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Un estudio para investigar los resultados conductuales y otros resultados simultáneos con Epidiolex como terapia complementaria en participantes de 1 a 65 años de edad con complejo de esclerosis tuberosa (EpiCom)

22 de abril de 2026 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un estudio de fase 4, intervencionista, multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar los resultados conductuales y otros resultados concurrentes después del tratamiento con EPID(I/Y)OLEX como terapia complementaria en participantes (de 1 a 65 años de edad) Con convulsiones asociadas con el complejo de esclerosis tuberosa

El propósito de este estudio es investigar el comportamiento y otros resultados concurrentes con EPID(I/Y)OLEX como terapia adicional en participantes de 1 a 65 años con complejo de esclerosis tuberosa (TSC) que experimentan convulsiones.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

79

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Está dentro del rango de edad requerido en el momento de firmar (o en el momento en que los padres/representante legalmente autorizado (LAR) del participante firman) el consentimiento informado o brindan el asentimiento (según corresponda):

    • Participantes con sede en los EE. UU.: de 1 a 65 años de edad, inclusive.
    • Participantes fuera de los EE. UU.: de 2 a 65 años de edad, inclusive.
  2. Tiene un diagnóstico clínico confirmado de CET con antecedentes de convulsiones de acuerdo con los criterios de la Conferencia Internacional de Consenso del Complejo de Esclerosis Tuberosa de 2012.
  3. Tiene comportamientos (p. ej., agresión, impulsividad, rabietas, autolesiones, hiperactividad, timidez extrema, cambios de humor, falta de contacto visual, comportamientos repetitivos, inquietud, dificultad para llevarse bien con sus compañeros, rígido/inflexible al procedimiento y/o cambio) que se consideran moderados o graves según CareGI-S en la selección.

  4. Está tomando 1 o más medicamentos anticonvulsivos (ASM) en una dosis que se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas antes de la selección.

    • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia (incluida la dieta cetogénica y cualquier dispositivo de neuroestimulación para la epilepsia) deben haber sido estables durante 4 semanas antes de la selección y cualquier cambio importante en los regímenes de tratamiento debe discutirse con el monitor médico.

  5. No ha recibido tratamiento con CBD-OS o ha estado sin tratamiento con CBD-OS durante al menos 3 meses antes de la selección.
  6. Está dispuesto a mantener estable cualquier factor que se espera que afecte las convulsiones (p. ej., consumo de alcohol, tabaquismo, uso concomitante de medicamentos).

  7. es hombre o mujer

    1. Participantes masculinos:

      • Los participantes masculinos son elegibles para participar si aceptan lo siguiente durante el período de intervención y durante al menos 2 semanas, correspondiente al tiempo necesario para eliminar la intervención del estudio después de la última dosis de la intervención del estudio:

      • Abstenerse de donar semen fresco sin lavar. MÁS
      • Usar un condón masculino además de un segundo método anticonceptivo aceptable usado por sus parejas femeninas cuando tenga relaciones sexuales con una mujer en edad fértil (WOCBP) que no esté actualmente embarazada.

    2. Mujeres participantes:

      • Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada o amamantando y se aplica una de las siguientes condiciones:

        • Es una mujer en edad fértil. O
        • Es un WOCBP y usa un método anticonceptivo que es altamente efectivo, preferiblemente con baja dependencia del usuario durante el período de intervención del estudio y durante al menos 3 meses después de la última dosis de la intervención del estudio. El investigador debe evaluar el potencial de falla del método anticonceptivo (p. ej., incumplimiento, iniciado recientemente) en relación con la primera dosis de la intervención del estudio.
      • Un WOCBP debe tener una prueba de embarazo altamente sensible negativa dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Tiene una condición médica inestable clínicamente significativa distinta de la epilepsia.
  2. Tiene una enfermedad durante las 4 semanas anteriores a la selección que no sea epilepsia que, en opinión del investigador, podría afectar los resultados del estudio.
  3. Tiene un crecimiento tumoral específico de TSC que, en opinión del investigador, podría afectar los criterios de valoración de la eficacia.
  4. Se ha sometido previamente a una cirugía significativa por epilepsia que, en opinión del investigador, puede afectar la evaluación de los resultados.
  5. Ha iniciado felbamato en los últimos 12 meses antes de la Selección.
  6. Actualmente usa o ha usado en el pasado cannabis recreativo o medicinal o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos dentro de los 3 meses anteriores a la selección y no está dispuesto a someterse a un período de lavado de 1 mes antes de volver a someterse a la prueba.
  7. Da positivo para tetrahidrocannabinol (THC) en la visita inicial.
  8. Ha recibido un medicamento en investigación en los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  9. Se le ha asignado previamente una intervención de estudio para este estudio o está actualmente inscrito en cualquier otro estudio de intervención.
  10. Tiene valores de laboratorio en la visita inicial que son anormales y de importancia clínica en opinión del investigador.
  11. El participante tiene una función hepática significativamente deteriorada en la visita inicial.
  12. Tiene antecedentes de conducta suicida o ideación suicida de tipo 4 o 5 evaluada con C-SSRS o Children's C-SSRS en la visita de selección (para participantes ≥ 4 años de edad).
  13. Tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes de CBD-OS.
  14. Tiene un historial conocido o sospechado de abuso de alcohol o sustancias.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Solución oral de cannabidiol
Participantes que recibirán la solución oral de cannabidiol (CBD-OS) titulada hasta una dosis de 12,5 mg/kg administrada dos veces al día para una dosis total de hasta 25 mg/kg/día durante 26 semanas consecutivas. Los participantes tendrán la opción de continuar recibiendo CBD-OS durante 26 semanas adicionales, para un total de 52 semanas.
Droga: Solución oral de cannabidiol [Epidiolex]
100 mg/ml Cannabidiol Solución oral
Otros nombres:
  • Epidiolex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en las características del sueño utilizando el Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio en las características del sueño utilizando el índice de calidad del sueño de Pittsburgh (PSQI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio en la evaluación de la calidad de vida (QOL) informada por el cuidador mediante el módulo de impacto familiar de la encuesta de calidad de vida pediátrica (PedsQL FIM)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio en la evaluación informada por el cuidador del funcionamiento familiar utilizando el módulo de impacto familiar de la encuesta de calidad de vida pediátrica (PedsQL FIM)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio en la evaluación de la calidad de vida mediante el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Cambio en la impresión del cuidador sobre la gravedad general de los síntomas (comportamiento y control de las convulsiones) utilizando la Impresión global de gravedad del cuidador (CareGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la impresión de los participantes sobre la gravedad general de los síntomas (comportamiento y control de las convulsiones) utilizando la Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la impresión del médico sobre la gravedad general de los síntomas (comportamiento y control de las convulsiones) utilizando la Impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en el número de días sin convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados debido a la epilepsia
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Hasta la Semana 52
Número de retiros debido a eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Hasta la Semana 52
Cambio en el puntaje de calificación numérica (NRS) del comportamiento más problemático dentro del TAND-SQ
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación del autoinforme de la lista de verificación cuantificada de los trastornos neuropsiquiátricos asociados al complejo de esclerosis tuberosa (TAND-SQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación de la Lista de verificación de conductas aberrantes (ABC)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Puntuación de la Lista de verificación de cambio en el comportamiento infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
Puntuación de la Lista de verificación de comportamiento de adultos (ABCL)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación del Autoinforme de Adultos (ASR)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación de los dominios del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 26, Semana 52
Cambio en la función ejecutiva utilizando el Inventario de Calificación del Comportamiento de la Función Ejecutiva (BRIEF)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
Línea de base, semana 26
Tasa de retención
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
La tasa de retención es el número de participantes que continúan con el tratamiento con CBD-OS sobre el total de participantes acumulados.
Línea de base, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Número de participantes considerados respondedores al tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Los respondedores al tratamiento se informarán como aquellos con una reducción del 25%, 50%, 75% y 100% en la frecuencia de las convulsiones desde el inicio.
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Número de participantes que experimentaron un empeoramiento, ningún cambio o mejora en la frecuencia de las convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52

Número de participantes que experimentan un cambio en la frecuencia de las convulsiones desde el inicio definido como:

  1. empeoramiento (>25%)
  2. sin cambios (-25 a + 25%)
  3. mejora (-25% a -50%, ≥-50% a -75%, ≥-75%)
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación de ideación según la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en el número de intentos de suicidio según el C-SSRS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en la puntuación de ideación según el Children's C-SSRS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Cambio en el número de intentos de suicidio según el C-SSRS infantil
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52
Línea de base, Semana 4, Semana 13, Semana 26, Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de junio de 2023

Finalización primaria (Actual)

6 de abril de 2026

Finalización del estudio (Actual)

6 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Otro identificador: EU CTR)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con los requisitos de ICMJE, Jazz Pharmaceuticals puede proporcionar a investigadores externos calificados acceso a datos de participantes individuales (IPD) y datos de ensayos clínicos que subyacen a los resultados de este ensayo previa solicitud. Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud en https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ según lo indicado. Jazz Pharmaceuticals se reserva el derecho de no considerar una solicitud. Para consultas sobre la política de intercambio de datos de Jazz, comuníquese con clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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