Исследование по изучению поведенческих и других сопутствующих последствий применения эпидиолекса в качестве дополнительной терапии у участников в возрасте от 1 до 65 лет с комплексом туберозного склероза (EpiCom)

Критерии включения:

1. Находится в требуемом возрастном диапазоне на момент подписания (или на момент подписания родителем(ями)/законно уполномоченным представителем (LAR) участника) информированного согласия или предоставления согласия (если применимо):

   • Участники из США: от 1 до 65 лет включительно.
   • Участники, проживающие за пределами США: от 2 до 65 лет включительно.
2. Имеет подтвержденный клинический диагноз TSC с припадками в анамнезе в соответствии с критериями Международной консенсусной конференции по туберозному склерозу 2012 года.
3. Имеет поведение (например, агрессию, импульсивность, истерику, членовредительство, гиперактивность, крайнюю застенчивость, перепады настроения, плохой зрительный контакт, повторяющееся поведение, беспокойство, трудности в общении со сверстниками, жесткость/негибкость к процедурам и/или изменениям), которые считаются умеренными или тяжелыми в соответствии с CareGI-S при скрининге.

4. Принимает 1 или более противосудорожных препаратов (ППС) в дозе, которая была стабильной в течение как минимум 4 недель до скрининга.

   • Все лекарства или вмешательства для лечения эпилепсии (включая кетогенную диету и любые устройства нейростимуляции для лечения эпилепсии) должны быть стабильными в течение 4 недель до скрининга, и любые серьезные изменения в схемах лечения должны обсуждаться с медицинским наблюдателем.

5. Наивен для лечения CBD-OS или не принимал лечение CBD-OS в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
6. Готов поддерживать стабильными любые факторы, которые, как ожидается, могут повлиять на судороги (например, употребление алкоголя, курение, одновременный прием лекарств).

7. Мужчина или женщина

   1. Участники мужского пола:

      • Участники мужского пола имеют право на участие, если они соглашаются на следующее в течение периода вмешательства и в течение как минимум 2 недель, что соответствует времени, необходимому для отмены исследуемого вмешательства после последней дозы исследуемого вмешательства:

      • Воздержитесь от сдачи свежей немытой спермы. ПЛЮС
      • Используйте мужской презерватив в дополнение ко второму приемлемому методу контрацепции, используемому их партнерами-женщинами, при половом акте с женщиной детородного возраста (WOCBP), которая в настоящее время не беременна.

   2. Женщины-участницы:

      • Женщина-участница имеет право участвовать, если она не беременна или не кормит грудью, и выполняется одно из следующих условий:

        • Женщина недетородного возраста. ИЛИ
        • Является WOCBP и использует высокоэффективный метод контрацепции, предпочтительно с низкой зависимостью от пользователя в течение периода исследовательского вмешательства и в течение как минимум 3 месяцев после последней дозы исследуемого вмешательства. Исследователь должен оценить возможность неэффективности метода контрацепции (например, несоблюдение режима, недавно начатое лечение) в связи с первой дозой исследуемого вмешательства.
      • У WOCBP должен быть отрицательный высокочувствительный тест на беременность в течение 28 дней до первой дозы исследуемого вмешательства.

Критерий исключения:

1. Имеет клинически значимое нестабильное заболевание, отличное от эпилепсии.
2. Имеет заболевание в течение 4 недель до скрининга, кроме эпилепсии, которое, по мнению исследователя, может повлиять на результаты исследования.
3. Имеет специфический для TSC рост опухоли, который, по мнению исследователя, может повлиять на конечные точки эффективности.
4. Ранее перенес серьезную операцию по поводу эпилепсии, которая, по мнению исследователя, может повлиять на оценку исходов.
5. Принимал фелбамат в течение последних 12 месяцев до скрининга.
6. В настоящее время употребляет или употреблял в прошлом рекреационную или медицинскую марихуану или синтетические препараты на основе каннабиноидов в течение 3 месяцев до скрининга и не желает проходить 1-месячный период вымывания перед повторным скринингом.
7. Положительный результат теста на тетрагидроканнабинол (ТГК) при базовом посещении.
8. Получал исследуемый лекарственный препарат в течение 3 месяцев до скринингового визита.
9. Ему ранее было назначено исследовательское вмешательство для этого исследования или в настоящее время он включен в любое другое интервенционное исследование.
10. Имеет лабораторные показатели при исходном посещении, которые, по мнению исследователя, являются аномальными и имеют клиническое значение.
11. У участника значительно нарушена функция печени во время исходного визита.
12. Имеет в анамнезе суицидальное поведение или какие-либо суицидальные мысли типа 4 или 5 по оценке с помощью C-SSRS или C-SSRS для детей во время скринингового визита (для участников ≥ 4 лет).
13. Имеет любую известную или предполагаемую гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ CBD-OS.
14. Имеет известную или предполагаемую историю злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами.