Wdychany mannitol na klirens śluzowo-rzęskowy w umiarkowanej do ciężkiej mukowiscydozie
6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill
Wpływ oskrzeliku na klirens śluzowo-rzęskowy u pacjentów z mukowiscydozą z modulatorem przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) leczonych u pacjentów z mukowiscydozą i chorobą płuc o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
Badanie to dostarczy ważnych informacji mechanistycznych dotyczących wpływu wziewnego mannitolu (Bronchitolu) u osób z mukowiscydozą (PwCF) z chorobą o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, które już stosują eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor (E/T/I).
Wielu pacjentów już przerwało hipertoniczną sól fizjologiczną i inne terapie płucne z powodu głębokiego wpływu E/T/I na ich objawy i czynność płuc.
Ponadto, ponieważ uważa się, że zarówno wziewne środki osmotyczne (tj. być addytywne lub zbędne w populacji z chorobą o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, w której utrzymuje się rozstrzenie oskrzeli i przewlekła infekcja, oraz w której z czasem oczekuje się ostatecznego pogorszenia czynności płuc.
Badanie to będzie zatem pierwszym, które określi, czy terapia „dodatkowa” z wziewnym mannitolem jest w stanie jeszcze bardziej przyspieszyć MCC u pacjentów z E/T/I.
Dane te dostarczyłyby pewnych wskazówek dotyczących stosowania tych zatwierdzonych terapii w PwCF.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
- Wiek ≥ 18 lat w momencie badania przesiewowego
- Rozpoznanie mukowiscydozy (CF)
- Regularne stosowanie eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (E/T/I) przez ≥ 90 dni
- FEV1 między 30% a 70% włącznie w czasie badania przesiewowego
- Zaprzecza aktywnemu paleniu lub wapowaniu
- Klinicznie stabilny bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie
- Pacjenci stosujący cykliczne antybiotyki wziewne będą musieli przyjmować antybiotyki lub je odstawiać przez 7 dni przed wizytą 1 i nie zaplanować cykli podczas 2-tygodniowego okresu leczenia aż do wizyty 2
- Nie ma innych warunków, które w opinii badacza ośrodka/osoby wyznaczonej uniemożliwiałyby uzyskanie świadomej zgody, czyniłyby udział w badaniu niebezpiecznym, komplikowały interpretację danych dotyczących wyników badania lub w inny sposób przeszkadzałyby w osiągnięciu celów badania
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie badanego leku w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie
- Niemożność lub niechęć do odstawienia hipertonicznej soli fizjologicznej (HS) przez 4 tygodnie (2 tygodnie przed Wizytą 1 i 2 tygodnie między Wizytą 1 a Wizytą 2)
- Niezdolność lub chęć odstawienia dornazy alfa i leków rozszerzających oskrzela rano w dniu Wizyty 1 i Wizyty 2 do czasu zakończenia procedur badania
- Rozpoczęcie nowej przewlekłej terapii pulmonologicznej mukowiscydozy (np. dornaza alfa, azytromycyna, antybiotyk wziewny) w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie
- Brak ostrego stosowania antybiotyków (doustnych, wziewnych lub dożylnych) lub ostrego stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów w przypadku objawów ze strony układu oddechowego w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie.
- Brak przewlekłego stosowania doustnych kortykosteroidów > 10 mg prednizonu lub jego odpowiednika na dobę
- Nie toleruje albuterolu lub innego leku rozszerzającego oskrzela
- Historia nietolerancji HS lub mannitolu wziewnego
- Ciąża lub karmienie piersią
- Miałeś więcej niż 2 tomografię komputerową (CT) klatki piersiowej w ciągu ostatniego roku lub kombinację procedur, które prawdopodobnie naraziły płuca osoby na działanie > 150 milisiwertów (mSv)
- Historia znacznego krwioplucia (>60 ml) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mannitol wziewny
Wszyscy uczestnicy badania otrzymają taki sam sposób leczenia.
Badanym leczeniem będzie suchy proszek mannitolu 400 mg dwa razy dziennie drogą inhalacji doustnej (zawartość 10 kapsułek podawana indywidualnie) przez 14 dni +/- 2 dni.
|
Alkohol cukrowy wskazany jako uzupełnienie terapii podtrzymującej w celu poprawy czynności płuc u dorosłych pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnie tempo oczyszczania śluzowo-rzęskowego (MCC) w ciągu 60 minut
Ramy czasowe: Dzień 14 (+/-2 dni)
|
Do oszacowania (poprzez analizę komputerową) całkowitego zatrzymania wdychanych cząstek znakowanych w płucach wykorzystuje się obszar zainteresowania (ROI) obejmujący całe płuco, graniczący z prawym płucem.
Liczba znakowanych cząstek jest mierzona w ciągu 60 minut, aby określić ułamek początkowych zliczeń cząstek, które pozostały.
Na podstawie tych danych badacze określą procent cząstek znakowanych usuniętych z płuc w ciągu 60-minutowego okresu obserwacji.
Główny wynik zostanie wyrażony w procentach, reprezentując całkowitą średnią szybkość oczyszczania śluzowo-rzęskowego (MCC) w całym przedziale prawego płuca w ciągu 60 minut (MCC60).
|
Dzień 14 (+/-2 dni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oczyszczanie kaszlu
Ramy czasowe: Dzień 14 (+/-2 dni)
|
Pacjenci będą kaszleć łącznie 30 razy w ciągu 30-minutowego okresu, aby ocenić oczyszczanie dróg oddechowych poprzez obrazowanie gamma w tym czasie.
Oczyszczanie zostanie określone przez zmierzenie zmniejszenia się ilości znakowanego radioaktywnie koloidu siarki Tc99m w płucach w czasie, wyrażonego jako procent usuniętego.
|
Dzień 14 (+/-2 dni)
|
|
Wskaźnik klirensu śluzowo-rzęskowego (MCC) w ciągu 90 minut
Ramy czasowe: Dzień 14(+/-2 dni)
|
Cały obszar zainteresowania (ROI) płuca przylegający do prawego płuca służy do oszacowania (poprzez analizę komputerową) retencji wdychanych cząstek znakowanych izotopowo w całym płucu.
Liczby cząstek znakowanych mierzone są przez okres 90 minut w celu określenia ułamka początkowych zliczeń cząstek, które pozostały.
Na podstawie tych danych badacze określą procent cząstek znakowanych usuniętych z płuca podczas 90-minutowego okresu obserwacji.
Wynik pierwszorzędowy będzie wyrażony jako procent, reprezentujący całkowitą średnią szybkość oczyszczania śluzowo-rzęskowego (MCC) w całym przedziale prawego płuca w ciągu 90 minut (MCC90).
|
Dzień 14(+/-2 dni)
|
|
Wymuszona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1) procent wartości przewidywanej
Ramy czasowe: Dzień 14 (+/-2 dni)
|
FEV1 jest mierzone za pomocą spirometrii.
Za każdym razem, najlepsze z 3 prób, zgodnie z kryteriami American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS).
Najlepsze FEV1 (z próby o najwyższej sumie FEV1 i wymuszonej pojemności życiowej (FVC)) zostanie zarejestrowane i zgłoszone jako procent przewidywanej wartości.
|
Dzień 14 (+/-2 dni)
|
|
Objawy oddechowe mierzone za pomocą zrewidowanego kwestionariusza oddechowego mukowiscydozy (CFQR-R)
Ramy czasowe: Dzień 14(+/-2 dni)
|
Kwestionariusz CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire – Revised) to szczegółowy, rygorystycznie zaprojektowany i zwalidowany instrument samoopisowy przeznaczony do pomiaru jakości życia u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 14 lat i starszych.
Instrument ten został opracowany jako pierwsza specyficzna dla CF, związana ze zdrowiem miara jakości życia (QOL). Domena oddechowa ma skalę 0–100, przy czym wyższe wartości oznaczają mniej nasilone objawy. |
Dzień 14(+/-2 dni)
|
|
Objawy oddechowe mierzone za pomocą Dziennika Objawów Oddechowych Mukowiscydozy oraz Skali Objawów Przewlekłego Zakażenia Układu Oddechowego (CFRSD-CRISS)
Ramy czasowe: Dzień 14(+/-2 dni)
|
CFRSD-CRISS to 8-punktowy, skoncentrowany na pacjencie, samoopisowy miernik wyników oceniający nasilenie objawów w ciągu ostatnich 24 godzin w 8 domenach kluczowych dla CF.
Każdemu pytaniu przypisuje się wynik od 0 do 4 na podstawie odpowiedzi, gdzie zero oznacza brak objawu, a cztery oznacza, że objawy występują 'bardzo mocno' lub 'ekstremalnie'.
Sumaryczny wynik (zakres od 0-24) jest przeliczany na skalę 0-100, gdzie niższe wyniki wskazują na mniej objawów.
|
Dzień 14(+/-2 dni)
|
|
Objawy ze strony układu oddechowego mierzone za pomocą Kwestionariusza Satysfakcji z Leczenia (TSQM)
Ramy czasowe: Dzień 14 (+/-2 dni)
|
TSQM to standaryzowane narzędzie składające się z 14 pytań służące do oceny satysfakcji z leczenia zgłaszanej przez pacjenta i jest cenione w ocenie stosowania leków wziewnych u osób z mukowiscydozą.
Pytania w TSQM są oceniane na 5- lub 7-punktowej skali Likerta i obejmują cztery domeny, odpowiadające różnym aspektom związanym z satysfakcją pacjentów z ich leczenia (Skuteczność; Skutki uboczne; Wygoda stosowania i Ogólna satysfakcja).
Kwestionariusz jest oceniany w skali 0-100, przy czym wyższe wartości wskazują na większą satysfakcję.
|
Dzień 14 (+/-2 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
7 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 22-1790
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .