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Mannitol inhalé sur la clairance mucociliaire dans la fibrose kystique modérée à sévère

6 janvier 2026 mis à jour par: University of North Carolina, Chapel Hill

Effet du Bronchitol sur la clairance mucociliaire chez les patients traités par régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) et modulateur de la fibrose kystique atteints de fibrose kystique avec une maladie pulmonaire modérée à sévère

Cette étude fournira des informations mécanistes importantes concernant l'effet du mannitol inhalé (Bronchitol) chez les personnes atteintes de mucoviscidose (PwCF) atteintes d'une maladie modérée à sévère qui utilisent déjà l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I). De nombreux patients ont déjà interrompu la solution saline hypertonique et d'autres thérapies pulmonaires en raison de l'effet profond de l'E/T/I sur leurs symptômes et leur fonction pulmonaire. De plus, parce que les agents osmotiques inhalés (c. être additifs ou redondants dans une population atteinte d'une maladie modérée à sévère où la bronchectasie et l'infection chronique persistent et où un déclin éventuel de la fonction pulmonaire est attendu avec le temps. Cette étude sera donc la première à déterminer si une thérapie « complémentaire » avec du mannitol inhalé est capable d'accélérer davantage le MCC chez les patients E/T/I. Ces données fourniraient des indications concernant l'utilisation de ces thérapies approuvées dans le PwCF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de fournir un consentement éclairé
  • Âge ≥ 18 ans au moment du dépistage
  • Diagnostic de la fibrose kystique (FK)
  • Utilisation régulière d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) pendant ≥ 90 jours
  • VEMS compris entre 30 % et 70 %, inclus, au moment du dépistage
  • Refuse de fumer ou de vapoter activement
  • Cliniquement stable sans changement significatif de l'état de santé dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage
  • Les patients sous antibiotiques inhalés cyclés devront être sous ou hors de leur antibiotique pendant 7 jours avant la visite 1 et ne pas programmer de cycle pendant la période de traitement de 2 semaines avant la visite 2
  • N'a pas d'autres conditions qui, de l'avis de l'investigateur du site / de la personne désignée, empêcheraient le consentement éclairé, rendraient la participation à l'étude dangereuse, compliqueraient l'interprétation des données sur les résultats de l'étude ou interféreraient d'une autre manière avec la réalisation des objectifs de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Utilisation d'un médicament expérimental dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage
  • Incapable ou refusant de retenir une solution saline hypertonique (HS) pendant 4 semaines (2 semaines avant la visite 1 et 2 semaines entre la visite 1 et la visite 2)
  • Incapable ou désireux de suspendre la dornase alfa et les bronchodilatateurs le matin de la visite 1 et de la visite 2, jusqu'à la fin des procédures d'étude
  • Début d'un nouveau traitement pulmonaire chronique de la mucoviscidose (p. dornase alfa, azithromycine, antibiotique inhalé) dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage
  • Aucune utilisation aiguë d'antibiotiques (oraux, inhalés ou intraveineux) ou d'utilisation aiguë de corticostéroïdes systémiques pour les symptômes des voies respiratoires dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
  • Pas d'utilisation chronique de corticoïdes oraux > 10 mg de prednisone ou équivalent par jour
  • Incapable de tolérer l'albutérol ou un autre bronchodilatateur
  • Antécédents d'intolérance au HS ou au mannitol inhalé
  • Grossesse ou allaitement
  • Avoir subi plus de 2 tomodensitométries thoraciques (CT) au cours de l'année écoulée ou une combinaison de procédures qui auraient exposé les poumons du sujet à> 150 millisievert (mSv)
  • Antécédents d'hémoptysie importante (> 60 ml) au cours des trois derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mannitol inhalé
Tous les participants à l'étude recevront le même traitement à l'étude. Le traitement de l'étude sera du mannitol en poudre sèche 400 mg deux fois par jour par inhalation orale (le contenu de 10 capsules administrées individuellement) pendant 14 jours +/- 2 jours.
Médicament: Produit pour inhalation de mannitol
Alcool de sucre indiqué comme traitement d'entretien complémentaire pour améliorer la fonction pulmonaire chez les patients adultes de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique.
Autres noms:
  • Bronchitol; mannitol en poudre sèche

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux moyen de clairance mucociliaire (MCC) sur 60 minutes
Délai: Jour 14 (+/-2 jours)
Une région d'intérêt (ROI) pulmonaire entière bordant le poumon droit est utilisée pour estimer (par analyse informatique) la rétention pulmonaire totale des particules radiomarquées inhalées. Les comptes de particules marquées sont mesurés sur une période de 60 minutes pour déterminer la fraction des comptes de particules initiaux restants. À partir de ces données, les investigateurs détermineront le pourcentage de particules marquées éliminées du poumon pendant la période d'observation de 60 minutes. Le critère d'évaluation principal sera exprimé en pourcentage, représentant le taux moyen total de clairance mucociliaire (MCC) dans le compartiment pulmonaire droit entier sur 60 minutes (MCC60).
Jour 14 (+/-2 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Clairance de la toux
Délai: Jour 14 (+/- 2 jours)
Les sujets tousseront un total de 30 fois sur une période de 30 minutes pour évaluer la clairance de la toux par imagerie gamma durant cette période. La clairance sera déterminée en mesurant la diminution du colloïde de soufre marqué au Tc99m dans les poumons au fil du temps, exprimée en pourcentage éliminé.
Jour 14 (+/- 2 jours)
Taux de Clairance Mucociliaire (MCC) sur 90 minutes
Délai: Jour 14 (+/- 2 jours)
Une région d'intérêt (ROI) de l'ensemble du poumon bordant le poumon droit est utilisée pour estimer (par analyse informatique) la rétention pulmonaire totale de particules radiomarquées inhalées. Les comptages de particules marquées sont mesurés sur une période de 90 minutes pour déterminer la fraction des comptages initiaux de particules restants. À partir de ces données, les investigateurs détermineront le pourcentage de particules marquées éliminées du poumon pendant la période d'observation de 90 minutes. Le critère d'évaluation principal sera exprimé en pourcentage, représentant le taux moyen total de clairance mucociliaire (MCC) dans le compartiment pulmonaire droit entier sur 90 minutes (MCC90).
Jour 14 (+/- 2 jours)
Volume Expiratoire Maximum Seconde (VEMS) Pourcentage de la Valeur Prédite
Délai: Jour 14 (+/-2 jours)
Le VEMS est mesuré par spirométrie.
À chaque occasion, la meilleure des 3 tentatives, selon les critères de l'American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS).
Le meilleur VEMS (de l'essai avec la somme la plus élevée de VEMS et de Capacité Vitale Forcée (CVF)) sera enregistré et rapporté en pourcentage de la valeur prédite.
Jour 14 (+/-2 jours)
Symptômes respiratoires mesurés par le Questionnaire Respiratoire de la Fibrose Kystique Révisé (CFQR-R)
Délai: Jour 14 (+/- 2 jours)
Le CFQ-R (Questionnaire sur la fibrose kystique - Révisé) est un instrument d'auto-évaluation détaillé, rigoureusement conçu et validé, conçu pour mesurer la qualité de vie des patients atteints de FK âgés de 14 ans et plus. Cet instrument a été développé comme la première mesure de la qualité de vie liée à la santé (QOL) spécifique à la FK. Le domaine respiratoire utilise une échelle de 0 à 100, les valeurs plus élevées indiquant des symptômes moins sévères.
Jour 14 (+/- 2 jours)
Symptômes respiratoires mesurés par le Journal des Symptômes Respiratoires de la Fibrose Kystique et le Score des Symptômes d'Infection Respiratoire Chronique (CFRSD-CRISS)
Délai: Jour 14(+/-2 jours)
Le CFRSD-CRISS est une mesure de résultats autodéclarée centrée sur le patient, comprenant 8 items, qui évalue la sévérité des symptômes au cours des 24 heures précédentes dans 8 domaines centraux de la FC. Chaque question se voit attribuer un score de 0 à 4 en fonction de la réponse, zéro reflétant l'absence du symptôme et quatre indiquant que le symptôme est présent 'beaucoup' ou 'extrêmement'. Un score total (allant de 0 à 24) est converti en une échelle de 0 à 100, où des scores plus bas indiquent moins de symptômes.
Jour 14(+/-2 jours)
Symptômes respiratoires évalués par le Questionnaire de satisfaction du traitement (TSQM)
Délai: Jour 14(+/-2 jours)
Le TSQM est une mesure standardisée de 14 questions pour l'évaluation de la satisfaction au traitement auto-déclarée et a été validée pour l'utilisation de médicaments inhalés chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Les items du TSQM sont évalués sur une échelle de type Likert à 5 ou 7 points et couvrent quatre domaines, correspondant à des aspects distincts liés à la satisfaction des patients vis-à-vis de leur traitement (Efficacité ; Effets secondaires ; Commodité et Satisfaction globale). Le questionnaire est noté sur une échelle de 0 à 100, des valeurs plus élevées indiquant une plus grande satisfaction.
Jour 14(+/-2 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of North Carolina, Chapel Hill

Collaborateurs

Chiesi USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mars 2023

Achèvement primaire (Réel)

29 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

29 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2023

Première publication (Réel)

23 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2026

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22-1790

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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