Inhalační mannitol při mukociliární clearance u středně těžké až těžké cystické fibrózy
6. ledna 2026 aktualizováno: University of North Carolina, Chapel Hill
Účinek bronchitolu na mukociliární clearance u pacientů s cystickou fibrózou se středně těžkým až těžkým plicním onemocněním pomocí modulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) u cystické fibrózy
Tato studie poskytne důležité mechanické informace týkající se účinku inhalačního mannitolu (Bronchitol) u lidí s cystickou fibrózou (PwCF) se středně závažným až závažným onemocněním, kteří již užívají elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I).
Mnoho pacientů již vysadilo hypertonický fyziologický roztok a další plicní terapie kvůli hlubokému účinku E/T/I na jejich symptomy a plicní funkce.
Dále, protože se předpokládá, že obě inhalační osmotická činidla (tj. Bronchitol, hypertonický fyziologický roztok [HS]) a E/T/I uplatňují své příznivé účinky prostřednictvím zlepšení mukociliární clearance (MCC), není známo, zda by kombinace těchto terapií mohla být aditivní nebo jsou nadbytečné v populaci se středně závažným až závažným onemocněním, kde přetrvávají bronchiektázie a chronická infekce a kde se v průběhu času očekává případný pokles funkce plic.
Tato studie proto bude první, která určí, zda „add on“ terapie inhalačním mannitolem je schopna dále urychlit MCC u E/T/I pacientů.
Tyto údaje by poskytly určité vodítko ohledně použití těchto schválených terapií v PwCF.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas
- Věk ≥ 18 v době screeningu
- Diagnóza cystické fibrózy (CF)
- Pravidelné užívání elexacaftoru/tezacaftoru/ivakaftoru (E/T/I) po dobu ≥ 90 dnů
- FEV1 mezi 30 % a 70 %, včetně, v době screeningu
- Popírá aktivní kouření nebo vaping
- Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
- Pacienti, kteří užívají cyklovaná inhalační antibiotika, budou muset antibiotika buď užívat, nebo je vysadit po dobu 7 dnů před návštěvou 1 a cyklus během 2týdenního léčebného období naplánovat až po návštěvě 2.
- Nemá žádné další podmínky, které by podle názoru Zkoušejícího/Návrháře bránily informovanému souhlasu, činily účast ve studii nebezpečnou, komplikovaly interpretaci výsledků studie nebo jinak narušovaly dosažení cílů studie
Kritéria vyloučení:
- Použití hodnoceného léku během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
- Neschopnost nebo ochotu zadržet hypertonický fyziologický roztok (HS) po dobu 4 týdnů (2 týdny před návštěvou 1 a 2 týdny mezi návštěvou 1 a návštěvou 2)
- Ráno v den návštěvy 1 a návštěvy 2 není možné nebo ochoten přerušit podávání dornázy alfa a bronchodilatancií, dokud nebudou dokončeny postupy studie
- Zahájení nové chronické CF plicní terapie (např. dornáza alfa, azithromycin, inhalační antibiotikum) během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
- Žádné akutní užívání antibiotik (perorálních, inhalačních nebo intravenózních) nebo akutní užívání systémových kortikosteroidů pro symptomy respiračního traktu během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně.
- Žádné chronické užívání perorálních kortikosteroidů > 10 mg prednisonu nebo ekvivalentu denně
- Nesnáší albuterol nebo jiné bronchodilatační léky
- Anamnéza intolerance HS nebo inhalačního mannitolu
- Těhotenství nebo kojení
- Absolvoval více než 2 počítačové tomografie hrudníku (CT) v posledním roce nebo kombinaci postupů, o kterých se předpokládá, že vystavily plíce subjektu působení >150 milisievertů (mSv)
- Anamnéza významné hemoptýzy (>60 ml) v posledních třech měsících
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Inhaloval mannitol
Všichni účastníci studie dostanou stejnou léčbu.
Studovanou léčbou bude suchý práškový mannitol 400 mg dvakrát denně perorální inhalací (obsah 10 kapslí podávaných jednotlivě) po dobu 14 dnů +/- 2 dny.
|
Cukerný alkohol indikovaný jako přídavná udržovací léčba ke zlepšení funkce plic u dospělých pacientů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná rychlost mukociliární clearance (MCC) za 60 minut
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
|
Pro odhad (pomocí počítačové analýzy) celkové retence vdechnutých radioaktivně značených částic v plicích se používá oblast zájmu (ROI) celé pravé plíce ohraničující pravou plíci.
Počty značených částic se měří po dobu 60 minut, aby se určil podíl zbývajících počátečních počtů částic.
Z těchto údajů budou vyšetřovatelé určovat procento značených částic odstraněných z plic během 60minutového pozorovacího období.
Primární výsledek bude vyjádřen v procentech, které představují celkovou průměrnou rychlost mukociliární clearance (MCC) v celém oddílu pravé plíce za 60 minut (MCC60).
|
Den 14 (+/-2 dny)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vykašlávání hlenů
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
|
Subjekty budou kašlat celkem 30krát během 30minutového období, aby se vyhodnotilo vyčištění kašle pomocí gama zobrazování během tohoto období.
Vyčištění bude určeno měřením poklesu radioaktivně značeného koloidu síry Tc99m v plicích v průběhu času, vyjádřeného jako procento vyčištěného.
|
Den 14 (+/-2 dny)
|
|
Rychlost mukociliární clearance (MCC) během 90 minut
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
|
Celá oblast zájmu (ROI) plic ohraničující pravou plíci se používá k odhadu (počítačovou analýzou) celkové retence vdechnutých radioaktivně značených částic v plicích.
Počty značených částic se měří po dobu 90 minut, aby se určil podíl zbývajících počátečních počtů částic.
Z těchto údajů výzkumníci určí procento značených částic odstraněných z plic během 90minutového pozorovacího období.
Primární výsledek bude vyjádřen v procentech, představující celkovou průměrnou rychlost mukociliární clearance (MCC) v celém pravém plicním oddílu za 90 minut (MCC90).
|
Den 14 (+/-2 dny)
|
|
Nucený výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) v procentech predikované hodnoty
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
|
FEV1 se měří spirometrií.
Při každém měření se vybere nejlepší ze 3 pokusů na základě kritérií Americké hrudní společnosti (ATS)/Evropské respirační společnosti (ERS).
Nejlepší hodnota FEV1 (z pokusu s nejvyšším součtem FEV1 a nucené vitální kapacity (FVC)) bude zaznamenána a vykázána jako procento předpokládané hodnoty.
|
Den 14 (+/-2 dny)
|
|
Respirační příznaky měřené pomocí revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQR-R)
Časové okno: Den 14 (+/- 2 dny)
|
CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire – Revised) je podrobný, pečlivě navržený a ověřený nástroj pro sebehodnocení, který slouží k měření kvality života pacientů s cystickou fibrózou ve věku 14 let a starších.
Tento nástroj byl vyvinut jako první měřítko kvality života (QOL) související se zdravím specifické pro cystickou fibrózu.
Respirační doména má škálu 0–100, přičemž vyšší hodnoty znamenají méně závažné příznaky.
|
Den 14 (+/- 2 dny)
|
|
Respirační příznaky měřené pomocí Cystic Fibrosis Respiratory Symptom Diary a Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CFRSD-CRISS)
Časové okno: Den 14(+/-2 dny)
|
CFRSD-CRISS je 8položkové, na pacienta zaměřené, samo-hodnotící měřítko výsledků, které hodnotí závažnost příznaků za posledních 24 hodin v 8 oblastech klíčových pro CF.
Každá otázka má přiřazeno skóre 0-4 podle odpovědi, přičemž nula odráží nepřítomnost příznaku a čtyři odráží, že příznaky jsou přítomny 'velmi' nebo 'extrémně'.
Součtové skóre (rozsah 0-24) se převede na stupnici 0-100, kde nižší skóre znamená méně příznaků.
|
Den 14(+/-2 dny)
|
|
Dýchací příznaky měřené dotazníkem spokojenosti s léčbou (TSQM)
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
|
TSQM je standardizované měřítko s 14 otázkami pro hodnocení spokojenosti s léčbou, o které pacient informuje sám, a je ceněno pro použití u inhalačních léků u lidí s CF.
Položky TSQM se odpovídají na 5- nebo 7bodové Likertově škále a pokrývají čtyři domény, které odpovídají různým aspektům souvisejícím se spokojeností pacientů s jejich léčbou (účinnost; vedlejší účinky; pohodlí a celková spokojenost). Dotazník se vyhodnocuje na škále 0–100, přičemž vyšší hodnoty znamenají větší spokojenost. |
Den 14 (+/-2 dny)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
29. ledna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
29. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
23. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
7. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 22-1790
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .