Inhaleret mannitol på slimhinde-clearance ved moderat til svær cystisk fibrose
6. januar 2026 opdateret af: University of North Carolina, Chapel Hill
Effekt af bronchitol på mucociliær clearance i cystisk fibrose Transmembrane konduktansregulator (CFTR)-modulatorbehandlede patienter med cystisk fibrose med moderat til svær lungesygdom
Denne undersøgelse vil give vigtig mekanistisk information vedrørende effekten af inhaleret mannitol (Bronchitol) hos personer med cystisk fibrose (PwCF) med moderat til svær sygdom, som allerede bruger elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I).
Mange patienter har allerede ophørt med hypertonisk saltvand og andre pulmonale terapier på grund af den dybe virkning af E/T/I af deres symptomer og lungefunktion.
Fordi både inhalerede osmotiske midler (dvs. Bronchitol, hypertonisk saltvand [HS]) og E/T/I menes at udøve deres gavnlige virkninger gennem forbedringer i mucociliær clearance (MCC), er det uvist, om kombinationen af disse terapier kan være additiv eller er overflødige i en befolkning med moderat til svær sygdom, hvor bronkiektasi og kronisk infektion fortsætter, og hvor der forventes et eventuelt fald i lungefunktionen over tid.
Denne undersøgelse vil derfor være den første til at afgøre, om "add on"-terapi med inhaleret mannitol er i stand til yderligere at accelerere MCC hos E/T/I-patienter.
Disse data ville give en vis vejledning vedrørende brugen af disse godkendte terapier i PwCF.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
14
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kan give informeret samtykke
- Alder ≥ 18 på screeningstidspunktet
- Diagnose af cystisk fibrose (CF)
- Regelmæssig brug af elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) i ≥ 90 dage
- FEV1 mellem 30% og 70%, inklusive, på tidspunktet for screening
- Nægter aktiv rygning eller dampning
- Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for de 28 dage før og inklusive screeningsbesøget
- Patienter på cyklus inhaleret antibiotika skal enten være tændt eller slukket for deres antibiotika i 7 dage før besøg 1 og ikke planlagt til at cykle i løbet af den 2-ugers behandlingsperiode før efter besøg 2
- Har ingen andre forhold, der efter siteundersøgerens/designerens mening vil udelukke informeret samtykke, gøre undersøgelsesdeltagelse usikker, komplicere fortolkning af undersøgelsesresultatdata eller på anden måde forstyrre opnåelsen af undersøgelsens mål.
Ekskluderingskriterier:
- Brug af et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget
- Ude af stand til eller vil ikke tilbageholde hypertonisk saltvand (HS) i 4 uger (2 uger før besøg 1 og 2 uger mellem besøg 1 og besøg 2)
- Ude af stand til eller villig til at tilbageholde dornase alfa og bronkodilatatorer om morgenen efter besøg 1 og besøg 2, indtil undersøgelsesprocedurerne er afsluttet
- Påbegyndelse af ny kronisk CF-lungeterapi (f. dornase alfa, azithromycin, inhalationsantibiotikum) inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget
- Ingen akut brug af antibiotika (oral, inhaleret eller intravenøs) eller akut brug af systemiske kortikosteroider til luftvejssymptomer inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget.
- Ingen kronisk brug af orale kortikosteroider > 10 mg prednison eller tilsvarende dagligt
- Ude af stand til at tolerere albuterol eller anden bronkodilatator
- Anamnese med intolerance over for HS eller inhaleret mannitol
- Graviditet eller amning
- Har haft mere end 2 thorax computertomografi (CT) i det seneste år eller en kombination af procedurer, der menes at have udsat forsøgspersonens lunger for >150 millisievert (mSv)
- Anamnese med betydelig hæmoptyse (>60 ml) i de sidste tre måneder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Inhaleret mannitol
Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage den samme undersøgelsesbehandling.
Studiebehandling vil være tørpulver mannitol 400 mg to gange dagligt ved oral inhalation (indholdet af 10 kapsler administreret individuelt) i 14 dage +/- 2 dage.
|
En sukkeralkohol indiceret som en supplerende vedligeholdelsesbehandling for at forbedre lungefunktionen hos voksne patienter på 18 år og ældre med cystisk fibrose.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig hastighed for mukociliær clearance (MCC) over 60 minutter
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dage)
|
En hel lunge-region of interest (ROI), der grænser op til højre lunge, anvendes til at estimere (ved computeranalyse) den samlede lungeretention af inhalerede radioaktivt mærkede partikler.
Mærkede partikeltællinger måles over en 60-minutters periode for at bestemme brøkdelen af de oprindelige partikeltællinger, der er tilbage.
Ud fra disse data vil forskerne bestemme procentdelen af mærkede partikler, der er fjernet fra lungerne i løbet af den 60-minutters observationsperiode.
Det primære resultat vil blive udtrykt som en procentdel, der repræsenterer den samlede gennemsnitlige rate for mukociliær clearance (MCC) i hele det højre lungekompartment over 60 minutter (MCC60).
|
Dag 14 (+/-2 dage)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hosteafklaring
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dage)
|
Deltagerne vil hoste i alt 30 gange over en 30-minutters periode for at vurdere hoste-clearance ved gamma-afbildning i den periode.
Clearance vil blive bestemt ved at måle faldet i radioaktivt mærket Tc99m-svovlkolloid i lungerne over tid udtrykt som en procentdel fjernet.
|
Dag 14 (+/-2 dage)
|
|
Rate of Mucociliary Clearance (MCC) Over 90 Minutes
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dage)
|
En hel lunge region of interest (ROI), der grænser op til højre lunge, bruges til at estimere (ved computeranalyse) den samlede lungebeholdning af inhalerede radioaktivt mærkede partikler.
Mærkede partikelantal måles over en 90-minutters periode for at bestemme den fraktion af oprindelige partikelantal, der er tilbage.
Ud fra disse data vil forskerne bestemme procentdelen af mærkede partikler, der er fjernet fra lungerne i løbet af den 90-minutters observationsperiode.
Det primære resultat vil blive udtrykt som en procentdel, der repræsenterer den samlede gennemsnitlige hastighed af mukociliær clearance (MCC) i hele det højre lungekompartiment over 90 minutter (MCC90).
|
Dag 14(+/-2 dage)
|
|
Forceret ekspiratorisk volumen i ét sekund (FEV1) procent af forventet
Tidsramme: Dag 14 (+/-2 dage)
|
FEV1 måles ved spirometri.
Ved hver lejlighed, det bedste af 3 forsøg, baseret på American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) kriterier. Den bedste FEV1 (fra forsøget med højeste sum af FEV1 og Forced Vital Capacity (FVC)) vil blive registreret og rapporteret som procent af forudsagt. |
Dag 14 (+/-2 dage)
|
|
Respiratoriske symptomer målt ved Cystisk Fibrose Respiratorisk Spørgeskema Revideret (CFQR-R)
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dage)
|
CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) er et detaljeret, strengt designet og valideret selvrapporteringsinstrument, der er designet til at måle livskvaliteten hos patienter med CF, der er 14 år og ældre.
Dette instrument blev udviklet som det første CF-specifikke, sundhedsrelaterede livskvalitetsmål (QOL).
Det respiratoriske domæne har en skala fra 0 til 100, hvor højere værdier betyder mindre alvorlige symptomer.
|
Dag 14(+/-2 dage)
|
|
Respiratoriske symptomer målt med Cystisk Fibrose Respiratorisk Symptom Dagbog og Kronisk Respiratorisk Infektion Symptom Score (CFRSD-CRISS)
Tidsramme: Dag 14(+/-2 dage)
|
CFRSD-CRISS er en 8-punkts, patientcentreret, selvrapporteret resultatmåling, der evaluerer symptomernes sværhedsgrad i de foregående 24 timer i 8 områder, der er centrale for CF.
Hvert spørgsmål tildeles en score fra 0-4 baseret på svaret, hvor nul afspejler fraværet af symptomet, og fire afspejler, at symptomerne er til stede 'i høj grad' eller 'ekstremt'.
En samlet score (interval fra 0-24) konverteres til en 0-100 skala, hvor lavere scores indikerer færre symptomer.
|
Dag 14(+/-2 dage)
|
|
Respiratoriske symptomer målt ved Behandlingstilfredshedsspørgeskemaet (TSQM)
Tidsramme: Dag 14 (+/- 2 dage)
|
TSQM er et standardiseret måleinstrument med 14 spørgsmål til vurdering af selvrapporteret behandlingstilfredshed og er blevet værdsat til brug af inhalerede lægemidler hos personer med CF.
TSQM-spørgsmålene besvares på en 5- eller 7-punkts Likert-skala og dækker fire domæner, der svarer til forskellige aspekter relateret til patienternes tilfredshed med deres behandling (Effektivitet; Bivirkninger; Bekvemmelighed og Global tilfredshed).
Spørgeskemaet scores på en skala fra 0-100, hvor højere værdier indikerer større tilfredshed.
|
Dag 14 (+/- 2 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. marts 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
29. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
23. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
7. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. januar 2026
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 22-1790
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .