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結節性硬化症を患う1～65歳の参加者を対象に、追加療法としてエピディオレックスを使用した場合の行動およびその他の付随的結果を調査する研究 (EpiCom)

2026年4月22日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

参加者（1～65歳）の追加療法としてEPID(I/Y)OLEXによる治療後の行動およびその他の併発結果を評価するための第4相介入、多施設共同、非盲検、単群試験結節性硬化症に伴う発作を伴う場合

この研究の目的は、発作を経験した結節性硬化症複合体（TSC）の1歳から65歳までの参加者を対象に、EPID(I/Y)OLEXを追加療法として使用した場合の行動およびその他の同時発生の結果を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

79

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville、Minnesota、アメリカ、55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield、イギリス、2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London、England、イギリス、SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-736
        • The Children's Memorial Health Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. インフォームド・コンセントまたは同意（該当する場合）に署名する時点（または参加者の親/法定代理人（LAR）が署名する時点）で、必要な年齢範囲内にある：

    • 米国在住の参加者: 1 歳から 65 歳まで。
    • 米国外に拠点を置く参加者: 2 歳から 65 歳まで。
  2. 2012年の国際結節性硬化症複合体コンセンサス会議の基準に従って、発作歴を伴うTSCの臨床診断が確認されている。
  3. 次のような行動（例、攻撃性、衝動性、癇癪、自傷行為、多動性、極度の内気、気分の変動、アイコンタクトの悪さ、反復的な行動、落ち着きのなさ、仲間と仲良くするのが難しい、手順や変更に対して厳格/柔軟性がない）がある。スクリーニング時の CareGI-S によれば、中等度または重度とみなされます。

  4. スクリーニング前の少なくとも4週間安定した用量で1つ以上の抗発作薬（ASM）を服用している。

    • てんかんに対するすべての薬物療法または介入（ケトジェニックダイエットおよびてんかん用の神経刺激装置を含む）はスクリーニング前 4 週間安定していなければならず、治療計画の大きな変更については医療監視員と話し合う必要があります。

  5. CBD-OS治療を受けたことがないか、スクリーニング前に少なくとも3か月間CBD-OS治療を中止している。
  6. 発作に影響を与えると予想される要因（例、飲酒、喫煙、併用薬の使用）を安定的に維持する意欲がある。

  7. 男性か女性か

    1. 男性参加者：

      • 男性参加者は、介入期間中、および最後の研究介入後の研究介入を排除するのに必要な期間に相当する少なくとも 2 週間、以下のことに同意する場合に参加資格があります。

      • 未洗浄の新鮮な精液の提供はご遠慮ください。 プラス
      • 現在妊娠していない妊娠可能性のある女性（WOCBP）と性交する場合は、女性パートナーが使用する2番目の許容可能な避妊方法に加えて、男性用コンドームを使用してください。

    2. 女性参加者：

      • 女性参加者は、妊娠または授乳中でなく、以下の条件のいずれかに該当する場合に参加する資格があります。

        • 出産の可能性のない女性です。 また
        • WOCBPであり、効果の高い避妊法を使用しており、できれば研究介入期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも3か月間は使用者の依存度が低い避妊法を使用している。 研究者は、治験介入の初回投与に関連して、避妊法の失敗（例、遵守不遵守、最近開始したもの）の可能性を評価する必要がある。
      • WOCBP は、最初の研究介入前の 28 日以内に高感度妊娠検査で陰性でなければなりません。

除外基準:

  1. てんかん以外に臨床的に重大な不安定な病状がある。
  2. -スクリーニング前の4週間に、研究者の意見では、研究結果に影響を与える可能性があるてんかん以外の病気を患っている。
  3. 研究者の意見では、TSC 特異的な腫瘍増殖があり、有効性のエンドポイントに影響を与える可能性があります。
  4. -以前にてんかんのため重要な手術を受けたことがあり、研究者の意見では転帰の評価に影響を与える可能性がある。
  5. スクリーニング前の過去 12 か月以内にフェルバメートを開始している。
  6. スクリーニング前の3か月以内に、娯楽用または医療用大麻または合成カンナビノイドベースの薬剤を現在使用している、または過去に使用しており、再スクリーニング前に1か月の休薬期間を受ける意思がない。
  7. ベースライン訪問時にテトラヒドロカンナビノール (THC) の検査結果が陽性。
  8. -スクリーニング訪問前の3か月以内に治験薬を受け取っている。
  9. 以前にこの研究の研究介入が割り当てられているか、現在他の介入研究に登録されている。
  10. ベースライン訪問時の検査値が異常であり、治験責任医師の意見では臨床的に重要であると考えられる。
  11. 参加者はベースライン訪問時に肝機能が著しく損なわれていました。
  12. -スクリーニング訪問時にC-SSRSまたは小児C-SSRSで評価された自殺行動またはタイプ4または5の自殺念慮の履歴がある（参加者が4歳以上の場合）。
  13. カンナビノイドまたはCBD-OSの賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる。
  14. アルコールまたは薬物乱用の既知または疑いのある経歴がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：カンナビジオール経口液
カンナビジオール経口溶液（CBD-OS）の投与を受ける参加者は、12.5 mg/kg の用量を 1 日 2 回、合計用量が 25 mg/kg/日までの用量で連続 26 週間増量投与されます。 参加者は、さらに 26 週間、合計 52 週間 CBD-OS の受け取りを続けるオプションを選択できます。
薬：カンナビジオール経口液 [Epidiolex]
100 mg/ml カンナビジオール経口液
他の名前：
  • エピディオレックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児睡眠習慣アンケート (CSHQ) を使用した睡眠特性の変化
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) を使用した睡眠特性の変化
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
小児生活の質調査家族影響モジュール (PedsQL FIM) を使用した、介護者が報告する生活の質 (QOL) の評価の変化
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
小児生活の質調査家族影響モジュール (PedsQL FIM) を使用した、介護者が報告する家族機能の評価の変化
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
小児QOLインベントリ（PedsQL）を用いたQOL評価の変化
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
介護者の全体的な重症度印象 (CareGI-S) を使用した、症状の全体的な重症度 (行動と発作のコントロール) に対する介護者の印象の変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
患者全体の重症度印象 (PGI-S) を使用した、症状の全体的な重症度 (行動と発作のコントロール) に対する参加者の印象の変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) を使用した、症状の全体的な重症度 (行動および発作制御) に対する臨床医の印象の変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
発作のない日数の変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
てんかんによる入院患者の参加者数
時間枠：52週目まで
52週目まで
治療による緊急有害事象（TEAE）による中止の数
時間枠：52週目まで
52週目まで
TAND-SQ 内の最も問題のある行動の数値評価スコア (NRS) スコアの変化
時間枠：ベースライン、13週目、26週目、52週目
ベースライン、13週目、26週目、52週目
結節性硬化症複合体関連神経精神疾患自己申告、定量化チェックリスト (TAND-SQ) スコアの変化
時間枠：ベースライン、13週目、26週目、52週目
ベースライン、13週目、26週目、52週目
異常行動チェックリスト (ABC) スコアの変化
時間枠：ベースライン、13週目、26週目、52週目
ベースライン、13週目、26週目、52週目
児童行動チェックリスト (CBCL) スコアの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
成人行動チェックリスト (ABCL) スコアの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
成人自己申告（ASR）スコアの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) ドメイン スコアの変化
時間枠：ベースライン、26週目、52週目
ベースライン、26週目、52週目
実行機能の行動評価インベントリを使用した実行機能の変化 (BRIEF)
時間枠：ベースライン、26 週目
ベースライン、26 週目
内部留保率
時間枠：ベースライン、13週目、26週目、52週目
継続率とは、累計獲得参加者数に対するCBD-OS治療を継続している参加者の数です。
ベースライン、13週目、26週目、52週目
治療反応者とみなされる参加者の数
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
治療反応者は、ベースラインから発作頻度が 25%、50%、75%、100% 減少した人として報告されます。
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
発作頻度の悪化、変化なし、または改善を経験した参加者の数
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目

ベースラインからの発作頻度の変化を経験した参加者の数は次のように定義されます。

  1. 悪化 (>25%)
  2. 変化なし (-25 ～ +25%)
  3. 改善 (-25% ～ -50%、≧-50% ～ -75%、≧-75%)
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）ごとの観念化スコアの変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
C-SSRS に基づく自殺未遂者数の推移
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
Children's C-SSRS に基づく着想スコアの変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
Children's C-SSRS による自殺未遂者数の変化
時間枠：ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目
ベースライン、4週目、13週目、26週目、52週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月29日

一次修了 (実際)

2026年4月6日

研究の完了 (実際)

2026年4月6日

試験登録日

最初に提出

2023年5月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月9日

最初の投稿 (実際)

2023年5月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月22日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (その他の識別子：EU CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ICMJE 要件に従い、Jazz Pharmaceuticals は適格な外部研究者に対して、本試験の結果の基礎となる個別参加者データ（IPD）および臨床試験データへのアクセスを、リクエストに応じて提供する場合があります。
適格な研究者は、概要に従い https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ にてリクエストを提出できます。
Jazz Pharmaceuticals はリクエストを検討しない権利を留保します。
Jazz のデータ共有ポリシーに関するお問い合わせは、clinicaldatasharing@jazzpharma.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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