Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hengitetty mannitoli mukociliaarisen puhdistuman yhteydessä kohtalaisessa tai vaikeassa kystisessä fibroosissa

tiistai 6. tammikuuta 2026 päivittänyt: University of North Carolina, Chapel Hill

Bronchitolin vaikutus mukosiliaariseen puhdistumaan kystisessä fibroosissa Transmembraanisen johtavuuden säätelijä (CFTR) -modulaattorilla hoidetuilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja kohtalainen tai vaikea keuhkosairaus

Tämä tutkimus tarjoaa tärkeitä mekanistisia tietoja inhaloitavan mannitolin (Bronchitol) vaikutuksesta ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi (PwCF), joilla on kohtalainen tai vaikea sairaus ja jotka jo käyttävät eleksakaftoria/tezakaftoria/ivakaftoria (E/T/I). Monet potilaat ovat jo lopettaneet hypertonisen suolaliuoksen ja muiden keuhkohoitojen käytön E/T/I:n syvän vaikutuksen vuoksi heidän oireisiinsa ja keuhkojen toimintaan. Lisäksi, koska sekä inhaloitavien osmoottisten aineiden (eli Bronchitol, hypertoninen suolaliuos [HS]) että E/T/I:n uskotaan vaikuttavan myönteisesti parantamalla mukosiliaarista puhdistumaa (MCC), ei tiedetä, voisiko näiden hoitojen yhdistelmä olla additiivisia tai tarpeettomia populaatiossa, jolla on kohtalainen tai vaikea sairaus, jossa keuhkoputkentulehdus ja krooninen infektio jatkuvat ja jossa keuhkojen toiminnan odotetaan heikkenevän ajan myötä. Tämä tutkimus on siksi ensimmäinen, joka määrittää, pystyykö "lisähoito" inhaloitavalla mannitolilla nopeuttamaan edelleen MCC:tä E/T/I-potilailla. Nämä tiedot antaisivat ohjeita näiden hyväksyttyjen hoitojen käyttöön PwCF:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus
  • Ikä ≥ 18 seulontahetkellä
  • Kystisen fibroosin (CF) diagnoosi
  • Säännöllinen eleksakaftori/tetsakaftori/ivakaftori (E/T/I) ≥ 90 päivän ajan
  • FEV1 30 % ja 70 % välillä seulonnan aikana
  • Kieltää aktiivisen tupakoinnin tai höyrystyksen
  • Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa seulontakäyntiä edeltäneiden 28 päivän aikana
  • Potilaiden, jotka saavat jaksotettuja inhaloitavia antibiootteja, on joko otettava antibioottikuuri käyttöön tai pois käytöstä 7 päivää ennen käyntiä 1, eikä heidän on suunniteltava kiertoa 2 viikon hoitojakson aikana ennen käynnin 2 jälkeen.
  • Sillä ei ole muita ehtoja, jotka työpaikan tutkijan/suunnittelijan mielestä estäisivät tietoisen suostumuksen, tekisivät tutkimukseen osallistumisesta vaarallista, vaikeuttaisivat tutkimustulostietojen tulkintaa tai muuten häiritsisivät tutkimuksen tavoitteiden saavuttamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääkkeen käyttö 28 päivää ennen seulontakäyntiä mukaan lukien
  • Ei pysty tai halua pidätellä hypertonista suolaliuosta (HS) 4 viikon ajan (2 viikkoa ennen käyntiä 1 ja 2 viikkoa käynnin 1 ja 2 välisen ajan)
  • Ei pystynyt tai halukas pidättelemään dornaasi alfaa ja keuhkoputkia laajentavia lääkkeitä vierailun 1 ja 2 käynnin aamuna, kunnes tutkimustoimenpiteet on saatu päätökseen
  • Uuden kroonisen CF-keuhkohoidon aloittaminen (esim. dornaasi alfa, atsitromysiini, inhaloitava antibiootti) 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä, mukaan lukien
  • Ei akuuttia antibioottien käyttöä (suun kautta, hengitettynä tai suonensisäisesti) tai akuuttia systeemisten kortikosteroidien käyttöä hengitystieoireiden hoitoon 28 päivää ennen seulontakäyntiä mukaan lukien.
  • Ei jatkuvaa oraalisten kortikosteroidien käyttöä > 10 mg prednisonia tai vastaavaa päivässä
  • Ei voi sietää albuterolia tai muuta bronkodilataattoria
  • Aiempi intoleranssi HS:lle tai hengitetylle mannitolille
  • Raskaus tai imetys
  • Sinulla on ollut yli kaksi rintakehän tietokonetomografiaa (CT) viimeisen vuoden aikana tai toimenpiteiden yhdistelmä, jonka uskotaan altistaneen potilaan keuhkot >150 millisievertille (mSv)
  • Merkittävä hemoptyysi (> 60 ml) viimeisen kolmen kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hengitetty mannitoli
Kaikki tutkimukseen osallistujat saavat saman tutkimushoidon. Tutkimushoitona käytetään kuivajauhemannitolia 400 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta (10 kapselin sisältö annosteltuna yksittäin) 14 päivän +/- 2 päivän ajan.
Lääke: Mannitoli-inhalointituote
Sokerialkoholi, joka on tarkoitettu lisäylläpitohoitoon parantamaan keuhkojen toimintaa 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuispotilaille, joilla on kystinen fibroosi.
Muut nimet:
  • Bronchitol; kuiva jauhe mannitoli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen limakalvon siirtonopeus (MCC) 60 minuutin aikana
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
Koko keuhkoalueen kiinnostuksen kohde (ROI), joka rajoittuu oikeaan keuhkoon, käytetään arvioimaan (tietokoneanalyysin avulla) radioloogisesti merkattujen hiukkasten koko keuhkojen retentiota. Merkittyjen hiukkasten lukumääriä mitataan 60 minuutin ajanjakson aikana määrittämään jäljellä olevien alkuperäisten hiukkasten osuus. Tästä datasta tutkijat määrittävät prosenttiosuuden merkittyjen hiukkasten, jotka poistuvat keuhkoista 60 minuutin havainnointijakson aikana. Ensisijainen lopputulos ilmaistaan prosentteina, joka edustaa kokonaiskeskimääräistä mukosiliaarisen clearance (MCC) -nopeutta koko oikean keuhkon osastossa 60 minuutin aikana (MCC60).
Päivä 14 (+/-2 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yskän Poisto
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
Koehenkilöt yskivät yhteensä 30 kertaa 30 minuutin aikana, jotta yskän aiheuttamaa poistumista voidaan arvioida gammakuvantamisen avulla kyseisenä ajanjaksona. Poistumista määritetään mittaamalla radioloogisesti merkityn Tc99m-rikkikolloidin vähenemistä keuhkoissa ajan kuluessa, ilmaistuna prosenttiosuutena poistuneesta.
Päivä 14 (+/-2 päivää)
Silmukoiden liikkeen (MCC) nopeus 90 minuutin aikana
Aikaikkuna: Päivä 14(+/-2 päivää)
Koko keuhkoalueen kiinnostusalue (ROI), joka rajoittuu oikeaan keuhkoon, käytetään (tietokoneanalyysin avulla) arvioimaan keuhkojen koko keuhkoalueen säilyvyyttä hengityksen mukana otetuille radioaktiivisille hiukkasille. Merkittyjen hiukkasten määrää mitataan 90 minuutin ajanjakson aikana määrittämään jäljellä oleva osuus alkuperäisistä hiukkaslukumääristä. Tästä datasta tutkijat määrittävät prosenttiosuuden merkittyjen hiukkasten, jotka poistuivat keuhkoista 90 minuutin havainnointijakson aikana. Ensisijainen lopputulos ilmaistaan prosentteina, joka edustaa kokonaiskeskimääräistä limakalvon siirron (MCC) nopeutta koko oikean keuhkon osastossa 90 minuutin aikana (MCC90).
Päivä 14(+/-2 päivää)
Pakotettu ekspiratorinen tilavuus yhdessä sekunnissa (FEV1) prosenttiosuus ennustetusta
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
FEV1 mitataan spirometrialla. Joka kerralla paras 3 yrityksestä, perustuen American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) -kriteereihin. Paras FEV1 (kokeesta, jolla on korkein FEV1:n ja pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) summa) tallennetaan ja raportoidaan ennustetun prosenttiosuutena.
Päivä 14 (+/-2 päivää)
Hengitysoireet, mitattuna Cystic Fibrosis Respiratory Questionnaire Revised (CFQR-R) -kyselyllä
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) on yksityiskohtainen, tiukasti suunniteltu ja validoitu itsearviointiin perustuva mittari, joka on suunniteltu mittaamaan CF-potilaiden elämänlaatua, jotka ovat 14-vuotiaita ja sitä vanhempia.
Työkalu kehitettiin ensimmäiseksi CF:lle erityiseksi, terveyteen liittyväksi elämänlaatumittariksi.
Hengitystietojen alueella käytetään asteikkoa 0–100, jossa korkeammat arvot merkitsevät vähemmän vakavia oireita.
Päivä 14 (+/-2 päivää)
Hengitysoireet mitattuna mukoviskidoosi-hengitysoirepäiväkirjalla ja kroonisen hengitystieinfektion oirepisteet (CFRSD-CRISS)
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
CFRSD-CRISS on 8-kysymyksinen, potilaskeskeinen, itsearviointiin perustuva tulosten mittari, joka arvioi oireiden vakavuutta edellisen 24 tunnin aikana 8:sta CF:lle keskeisestä alueesta. Jokaiselle kysymykselle annetaan pistemäärä välillä 0–4 vastauksen perusteella, missä nolla heijastaa oireen puuttumista ja neljä osoittaa, että oireet ovat läsnä 'erittäin paljon' tai 'äärimmäisen paljon'. Kokonaispistemäärä (välillä 0–24) muunnetaan asteikolle 0–100, missä matalammat pisteet osoittavat vähemmän oireita.
Päivä 14 (+/-2 päivää)
Hengitysoireet, mitattuna hoitotyydytyksen kyselymittarilla (TSQM)
Aikaikkuna: Päivä 14 (+/-2 päivää)
TSQM on 14 kysymyksen standardoitu mittari itse raportoidun hoitotyydytyksen arviointiin ja sitä on arvostettu inhalaatiohoitojen käytössä CF-potilailla. TSQM-kysymyksiin vastataan 5- tai 7-portaisella Likert-asteikolla, ja ne kattavat neljä aluetta, jotka vastaavat erilaisia potilaiden hoitotyydytykseen liittyviä näkökohtia (teho; sivuvaikutukset; käytännöllisyys ja kokonaistyydytys). Kysely pisteytetään asteikolla 0-100, jossa korkeammat arvot osoittavat suurempaa tyydytystä.
Päivä 14 (+/-2 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of North Carolina, Chapel Hill

Yhteistyökumppanit

Chiesi USA, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22-1790

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa