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Manitol inalado na depuração mucociliar na fibrose cística moderada a grave

18 de maio de 2023 atualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill

Efeito do bronquitol na depuração mucociliar em pacientes tratados com modulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) com fibrose cística com doença pulmonar moderada a grave

Este estudo fornecerá informações mecanísticas importantes sobre o efeito do manitol inalatório (Bronchitol) em pessoas com fibrose cística (PwCF) com doença moderada a grave que já estão usando elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I). Muitos pacientes já descontinuaram a solução salina hipertônica e outras terapias pulmonares devido ao efeito profundo de E/T/I em seus sintomas e função pulmonar. Além disso, como se acredita que ambos os agentes osmóticos inalados (ou seja, Bronchitol, solução salina hipertônica [HS]) e E/T/I exercem seus efeitos benéficos por meio de melhorias na depuração mucociliar (MCC), não se sabe se a combinação dessas terapias pode ser aditivos ou redundantes em uma população com doença moderada a grave, onde persistem bronquiectasias e infecções crônicas, e onde um eventual declínio da função pulmonar é esperado ao longo do tempo. Este estudo, portanto, será o primeiro a determinar se a terapia "add on" com manitol inalado é capaz de acelerar ainda mais o MCC em pacientes com E/T/I. Esses dados forneceriam algumas orientações sobre o uso dessas terapias aprovadas em PwCF.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

25

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de fornecer consentimento informado
  • Idade ≥ 18 anos no momento da triagem
  • Diagnóstico de fibrose cística (FC)
  • Uso regular de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) por ≥ 90 dias
  • VEF1 entre 30% e 70%, inclusive, no momento da triagem
  • Nega tabagismo ativo ou vaping
  • Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 28 dias anteriores e incluindo a visita de triagem
  • Os pacientes em uso de antibióticos inalatórios ciclados precisarão estar ligados ou desligados do antibiótico por 7 dias antes da Visita 1 e não agendados para o ciclo durante o período de tratamento de 2 semanas até depois da Visita 2
  • Não tem outras condições que, na opinião do Investigador do Centro/Representante, impeçam o consentimento informado, tornem a participação no estudo insegura, compliquem a interpretação dos dados do resultado do estudo ou interfiram de outra forma na consecução dos objetivos do estudo

Critério de exclusão:

  • Uso de um medicamento experimental dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem
  • Incapaz ou sem vontade de reter solução salina hipertônica (HS) por 4 semanas (2 semanas antes da Visita 1 e 2 semanas entre a Visita 1 e a Visita 2)
  • Incapaz ou disposto a suspender dornase alfa e broncodilatadores na manhã da Visita 1 e Visita 2, até a conclusão dos procedimentos do estudo
  • Início de nova terapia pulmonar para FC crônica (por exemplo, dornase alfa, azitromicina, antibiótico inalatório) dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem
  • Nenhum uso agudo de antibióticos (oral, inalatório ou intravenoso) ou uso agudo de corticosteroides sistêmicos para sintomas do trato respiratório dentro de 28 dias antes e incluindo a consulta de triagem.
  • Sem uso crônico de corticosteroides orais > 10 mg de prednisona ou equivalente diariamente
  • Incapaz de tolerar salbutamol ou outro broncodilatador
  • História de intolerância a HS ou manitol inalatório
  • Gravidez ou amamentação
  • Tiveram mais de 2 tomografias computadorizadas (TC) de tórax no último ano ou uma combinação de procedimentos que supostamente expuseram os pulmões do sujeito a > 150 milisievert (mSv)
  • História de hemoptise significativa (>60 mL) nos últimos três meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Manitol inalado
Todos os participantes do estudo receberão o mesmo tratamento do estudo. O tratamento do estudo será manitol em pó seco 400 mg duas vezes ao dia por inalação oral (o conteúdo de 10 cápsulas administradas individualmente) por 14 dias +/- 2 dias.
Medicamento: Produto inalante de manitol
Um álcool de açúcar indicado como uma terapia de manutenção adicional para melhorar a função pulmonar em pacientes adultos com 18 anos de idade ou mais com fibrose cística.
Outros nomes:
  • Bronchitol; manitol em pó seco

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média na taxa de depuração mucociliar (MCC) ao longo de 60 minutos da Visita 1 (pré-manitol) à Visita 2 (pós-manitol)
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
O resultado primário será a taxa média de MCC medida em todo o compartimento do pulmão direito ao longo de 60 minutos (MCC60), calculada usando estimativas pontuais coletadas a cada 10 minutos. A mudança na taxa de MCC ao longo de 60 minutos da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média na eliminação da tosse da Visita 1 (pré-manitol) para a Visita 2 (pós-manitol)
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
A eliminação da tosse é medida por meio de medições voluntárias de pico de fluxo durante varreduras MCC. Os fluxos de pico serão obtidos utilizando um medidor de fluxo de pico PIKO durante uma manobra de tosse forte. A mudança na eliminação da tosse da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
Mudança média na taxa de depuração mucociliar (MCC) ao longo de 90 minutos da Visita 1 (pré-manitol) à Visita 2 (pós-manitol)
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
A depuração mucociliar é medida em todo o compartimento do pulmão direito durante 90 minutos (MCC90), calculada usando estimativas pontuais coletadas a cada 10 minutos. A mudança no MCC90 da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
Alteração no volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) % do previsto da Visita 1 à Visita 2
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
O VEF1 é medido por espirometria. Em cada ocasião, a melhor de 3 tentativas, com base nos critérios da American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS). A melhor capacidade vital forçada (FVC), VEF1 e fluxo expiratório forçado entre 25% e 75% da capacidade vital (FEF25-75) (do ensaio com a maior soma FVC+FEV1) serão registrados (valor absoluto e % do previsto). A mudança no FEV1 da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
Mudança nos sintomas respiratórios medidos pelo Questionário Respiratório de Fibrose Cística Revisado (CFQR-R) da Visita 1 à Visita 2
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
O CFQ-R (Questionário de Fibrose Cística - Revisado) é um instrumento de autorrelato detalhado, rigorosamente projetado e validado, projetado para medir a qualidade de vida em pacientes com FC com 14 anos ou mais. Este instrumento foi desenvolvido como a primeira medida de Qualidade de Vida (QV) relacionada à saúde específica para FC. O domínio respiratório tem uma escala de 0 a 100, com valores mais altos significando sintomas menos graves. A mudança nos valores do Questionário de Fibrose Cística Respiratória - Revisado (CFQR-R) da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
Mudança nos sintomas respiratórios medidos pelo Diário de Sintomas Respiratórios de Fibrose Cística e Pontuação de Sintomas de Infecção Respiratória Crônica (CFRSD-CRISS) da Visita 1 à Visita 2
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
O CFRSD-CRISS é uma medida de desfecho de autorrelato de 8 itens, centrada no paciente, que avalia a gravidade dos sintomas nas 24 horas anteriores em 8 domínios centrais para FC. A cada pergunta é atribuída uma pontuação de 0 a 4 com base na resposta, com zero refletindo a ausência do sintoma e quatro refletindo que os sintomas estão presentes 'muito' ou 'extremamente'. Uma pontuação somada (intervalo de 0 a 24) é convertida em uma escala de 0 a 100, em que pontuações mais baixas indicam menos sintomas.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
Mudança nos sintomas respiratórios medidos pela Medida do Questionário de Satisfação do Tratamento (TSQM) da Visita 1 à Visita 2
Prazo: Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)
O TSQM é uma medida padronizada de 14 perguntas para avaliação da satisfação autorrelatada com o tratamento e tem sido valorizada para o uso de medicamentos inalatórios em pessoas com FC. Os itens do TSQM são respondidos em escala do tipo Likert de 5 ou 7 pontos e abrangem quatro domínios, correspondendo a aspectos distintos relacionados à satisfação dos pacientes com seu tratamento (Eficácia; Efeitos colaterais; Conveniência e Satisfação global). O questionário é pontuado em uma escala de 0 a 100, com valores mais altos indicando maior satisfação. A mudança na pontuação TSQM da Visita 1 para a Visita 2 será avaliada.
Dia 1 ao Dia 14 (+/- 2 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of North Carolina, Chapel Hill

Colaboradores

Chiesi USA, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2023

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de março de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

23 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 22-1790

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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