Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингаляционный маннитол на мукоцилиарный клиренс при кистозном фиброзе от умеренной до тяжелой степени

6 января 2026 г. обновлено: University of North Carolina, Chapel Hill

Влияние бронхитола на мукоцилиарный клиренс при кистозном фиброзе. Модулятор трансмембранной проводимости (CFTR) лечил пациентов с кистозным фиброзом и заболеванием легких от умеренной до тяжелой степени.

Это исследование предоставит важную механистическую информацию о влиянии ингаляционного маннитола (бронхитол) на людей с муковисцидозом (PwCF) с заболеванием средней и тяжелой степени, которые уже используют элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (E/T/I). Многие пациенты уже прекратили лечение гипертоническим раствором и другие легочные терапии из-за выраженного эффекта E/T/I на их симптомы и функцию легких. Кроме того, поскольку считается, что и ингаляционные осмотические агенты (т. быть аддитивными или избыточными в популяции с умеренным и тяжелым заболеванием, где сохраняются бронхоэктазы и хроническая инфекция, и где со временем ожидается возможное снижение функции легких. Таким образом, это исследование будет первым, в котором будет определено, способна ли «дополнительная» терапия ингаляционным маннитолом еще больше ускорить MCC у пациентов с E/T/I. Эти данные могут дать некоторые рекомендации относительно использования этих одобренных методов лечения в PwCF.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возможность дать информированное согласие
  • Возраст ≥ 18 лет на момент скрининга
  • Диагностика кистозного фиброза (МВ)
  • Регулярное использование элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (Э/Т/И) в течение ≥ 90 дней
  • ОФВ1 от 30% до 70% включительно на момент скрининга
  • Отрицает активное курение или вейпинг
  • Клинически стабилен без существенных изменений в состоянии здоровья в течение 28 дней до визита для скрининга включительно
  • Пациенты, получающие циклические ингаляционные антибиотики, должны будут либо принимать антибиотики, либо прекращать их прием в течение 7 дней до визита 1 и не планировать цикл в течение 2-недельного периода лечения до визита 2.
  • Не имеет других условий, которые, по мнению исследователя/уполномоченного исследователя, препятствуют информированному согласию, делают участие в исследовании небезопасным, усложняют интерпретацию данных о результатах исследования или иным образом мешают достижению целей исследования.

Критерий исключения:

  • Использование исследуемого препарата в течение 28 дней до визита для скрининга включительно
  • Неспособность или нежелание воздержаться от введения гипертонического раствора (ГС) в течение 4 недель (2 недели до визита 1 и 2 недели между визитом 1 и визитом 2)
  • Не может или желает воздержаться от приема дорназы альфа и бронходилататоров утром во время визита 1 и визита 2 до завершения процедур исследования.
  • Начало новой легочной терапии хронического МВ (например, дорназа альфа, азитромицин, ингаляционный антибиотик) в течение 28 дней до визита для скрининга включительно
  • Отсутствие острого применения антибиотиков (пероральных, ингаляционных или внутривенных) или острого применения системных кортикостероидов при симптомах со стороны дыхательных путей в течение 28 дней до визита для скрининга включительно.
  • Отсутствие постоянного приема пероральных кортикостероидов > 10 мг преднизолона или его эквивалента в день
  • Непереносимость альбутерола или другого бронходилататора
  • Непереносимость HS или ингаляционного маннита в анамнезе
  • Беременность или кормление грудью
  • Вы прошли более 2 компьютерных томографий грудной клетки (КТ) за последний год или комбинацию процедур, которые, как считается, подвергли легкие субъекта воздействию > 150 миллизивертов (мЗв).
  • История значительного кровохарканья (> 60 мл) за последние три месяца

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ингаляционный маннитол
Все участники исследования получат одинаковое лечение. Исследуемое лечение будет состоять из сухого порошка маннита 400 мг два раза в день путем пероральной ингаляции (содержимое 10 капсул вводится индивидуально) в течение 14 дней +/- 2 дня.
Лекарство: Ингалантный продукт маннитола
Сахарный спирт показан в качестве дополнительной поддерживающей терапии для улучшения функции легких у взрослых пациентов в возрасте 18 лет и старше с муковисцидозом.
Другие имена:
  • Бронхитол; сухой порошок маннит

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя скорость мукоцилиарного клиренса (МЦК) за 60 минут
Временное ограничение: День 14 (+/-2 дня)
Для оценки (с помощью компьютерного анализа) общего удержания ингалированных меченых частиц в легких используется область интереса (ROI), охватывающая всё правое лёгкое. Количество меченых частиц измеряется в течение 60-минутного периода для определения доли оставшихся от начального количества частиц. На основе этих данных исследователи определят процент меченых частиц, выведенных из лёгких в течение 60-минутного периода наблюдения. Основной результат будет выражен в процентах, представляющих общую среднюю скорость мукоцилиарного клиренса (MCC) во всём правом лёгочном компартменте за 60 минут (MCC60).
День 14 (+/-2 дня)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Очистка от кашля
Временное ограничение: День 14 (+/-2 дня)
Испытуемые будут кашлять в общей сложности 30 раз в течение 30-минутного периода для оценки клиренса кашля с помощью гамма-визуализации за этот период. Клиренс будет определяться путем измерения уменьшения меченого радионуклидом Tc99m-серного коллоида в легких с течением времени, выраженного в процентах выведенного.
День 14 (+/-2 дня)
Скорость мукоцилиарного клиренса (МЦК) за 90 минут
Временное ограничение: День 14(+/-2 дня)
Для оценки (с помощью компьютерного анализа) общего удержания в легких ингалированных меченых частиц используется область интереса (ROI) всего легкого, прилегающая к правому легкому. Количество меченых частиц измеряется в течение 90-минутного периода для определения доли оставшихся исходных подсчетов частиц. На основе этих данных исследователи определят процент меченых частиц, удаленных из легкого в течение 90-минутного периода наблюдения. Первичный исход будет выражен в процентах, представляющих общую среднюю скорость мукоцилиарного клиренса (MCC) во всем отделе правого легкого за 90 минут (MCC90).
День 14(+/-2 дня)
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1), процент от прогнозируемого
Временное ограничение: День 14 (+/-2 дня)
ОФВ1 измеряется с помощью спирометрии. В каждом случае выбирается лучший из 3 испытаний, основанный на критериях Американского торакального общества (ATS)/Европейского респираторного общества (ERS). Лучший показатель ОФВ1 (из испытания с наибольшей суммой ОФВ1 и Форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЁЛ)) будет зарегистрирован и представлен в процентах от прогнозируемого значения.
День 14 (+/-2 дня)
Респираторные симптомы, измеренные с помощью пересмотренного опросника по кистозному фиброзу (CFQR-R)
Временное ограничение: День 14 (±2 дня)
CFQ-R (Пересмотренный вопросник по муковисцидозу) — это подробный, тщательно разработанный и валидированный инструмент самоотчета, предназначенный для оценки качества жизни пациентов с муковисцидозом в возрасте 14 лет и старше. Этот инструмент был разработан как первый специфичный для муковисцидоза показатель качества жизни, связанного со здоровьем (КЖ). Дыхательная шкала имеет диапазон от 0 до 100 баллов, причем более высокие значения указывают на менее выраженные симптомы.
День 14 (±2 дня)
Респираторные симптомы, измеряемые по Дневнику респираторных симптомов муковисцидоза и Шкале симптомов хронической респираторной инфекции (CFRSD-CRISS)
Временное ограничение: День 14 (+/-2 дня)
CFRSD-CRISS — это 8-пунктовая, ориентированная на пациента, самоотчетная мера оценки исхода, оценивающая тяжесть симптомов за предшествующие 24 часа по 8 ключевым для CF областям. Каждому вопросу присваивается балл от 0 до 4 в зависимости от ответа, где ноль отражает отсутствие симптома, а четыре — что симптомы присутствуют «в значительной степени» или «чрезвычайно». Суммарный балл (диапазон от 0 до 24) преобразуется в шкалу от 0 до 100, где более низкие баллы указывают на меньшее количество симптомов.
День 14 (+/-2 дня)
Респираторные симптомы, измеряемые с помощью опросника удовлетворенности лечением (TSQM)
Временное ограничение: День 14(+/-2 дня)
TSQM - это стандартизированный опросник из 14 вопросов для оценки удовлетворённости лечением, о которой сообщают сами пациенты, и он зарекомендовал себя для оценки ингаляционных препаратов у людей с муковисцидозом. Ответы на вопросы TSQM даются по 5- или 7-балльной шкале Лайкерта и охватывают четыре области, соответствующие различным аспектам удовлетворённости пациентов своим лечением (Эффективность; Побочные эффекты; Удобство и Общая удовлетворённость). Опросник оценивается по шкале от 0 до 100 баллов, причём более высокие значения указывают на большую удовлетворённость.
День 14(+/-2 дня)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of North Carolina, Chapel Hill

Соавторы

Chiesi USA, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 марта 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 января 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 22-1790

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться