Geïnhaleerde mannitol op mucociliaire klaring bij matige tot ernstige cystische fibrose
6 januari 2026 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill
Effect van bronchitol op mucociliaire klaring bij cystic fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-modulator behandelde patiënten met cystic fibrosis met matige tot ernstige longziekte
Deze studie zal belangrijke mechanistische informatie opleveren over het effect van geïnhaleerd mannitol (Bronchitol) bij mensen met cystische fibrose (PwCF) met matige tot ernstige ziekte die al elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) gebruiken.
Veel patiënten zijn al gestopt met hypertone zoutoplossing en andere longtherapieën vanwege het diepgaande effect van E/T/I op hun symptomen en longfunctie.
Verder, omdat wordt aangenomen dat zowel geïnhaleerde osmotische middelen (d.w.z. Bronchitol, hypertone zoutoplossing [HS]) als E/T/I hun gunstige effecten uitoefenen door verbeteringen in de mucociliaire klaring (MCC), is het niet bekend of de combinatie van deze therapieën zou kunnen additief zijn of overbodig zijn in een populatie met matige tot ernstige ziekte waarbij bronchiëctasie en chronische infectie aanhouden en waar na verloop van tijd een eventuele achteruitgang van de longfunctie wordt verwacht.
Deze studie zal daarom de eerste zijn om te bepalen of "add-on"-therapie met geïnhaleerde mannitol MCC bij E/T/I-patiënten verder kan versnellen.
Deze gegevens zouden enige leidraad bieden voor het gebruik van deze goedgekeurde therapieën bij PwCF.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
14
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
- Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van screening
- Diagnose van cystische fibrose (CF)
- Regelmatig gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) gedurende ≥ 90 dagen
- FEV1 tussen 30% en 70%, inclusief, op het moment van screening
- Ontkent actief roken of vapen
- Klinisch stabiel zonder significante veranderingen in de gezondheidstoestand binnen de 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek
- Patiënten die cyclisch geïnhaleerde antibiotica gebruiken, moeten gedurende 7 dagen voorafgaand aan bezoek 1 hun antibioticum gebruiken of stoppen en mogen niet fietsen tijdens de behandelperiode van 2 weken tot na bezoek 2
- Heeft geen andere voorwaarden die, naar de mening van de locatieonderzoeker/aangewezene, geïnformeerde toestemming in de weg staan, deelname aan het onderzoek onveilig maken, de interpretatie van gegevens over onderzoeksresultaten bemoeilijken of anderszins het bereiken van de onderzoeksdoelstellingen belemmeren
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek
- Niet in staat of bereid om gedurende 4 weken hypertone zoutoplossing (HS) achter te houden (2 weken voorafgaand aan bezoek 1 en 2 weken tussen bezoek 1 en bezoek 2)
- Dornase alfa en luchtwegverwijders niet kunnen of willen onthouden op de ochtend van bezoek 1 en bezoek 2, totdat de onderzoeksprocedures zijn voltooid
- Start van nieuwe longtherapie voor chronische CF (bijv. dornase alfa, azitromycine, inhalatieantibioticum) binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek
- Geen acuut gebruik van antibiotica (oraal, inhalatie of intraveneus) of acuut gebruik van systemische corticosteroïden voor luchtwegsymptomen binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.
- Geen chronisch gebruik van orale corticosteroïden > 10 mg prednison of equivalent per dag
- Kan albuterol of andere bronchusverwijders niet verdragen
- Geschiedenis van intolerantie voor HS of geïnhaleerde mannitol
- Zwangerschap of borstvoeding
- Het afgelopen jaar meer dan 2 computertomografieën (CT's) van de borst hebben ondergaan of een combinatie van procedures waarvan wordt aangenomen dat de longen van de proefpersoon zijn blootgesteld aan >150 millisievert (mSv)
- Geschiedenis van significante bloedspuwing (> 60 ml) in de afgelopen drie maanden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Geïnhaleerde mannitol
Alle studiedeelnemers krijgen dezelfde studiebehandeling.
De studiebehandeling bestaat uit droog poeder mannitol 400 mg tweemaal daags via orale inhalatie (de inhoud van 10 capsules afzonderlijk toegediend) gedurende 14 dagen +/- 2 dagen.
|
Een suikeralcohol geïndiceerd als aanvullende onderhoudstherapie om de longfunctie te verbeteren bij volwassen patiënten van 18 jaar en ouder met cystische fibrose.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde snelheid van mucociliaire klaring (MCC) gedurende 60 minuten
Tijdsspanne: Dag 14 (+/-2 dagen)
|
Een volledig interessegebied (ROI) van de long dat grenst aan de rechterlong wordt gebruikt om (via computeranalyse) de totale retentie van ingeademde radioactief gelabelde deeltjes in de long te schatten.
Gelabelde deeltjestellingen worden gedurende een periode van 60 minuten gemeten om de fractie van de oorspronkelijke deeltjestellingen die overblijft te bepalen.
Uit deze gegevens zullen de onderzoekers het percentage gelabelde deeltjes bepalen dat tijdens de observatieperiode van 60 minuten uit de long is verwijderd.
De primaire uitkomst wordt uitgedrukt als een percentage, dat het totale gemiddelde tempo van mucociliaire klaring (MCC) in het gehele rechterlongcompartiment gedurende 60 minuten vertegenwoordigt (MCC60).
|
Dag 14 (+/-2 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hoestklaring
Tijdsspanne: Dag 14 (+/-2 dagen)
|
De proefpersonen zullen gedurende een periode van 30 minuten in totaal 30 keer hoesten om de hoestklaring te beoordelen door middel van gamma-beeldvorming gedurende die periode.
De klaring wordt bepaald door de afname van het radioactief gelabelde Tc99m-svavelcolloïd in de longen over tijd te meten, uitgedrukt als een percentage dat is geklaard.
|
Dag 14 (+/-2 dagen)
|
|
Snelheid van mucociliaire klaring (MCC) gedurende 90 minuten
Tijdsspanne: Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
Een gehele long regio van belang (ROI) grenzend aan de rechterlong wordt gebruikt om (via computeranalyse) de totale longretentie van ingeademde radiolabelde deeltjes te schatten.
Gelabelde deeltjestellingen worden gedurende een periode van 90 minuten gemeten om de fractie van de initiële deeltjestellingen die overblijft te bepalen.
Uit deze gegevens zullen de onderzoekers het percentage gelabelde deeltjes bepalen dat tijdens de observatieperiode van 90 minuten uit de long is verwijderd.
De primaire uitkomst wordt uitgedrukt als een percentage, wat het totale gemiddelde tempo van mucociliaire klaring (MCC) in het hele rechterlongcompartiment over 90 minuten (MCC90) vertegenwoordigt.
|
Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
|
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) Percentage van voorspeld
Tijdsspanne: Dag 14 (+/-2 dagen)
|
FEV1 wordt gemeten door spirometrie.
Bij elke gelegenheid wordt de beste van 3 pogingen genomen, gebaseerd op de American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) criteria.
De beste FEV1 (van de poging met de hoogste som van FEV1 en Forced Vital Capacity (FVC)) wordt geregistreerd en gerapporteerd als percentage van de voorspelde waarde.
|
Dag 14 (+/-2 dagen)
|
|
Respiratoire symptomen zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Respiratoire Vragenlijst Herzien (CFQR-R)
Tijdsspanne: Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
De CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised) is een gedetailleerd, rigoureus ontworpen en gevalideerd zelfrapportage-instrument dat is ontworpen om de kwaliteit van leven te meten bij CF-patiënten van 14 jaar en ouder.
Dit instrument is ontwikkeld als de eerste CF-specifieke, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) maat.
Het respiratoire domein heeft een schaal van 0-100, waarbij hogere waarden minder ernstige symptomen aangeven.
|
Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
|
Respiratoire symptomen zoals gemeten met het Cystic Fibrosis Respiratoire Symptoom Dagboek en Chronische Respiratoire Infectie Symptoom Score (CFRSD-CRISS)
Tijdsspanne: Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
De CFRSD-CRISS is een 8-item, patiëntgerichte, zelfrapportage-uitkomstmaat die de ernst van symptomen in de afgelopen 24 uur evalueert in 8 domeinen die centraal staan bij CF.
Elke vraag krijgt een score van 0-4 op basis van het antwoord, waarbij nul de afwezigheid van het symptoom weergeeft en vier aangeeft dat de symptomen 'in hoge mate' of 'extreem' aanwezig zijn.
Een totaalscore (bereik van 0-24) wordt omgezet naar een schaal van 0-100, waarbij lagere scores wijzen op minder symptomen.
|
Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
|
Respiratoire Symptomen zoals Gemeten door de Treatment Satisfaction Questionnaire Measure (TSQM)
Tijdsspanne: Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
De TSQM is een gestandaardiseerde maatstaf van 14 vragen voor de beoordeling van zelfgerapporteerde behandelingsvoldoening en wordt gewaardeerd voor het gebruik van inhalatiemedicatie bij mensen met CF.
De TSQM-items worden beantwoord op een Likert-schaal van 5 of 7 punten en beslaan vier domeinen, die overeenkomen met verschillende aspecten van de tevredenheid van patiënten over hun behandeling (Effectiviteit; Bijwerkingen; Gemak en Algemene tevredenheid).
De vragenlijst wordt gescoord op een schaal van 0-100, waarbij hogere waarden een grotere tevredenheid aangeven.
|
Dag 14 (+/- 2 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 februari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 februari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
7 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 22-1790
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .