tratamento de 2 semanas até depois da Visita 2
- Não tem outras condições que, na opinião do Investigador do Centro/Representante, impeçam o consentimento informado, tornem a participação no estudo insegura, compliquem a interpretação dos dados do resultado do estudo ou interfiram de outra forma na consecução dos objetivos do estudo
Critério de exclusão:
- Uso de um medicamento experimental dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem
- Incapaz ou sem vontade de reter solução salina hipertônica (HS) por 4 semanas (2 semanas antes da Visita 1 e 2 semanas entre a Visita 1 e a Visita 2)
- Incapaz ou disposto a suspender dornase alfa e broncodilatadores na manhã da Visita 1 e Visita 2, até a conclusão dos procedimentos do estudo
- Início de nova terapia pulmonar para FC crônica (por exemplo, dornase alfa, azitromicina, antibiótico inalatório) dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem
- Nenhum uso agudo de antibióticos (oral, inalatório ou intravenoso) ou uso agudo de corticosteroides sistêmicos para sintomas do trato respiratório dentro de 28 dias antes e incluindo a consulta de triagem.
- Sem uso crônico de corticosteroides orais > 10 mg de prednisona ou equivalente diariamente
- Incapaz de tolerar salbutamol ou outro broncodilatador
- História de intolerância a HS ou manitol inalatório
- Gravidez ou amamentação
- Tiveram mais de 2 tomografias computadorizadas (TC) de tórax no último ano ou uma combinação de procedimentos que supostamente expuseram os pulmões do sujeito a > 150 milisievert (mSv)
- História de hemoptise significativa (>60 mL) nos últimos três meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Manitol inalado
Todos os participantes do estudo receberão o mesmo tratamento do estudo.
O tratamento do estudo será manitol em pó seco 400 mg duas vezes ao dia por inalação oral (o conteúdo de 10 cápsulas administradas individualmente) por 14 dias +/- 2 dias.
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Um álcool de açúcar indicado como uma terapia de manutenção adicional para melhorar a função pulmonar em pacientes adultos com 18 anos de idade ou mais com fibrose cística.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Média de Clearance Mucociliar (MCC) ao Longo de 60 Minutos
Prazo: Dia 14 (+/-2 dias)
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Uma região de interesse (ROI) de todo o pulmão, que faz fronteira com o pulmão direito, é utilizada para estimar (por análise computacional) a retenção total de partículas radioativas inaladas no pulmão.
As contagens de partículas marcadas são medidas durante um período de 60 minutos para determinar a fração das contagens iniciais de partículas que permanecem.
A partir destes dados, os investigadores determinarão a percentagem de partículas marcadas eliminadas do pulmão durante o período de observação de 60 minutos.
O resultado primário será expresso em percentagem, representando a taxa média total de depuração mucociliar (MCC) no compartimento de todo o pulmão direito ao longo de 60 minutos (MCC60).
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Dia 14 (+/-2 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Clearance da Tosse
Prazo: Dia 14 (+/-2 dias)
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Os sujeitos tossirão um total de 30 vezes ao longo de um período de 30 minutos para avaliar a depuração da tosse por imagem gama durante esse período.
A depuração será determinada medindo a diminuição do coloide de enxofre marcado com Tc99m nos pulmões ao longo do tempo, expressa como uma percentagem eliminada.
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Dia 14 (+/-2 dias)
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Taxa de depuração mucociliar (MCC) ao longo de 90 minutos
Prazo: Dia 14 (+/- 2 dias)
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Uma região de interesse (ROI) de todo o pulmão que faz fronteira com o pulmão direito é utilizada para estimar (por análise computacional) a retenção pulmonar total de partículas inaladas marcadas com radionuclídeos. As contagens de partículas marcadas são medidas durante um período de 90 minutos para determinar a fração das contagens iniciais de partículas que permanecem. A partir destes dados, os investigadores determinarão a percentagem de partículas marcadas eliminadas do pulmão durante o período de observação de 90 minutos. O resultado primário será expresso como uma percentagem, representando a taxa média total de depuração mucociliar (MCC) no compartimento de todo o pulmão direito ao longo de 90 minutos (MCC90).
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Dia 14 (+/- 2 dias)
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Volume Expiratório Forçado no Primeiro Segundo (FEV1) Percentagem do Previsto
Prazo: Dia 14 (+/-2 dias)
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O FEV1 é medido por espirometria.
Em cada ocasião, o melhor de 3 ensaios, com base nos critérios da American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS).
O melhor FEV1 (do ensaio com a maior soma de FEV1 e Capacidade Vital Forçada (FVC)) será registado e reportado como percentagem do previsto.
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Dia 14 (+/-2 dias)
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Sintomas Respiratórios Medidos pelo Questionário Respiratório de Fibrose Quística Revisado (CFQR-R)
Prazo: Dia 14 (+/-2 dias)
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O CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) é um instrumento de autorrelato detalhado, rigorosamente concebido e validado, destinado a medir a qualidade de vida em doentes com FC com 14 anos ou mais.
Este instrumento foi desenvolvido como a primeira medida de Qualidade de Vida (QV) relacionada com a saúde específica para a FC.
O domínio respiratório tem uma escala de 0 a 100, em que valores mais elevados significam sintomas menos graves.
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Dia 14 (+/-2 dias)
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Sintomas Respiratórios Medidos pelo Diário de Sintomas Respiratórios da Fibrose Cística e pela Pontuação de Sintomas de Infeção Respiratória Crónica (CFRSD-CRISS)
Prazo: Dia 14(+/-2 dias)
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O CFRSD-CRISS é uma medida de resultados autorreferida, centrada no paciente, com 8 itens, que avalia a gravidade dos sintomas nas últimas 24 horas em 8 domínios centrais para a FC.
Cada pergunta recebe uma pontuação de 0 a 4 com base na resposta, sendo zero a ausência do sintoma e quatro a presença do sintoma 'muito' ou 'extremamente'. A pontuação somada (que varia de 0 a 24) é convertida para uma escala de 0 a 100, em que pontuações mais baixas indicam menos sintomas. |
Dia 14(+/-2 dias)
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Sintomas Respiratórios Medidos pelo Questionário de Satisfação com o Tratamento (TSQM)
Prazo: Dia 14 (+/- 2 dias)
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O TSQM é uma medida padronizada de 14 questões para avaliação da satisfação com o tratamento auto-reportada e tem sido valorizado para o uso de medicamentos inalados em pessoas com FC.
Os itens do TSQM são respondidos numa escala tipo Likert de 5 ou 7 pontos e abrangem quatro domínios, correspondendo a aspetos distintos relacionados com a satisfação dos pacientes com o seu tratamento (Eficácia; Efeitos secundários; Conveniência e Satisfação global).
O questionário é pontuado numa escala de 0-100, com valores mais elevados a indicarem maior satisfação.
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Dia 14 (+/- 2 dias)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
29 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
29 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
23 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
7 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Produtos químicos orgânicos
- Carboidratos
- Álcoons
- Álcoois de açúcar
- Manitol
Outros números de identificação do estudo
- 22-1790
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .