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Manitol inhalado sobre el aclaramiento mucociliar en la fibrosis quística moderada a grave

6 de enero de 2026 actualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill

Efecto del bronquitol sobre el aclaramiento mucociliar en pacientes tratados con modulador del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) con fibrosis quística con enfermedad pulmonar moderada a grave

Este estudio proporcionará información mecánica importante sobre el efecto del manitol inhalado (Bronchitol) en personas con fibrosis quística (PwCF) con enfermedad de moderada a grave que ya están usando elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I). Muchos pacientes ya han interrumpido la solución salina hipertónica y otras terapias pulmonares debido al profundo efecto de E/T/I de sus síntomas y función pulmonar. Además, debido a que se cree que tanto los agentes osmóticos inhalados (es decir, Bronchitol, solución salina hipertónica [HS]) como E/T/I ejercen sus efectos beneficiosos a través de mejoras en la depuración mucociliar (MCC), se desconoce si la combinación de estas terapias podría ser aditivos o redundantes en una población con enfermedad de moderada a grave donde persisten las bronquiectasias y la infección crónica, y donde se espera una eventual disminución de la función pulmonar con el tiempo. Este estudio, por lo tanto, será el primero en determinar si la terapia "complementaria" con manitol inhalado puede acelerar aún más el CCM en pacientes con E/T/I. Estos datos proporcionarían alguna orientación sobre el uso de estas terapias aprobadas en PwCF.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de proporcionar consentimiento informado
  • Edad ≥ 18 años en el momento de la selección
  • Diagnóstico de fibrosis quística (FQ)
  • Uso regular de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) durante ≥ 90 días
  • FEV1 entre 30% y 70%, inclusive, en el momento de la selección
  • Niega tabaquismo activo o vapeo
  • Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 28 días anteriores e incluyendo la visita de selección
  • Los pacientes que toman antibióticos inhalados ciclados deberán recibir o no el antibiótico durante 7 días antes de la Visita 1 y no programar el ciclo durante el período de tratamiento de 2 semanas hasta después de la Visita 2
  • No tiene otras condiciones que, en opinión del investigador del sitio/designado, impidan el consentimiento informado, hagan que la participación en el estudio sea insegura, compliquen la interpretación de los datos de resultados del estudio o interfieran con el logro de los objetivos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Uso de un fármaco en investigación dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida
  • No puede o no quiere retener la solución salina hipertónica (HS) durante 4 semanas (2 semanas antes de la Visita 1 y 2 semanas entre la Visita 1 y la Visita 2)
  • Incapaz o dispuesto a suspender la dornasa alfa y los broncodilatadores en la mañana de la visita 1 y la visita 2, hasta la finalización de los procedimientos del estudio
  • Inicio de una nueva terapia pulmonar para la FQ crónica (p. dornasa alfa, azitromicina, antibiótico inhalado) dentro de los 28 días anteriores e incluyendo la visita de selección
  • Sin uso agudo de antibióticos (orales, inhalados o intravenosos) o uso agudo de corticosteroides sistémicos para los síntomas del tracto respiratorio dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida.
  • Sin uso crónico de corticoides orales > 10 mg de prednisona o equivalente diarios
  • Incapaz de tolerar el albuterol u otro broncodilatador
  • Historia de intolerancia a HS o manitol inhalado
  • Embarazo o lactancia
  • Haber tenido más de 2 tomografías computarizadas (TC) de tórax en el último año o una combinación de procedimientos que se cree que expusieron los pulmones del sujeto a >150 milisievert (mSv)
  • Historia de hemoptisis significativa (> 60 mL) en los últimos tres meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Manitol Inhalado
Todos los participantes del estudio recibirán el mismo tratamiento del estudio. El tratamiento del estudio será manitol en polvo seco 400 mg dos veces al día por inhalación oral (el contenido de 10 cápsulas administradas individualmente) durante 14 días +/- 2 días.
Droga: Producto inhalante de manitol
Un alcohol de azúcar indicado como terapia de mantenimiento complementaria para mejorar la función pulmonar en pacientes adultos de 18 años de edad y mayores con fibrosis quística.
Otros nombres:
  • Bronquitol; manitol en polvo seco

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa Media de Aclaramiento Mucociliar (MCC) durante 60 Minutos
Periodo de tiempo: Día 14 (+/- 2 días)
Se utiliza una región de interés (ROI) de todo el pulmón que bordea el pulmón derecho para estimar (mediante análisis informático) la retención pulmonar total de partículas radiactivas inhaladas. Los recuentos de partículas marcadas se miden durante un período de 60 minutos para determinar la fracción de los recuentos iniciales de partículas que permanecen. A partir de estos datos, los investigadores determinarán el porcentaje de partículas marcadas eliminadas del pulmón durante el período de observación de 60 minutos. El resultado principal se expresará como un porcentaje, que representa la tasa media total de aclaramiento mucociliar (MCC) en todo el compartimento del pulmón derecho durante 60 minutos (MCC60).
Día 14 (+/- 2 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Limpieza de la Tos
Periodo de tiempo: Día 14 (+/-2 días)
Los sujetos toserán un total de 30 veces durante un período de 30 minutos para evaluar la eliminación de la tos mediante imágenes gamma durante ese período. La eliminación se determinará midiendo la disminución del coloide de azufre marcado con Tc99m radiactivo en los pulmones a lo largo del tiempo, expresada como porcentaje eliminado.
Día 14 (+/-2 días)
Tasa de Aclaramiento Mucociliar (MCC) a lo Largo de 90 Minutos
Periodo de tiempo: Día 14(+/-2 días)
Se utiliza una región de interés (ROI) de todo el pulmón que bordea el pulmón derecho para estimar (mediante análisis informático) la retención pulmonar total de partículas radiactivas inhaladas. Los recuentos de partículas marcadas se miden durante un período de 90 minutos para determinar la fracción de los recuentos iniciales de partículas que permanecen. A partir de estos datos, los investigadores determinarán el porcentaje de partículas marcadas eliminadas del pulmón durante el período de observación de 90 minutos. El resultado principal se expresará como un porcentaje, que representa la tasa promedio total de aclaramiento mucociliar (MCC) en todo el compartimento del pulmón derecho durante 90 minutos (MCC90).
Día 14(+/-2 días)
Volumen Espiratorio Forzado en un Segundo (FEV1) Porcentaje del Predicho
Periodo de tiempo: Día 14 (+/-2 días)
La FEV1 se mide mediante espirometría. En cada ocasión, el mejor de 3 intentos, según los criterios de la American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS). Se registrará y reportará el mejor FEV1 (del intento con la suma más alta de FEV1 y Capacidad Vital Forzada (FVC)) como porcentaje del valor predicho.
Día 14 (+/-2 días)
Síntomas Respiratorios Medidos mediante el Cuestionario de Fibrosis Quística Revisado (CFQR-R)
Periodo de tiempo: Día 14 (+/-2 días)
El CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) es un instrumento de autoinforme detallado, rigurosamente diseñado y validado, diseñado para medir la calidad de vida en pacientes con fibrosis quística de 14 años o más. Este instrumento fue desarrollado como la primera medida de Calidad de Vida (CV) relacionada con la salud específica para la fibrosis quística. El dominio respiratorio tiene una escala de 0 a 100, donde valores más altos indican síntomas menos graves.
Día 14 (+/-2 días)
Síntomas Respiratorios Medidos mediante el Diario de Síntomas Respiratorios de Fibrosis Quística y la Puntuación de Síntomas de Infección Respiratoria Crónica (CFRSD-CRISS)
Periodo de tiempo: Día 14(+/-2 días)
El CFRSD-CRISS es una medida de resultados autoinformada y centrada en el paciente, compuesta por 8 ítems, que evalúa la gravedad de los síntomas en las últimas 24 horas en 8 dominios centrales para la fibrosis quística. Cada pregunta recibe una puntuación de 0 a 4 según la respuesta, donde cero refleja la ausencia del síntoma y cuatro refleja que el síntoma está presente "mucho" o "extremadamente". Una puntuación sumada (rango de 0 a 24) se convierte a una escala de 0 a 100, donde puntuaciones más bajas indican menos síntomas.
Día 14(+/-2 días)
Síntomas respiratorios medidos mediante el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento (TSQM)
Periodo de tiempo: Día 14 (+/- 2 días)
El TSQM es una medida estandarizada de 14 preguntas para la evaluación de la satisfacción con el tratamiento autoinformada y ha sido valorada para el uso de medicamentos inhalados en personas con fibrosis quística. Los ítems del TSQM se responden en una escala tipo Likert de 5 o 7 puntos y cubren cuatro dominios, correspondientes a aspectos distintos relacionados con la satisfacción de los pacientes con su tratamiento (Efectividad; Efectos secundarios; Conveniencia y Satisfacción global). El cuestionario se puntúa en una escala de 0 a 100, donde valores más altos indican mayor satisfacción.
Día 14 (+/- 2 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of North Carolina, Chapel Hill

Colaboradores

Chiesi USA, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de marzo de 2023

Finalización primaria (Actual)

29 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

29 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

7 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 22-1790

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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