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Inhaliertes Mannitol zur mukoziliären Clearance bei mittelschwerer bis schwerer Mukoviszidose

6. Januar 2026 aktualisiert von: University of North Carolina, Chapel Hill

Wirkung von Bronchitol auf die mukoziliäre Clearance bei zystischer Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Modulator behandelte Patienten mit zystischer Fibrose mit mittelschwerer bis schwerer Lungenerkrankung

Diese Studie wird wichtige mechanistische Informationen über die Wirkung von inhaliertem Mannitol (Bronchitol) bei Patienten mit zystischer Fibrose (PwCF) mit mittelschwerer bis schwerer Erkrankung liefern, die bereits Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (E/T/I) anwenden. Viele Patienten haben wegen der tiefgreifenden Wirkung von E/T/I auf ihre Symptome und Lungenfunktion bereits hypertone Kochsalzlösung und andere Lungentherapien abgesetzt. Da angenommen wird, dass beide inhalativen osmotischen Mittel (d. h. Bronchitol, hypertone Kochsalzlösung [HS]) und E/T/I ihre vorteilhaften Wirkungen durch Verbesserungen der mukoziliären Clearance (MCC) ausüben, ist es ferner nicht bekannt, ob die Kombination dieser Therapien dies könnte in einer Population mit mittelschwerer bis schwerer Erkrankung, bei der Bronchiektasen und chronische Infektionen fortbestehen und bei der mit der Zeit eine Verschlechterung der Lungenfunktion zu erwarten ist, additiv oder redundant sein können. Diese Studie wird daher die erste sein, die bestimmt, ob eine „Add-on“-Therapie mit inhaliertem Mannitol in der Lage ist, MCC bei E/T/I-Patienten weiter zu beschleunigen. Diese Daten würden eine gewisse Orientierung in Bezug auf die Anwendung dieser zugelassenen Therapien bei PwCF geben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
  • Alter ≥ 18 zum Zeitpunkt des Screenings
  • Diagnose Mukoviszidose (CF)
  • Regelmäßige Anwendung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (E/T/I) für ≥ 90 Tage
  • FEV1 zwischen 30 % und einschließlich 70 % zum Zeitpunkt des Screenings
  • Verweigert aktives Rauchen oder Dampfen
  • Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 28 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs
  • Patienten, die periodisch inhalierte Antibiotika erhalten, müssen ihr Antibiotikum 7 Tage lang vor Visite 1 entweder ein- oder aussetzen und dürfen während der zweiwöchigen Behandlungsphase bis nach Visite 2 nicht zyklisch behandelt werden
  • Hat keine anderen Bedingungen, die nach Meinung des Prüfers/Beauftragten des Standorts die Einverständniserklärung ausschließen, die Studienteilnahme unsicher machen, die Interpretation der Studienergebnisdaten erschweren oder anderweitig das Erreichen der Studienziele beeinträchtigen würden

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs
  • Unfähig oder nicht bereit, hypertone Kochsalzlösung (HS) für 4 Wochen zurückzuhalten (2 Wochen vor Besuch 1 und 2 Wochen zwischen Besuch 1 und Besuch 2)
  • Unfähig oder bereit, Dornase alfa und Bronchodilatatoren am Morgen von Besuch 1 und Besuch 2 bis zum Abschluss der Studienverfahren zurückzuhalten
  • Beginn einer neuen chronischen CF-Lungentherapie (z. Dornase alfa, Azithromycin, inhalatives Antibiotikum) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs
  • Keine akute Anwendung von Antibiotika (oral, inhaliert oder intravenös) oder akute Anwendung von systemischen Kortikosteroiden für Symptome der Atemwege innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Keine chronische Anwendung von oralen Kortikosteroiden > 10 mg Prednison oder Äquivalent täglich
  • Kann Albuterol oder andere Bronchodilatatoren nicht vertragen
  • Geschichte der Intoleranz gegenüber HS oder inhaliertem Mannitol
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Hatte im vergangenen Jahr mehr als 2 Thorax-Computertomographien (CT) oder eine Kombination von Verfahren, bei denen angenommen wird, dass die Lunge des Probanden > 150 Millisievert (mSv) ausgesetzt war
  • Vorgeschichte einer signifikanten Hämoptyse (>60 ml) in den letzten drei Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inhaliertes Mannit
Alle Studienteilnehmer erhalten die gleiche Studienbehandlung. Die Studienbehandlung besteht aus Trockenpulver-Mannitol 400 mg zweimal täglich durch orale Inhalation (der Inhalt von 10 Kapseln wird einzeln verabreicht) für 14 Tage +/- 2 Tage.
Arzneimittel: Mannitol-Inhalationsprodukt
Ein Zuckeralkohol, der als zusätzliche Erhaltungstherapie zur Verbesserung der Lungenfunktion bei erwachsenen Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose indiziert ist.
Andere Namen:
  • Bronchitol; Trockenpulver Mannitol

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Rate der mukoziliären Clearance (MCC) über 60 Minuten
Zeitfenster: Tag 14 (+/- 2 Tage)
Eine gesamte Lungenregion von Interesse (ROI), die an die rechte Lunge grenzt, wird verwendet, um (durch Computeranalyse) die Gesamtlungenretention von inhalierten radioaktiv markierten Partikeln zu schätzen. Die Anzahl markierter Partikel wird über einen Zeitraum von 60 Minuten gemessen, um den Anteil der verbleibenden anfänglichen Partikelzahlen zu bestimmen. Aus diesen Daten werden die Forscher den Prozentsatz der markierten Partikel bestimmen, die während des 60-minütigen Beobachtungszeitraums aus der Lunge entfernt wurden. Das primäre Ergebnis wird als Prozentsatz ausgedrückt, der die durchschnittliche Gesamtrate der mukoziliären Clearance (MCC) im gesamten rechten Lungenkompartiment über 60 Minuten (MCC60) darstellt.
Tag 14 (+/- 2 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hustenabtransport
Zeitfenster: Tag 14 (+/-2 Tage)
Die Probanden werden über einen Zeitraum von 30 Minuten insgesamt 30 Mal husten, um die Husten-Clearance durch Gammabildgebung in diesem Zeitraum zu bewerten. Die Clearance wird durch Messung der Abnahme des radioaktiv markierten Tc99m-Schwefelkolloids in der Lunge im Zeitverlauf bestimmt, ausgedrückt als prozentuale Clearance.
Tag 14 (+/-2 Tage)
Rate der mukoziliären Clearance (MCC) über 90 Minuten
Zeitfenster: Tag 14 (+/- 2 Tage)
Eine gesamte Lungenregion von Interesse (ROI), die an die rechte Lunge angrenzt, wird verwendet, um (durch Computeranalyse) die Gesamtlungenretention von inhalierten radioaktiv markierten Partikeln zu schätzen. Die Anzahl markierter Partikel wird über einen Zeitraum von 90 Minuten gemessen, um den Anteil der verbleibenden anfänglichen Partikelzahlen zu bestimmen. Aus diesen Daten werden die Untersucher den Prozentsatz der markierten Partikel bestimmen, die während des 90-minütigen Beobachtungszeitraums aus der Lunge entfernt wurden. Das primäre Ergebnis wird als Prozentsatz ausgedrückt und stellt die durchschnittliche Gesamtrate der mukoziliären Clearance (MCC) im gesamten rechten Lungenkompartiment über 90 Minuten (MCC90) dar.
Tag 14 (+/- 2 Tage)
Forciertes Exspiratorisches Volumen in einer Sekunde (FEV1) Prozent des vorhergesagten
Zeitfenster: Tag 14 (+/-2 Tage)
FEV1 wird durch Spirometrie gemessen. Bei jeder Messung wird das beste von 3 Versuchen gemäß den Kriterien der American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) herangezogen. Der beste FEV1-Wert (aus dem Versuch mit der höchsten Summe von FEV1 und Forced Vital Capacity (FVC)) wird aufgezeichnet und als Prozent des vorhergesagten Wertes angegeben.
Tag 14 (+/-2 Tage)
Respiratorische Symptome gemessen mit dem überarbeiteten Cystic Fibrosis Respiratory Questionnaire (CFQR-R)
Zeitfenster: Tag 14(+/-2 Tage)
Der CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised) ist ein detailliertes, streng gestaltetes und validiertes Selbstauskunftsinstrument, das entwickelt wurde, um die Lebensqualität bei CF-Patienten im Alter von 14 Jahren und älter zu messen. Dieses Instrument wurde als erstes CF-spezifisches, gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsmaß (QOL) entwickelt. Die respiratorische Domäne hat eine Skala von 0-100, wobei höhere Werte weniger schwere Symptome bedeuten.
Tag 14(+/-2 Tage)
Respiratorische Symptome gemessen mittels Mukoviszidose-Respiratorisches Symptomtagebuch und Chronischer Respiratorischer Infektionssymptomscore (CFRSD-CRISS)
Zeitfenster: Tag 14(+/-2 Tage)
Der CFRSD-CRISS ist ein patientenzentriertes Selbstberichts-Outcome-Messinstrument mit 8 Items, das die Schwere der Symptome in den letzten 24 Stunden in 8 für CF zentralen Bereichen bewertet. Jede Frage erhält basierend auf der Antwort eine Punktzahl von 0-4, wobei null das Fehlen des Symptoms und vier das Vorhandensein der Symptome 'sehr stark' oder 'extrem' widerspiegelt. Eine Summenpunktzahl (Bereich von 0-24) wird in eine Skala von 0-100 umgewandelt, wobei niedrigere Werte auf weniger Symptome hindeuten.
Tag 14(+/-2 Tage)
Atemwegsbeschwerden gemessen durch den Treatment Satisfaction Questionnaire Measure (TSQM)
Zeitfenster: Tag 14(+/-2 Tage)
Der TSQM ist ein standardisiertes Messinstrument mit 14 Fragen zur Bewertung der selbstberichteten Behandlungszufriedenheit und wurde für die Anwendung bei inhalierten Medikamenten bei Menschen mit CF validiert. Die TSQM-Fragen werden auf einer 5- oder 7-stufigen Likert-Skala beantwortet und decken vier Bereiche ab, die unterschiedlichen Aspekten der Zufriedenheit der Patienten mit ihrer Behandlung entsprechen (Wirksamkeit; Nebenwirkungen; Handhabung und Gesamtzufriedenheit). Der Fragebogen wird auf einer Skala von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine größere Zufriedenheit anzeigen.
Tag 14(+/-2 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Mitarbeiter

Chiesi USA, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

7. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-1790

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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