Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie zachowań behawioralnych i innych współwystępujących wyników z Epidiolexem jako terapią dodatkową u uczestników w wieku od 1 do 65 lat z zespołem stwardnienia guzowatego (EpiCom)

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Interwencyjne, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie fazy 4 w celu oceny zachowania i innych współwystępujących wyników leczenia EPID(I/Y)OLEX jako terapii dodatkowej u uczestników (w wieku od 1 do 65 lat) Z napadami związanymi ze stwardnieniem guzowatym

Celem tego badania jest zbadanie behawioralnych i innych współwystępujących wyników EPID(I/Y)OLEX jako terapii dodatkowej u uczestników w wieku od 1 do 65 lat ze stwardnieniem guzowatym (TSC), u których występują drgawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

79

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieści się w wymaganym przedziale wiekowym w momencie podpisania (lub w momencie podpisania przez rodzica/rodziców uczestnika/upoważnionego przedstawiciela prawnego (LAR)) świadomej zgody lub wyrażenia zgody (w stosownych przypadkach):

    • Uczestnicy mieszkający w USA: w wieku od 1 roku do 65 lat włącznie.
    • Uczestnicy mieszkający poza Stanami Zjednoczonymi: w wieku od 2 do 65 lat włącznie.
  2. Ma potwierdzone kliniczne rozpoznanie TSC z napadami padaczkowymi w wywiadzie, zgodnie z kryteriami Konferencji International Tuberous Complex Sclerosis Complex Consensus Conference 2012.
  3. Ma zachowania (np. agresja, impulsywność, napady złości, samookaleczenia, nadpobudliwość, skrajna nieśmiałość, wahania nastroju, słaby kontakt wzrokowy, powtarzające się zachowania, niepokój, trudności w dogadywaniu się z rówieśnikami, sztywny/nieelastyczny wobec procedur i/lub zmian), które są uważane za umiarkowane lub ciężkie zgodnie z CareGI-S podczas badań przesiewowych.

  4. Przyjmuje 1 lub więcej leków przeciwpadaczkowych (ASM) w dawce, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

    • Wszystkie leki lub interwencje stosowane w przypadku padaczki (w tym dieta ketogeniczna i wszelkie urządzenia do neurostymulacji padaczki) muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, a wszelkie większe zmiany w schematach leczenia należy omówić z monitorem medycznym.

  5. Nie był wcześniej leczony CBD-OS lub nie był leczony CBD-OS przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  6. Jest skłonny do utrzymania wszelkich czynników, które mogą wpływać na napady padaczkowe (np. spożywanie alkoholu, palenie tytoniu, jednoczesne stosowanie leków).

  7. Jest mężczyzną czy kobietą

    1. Uczestnicy płci męskiej:

      • Uczestnicy płci męskiej kwalifikują się do udziału, jeśli wyrażą zgodę na następujące warunki w okresie interwencji i przez co najmniej 2 tygodnie, odpowiadające czasowi potrzebnemu do wyeliminowania interwencji w badaniu po ostatniej dawce interwencji w badaniu:

      • Powstrzymaj się od oddawania świeżego, niemytego nasienia. PLUS
      • Używaj męskiej prezerwatywy oprócz drugiej dopuszczalnej metody antykoncepcji stosowanej przez ich partnerki podczas stosunku płciowego z kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP), która nie jest obecnie w ciąży.

    2. Uczestniczki:

      • Uczestniczka może wziąć udział, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i spełniony jest jeden z poniższych warunków:

        • Jest kobietą, która nie może zajść w ciążę. LUB
        • Jest WOCBP i stosuje metodę antykoncepcji, która jest wysoce skuteczna, najlepiej o niskim stopniu uzależnienia od użytkownika w okresie interwencji w badaniu i przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce interwencji w ramach badania. Badacz powinien ocenić możliwość niepowodzenia metody antykoncepcji (np. nieprzestrzegania zaleceń, niedawno rozpoczętej) w odniesieniu do pierwszej dawki badanej interwencji.
      • WOCBP musi mieć ujemny wynik bardzo czułego testu ciążowego w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką badanej interwencji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia inny niż padaczka.
  2. Choruje w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe inne niż padaczka, co w opinii badacza może wpłynąć na wyniki badania.
  3. Występuje specyficzny dla TSC wzrost guza, który w opinii badacza może wpływać na punkty końcowe skuteczności.
  4. Przeszedł wcześniej poważną operację z powodu padaczki, która w opinii badacza może mieć wpływ na ocenę wyników.
  5. Rozpoczął felbamat w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Obecnie używa lub używał w przeszłości rekreacyjnych lub leczniczych konopi indyjskich lub leków na bazie syntetycznych kannabinoidów w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i nie chce przejść 1-miesięcznego okresu wymywania przed ponownym badaniem przesiewowym.
  7. Pozytywny wynik testu na obecność tetrahydrokannabinolu (THC) podczas wizyty podstawowej.
  8. Otrzymał badany produkt leczniczy w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  9. Wcześniej przydzielono mu udział w badaniu do tego badania lub jest obecnie włączony do innego badania interwencyjnego.
  10. Ma wartości laboratoryjne podczas wizyty wyjściowej, które są nieprawidłowe iw opinii badacza mają znaczenie kliniczne.
  11. Podczas wizyty początkowej uczestnik miał znacznie upośledzoną czynność wątroby.
  12. Czy w przeszłości występowały zachowania samobójcze lub myśli samobójcze typu 4 lub 5 oceniane za pomocą C-SSRS lub dziecięcego C-SSRS podczas wizyty przesiewowej (dla uczestników w wieku ≥ 4 lat).
  13. Ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą CBD-OS.
  14. Ma znaną lub podejrzewaną historię nadużywania alkoholu lub substancji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Roztwór doustny kannabidiolu
Uczestnicy, którzy otrzymają roztwór doustny kannabidiolu (CBD-OS) miareczkowany do dawki 12,5 mg/kg podawanej dwa razy dziennie do całkowitej dawki do 25 mg/kg/dzień przez 26 kolejnych tygodni. Uczestnicy będą mieli możliwość dalszego otrzymywania CBD-OS przez dodatkowe 26 tygodni, łącznie przez 52 tygodnie.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu [Epidiolex]
100 mg/ml Kannabidiol Roztwór doustny
Inne nazwy:
  • Epidioleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana charakterystyki snu za pomocą Kwestionariusza Nawyków Snu Dziecięcego (CSHQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana charakterystyki snu przy użyciu Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w ocenie jakości życia (QOL) zgłaszanej przez opiekunów za pomocą modułu Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w ocenianej przez opiekunów ocenie funkcjonowania rodziny za pomocą Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w ocenie QOL za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana wrażenia opiekuna na temat ogólnego nasilenia objawów (zachowanie i kontrola napadów) przy użyciu Globalnego wrażenia ciężkości opiekuna (CareGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wrażenia uczestników na temat ogólnego nasilenia objawów (zachowanie i kontrola napadów) przy użyciu Globalnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana w odczuciu klinicysty na temat ogólnego nasilenia objawów (zachowanie i kontrola napadów padaczkowych) przy użyciu skali CGI-S klinicysty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana liczby dni bez napadów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Liczba hospitalizacji stacjonarnych uczestników z powodu padaczki
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba wycofań z powodu zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Zmiana najbardziej problematycznego zachowania w wyniku Numerical Rating Score (NRS) w TAND-SQ
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana w zakresie zaburzeń neuropsychiatrycznych związanych z zespołem stwardnienia guzowatego Samoopis, wynik ilościowej listy kontrolnej (TAND-SQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku w Liście Kontrolnej Nienormalnego Zachowania (ABC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku w Liście Kontrolnej Zachowania Dorosłego (ABCL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku w samoopisie osoby dorosłej (ASR).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku w domenach systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana funkcji wykonawczej za pomocą Inwentarza Oceny Zachowania Funkcji Wykonawczej (BRIEF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Wskaźnik retencji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wskaźnik retencji to liczba uczestników kontynuujących leczenie CBD-OS w ​​stosunku do całkowitej liczby uczestników
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Liczba uczestników uznawanych za reagujących na leczenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Osoby reagujące na leczenie będą zgłaszane jako osoby, u których częstość napadów zmniejszyła się o 25%, 50%, 75% i 100% w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Liczba uczestników, u których wystąpiło pogorszenie, brak zmian lub poprawa częstości napadów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52

Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w częstotliwości napadów w porównaniu z wartością wyjściową, zdefiniowana jako:

  1. pogorszenie (>25%)
  2. bez zmian (-25 do + 25%)
  3. poprawa (-25% do -50%, ≥-50% do -75%, ≥-75%)
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku pomysłów według skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana liczby prób samobójczych według C-SSRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wyniku ideacji według Dziecięcego C-SSRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana liczby prób samobójczych według Dziecięcego C-SSRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Inny identyfikator: EU CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z wymogami ICMJE firma Jazz Pharmaceuticals może umożliwić wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych poszczególnych uczestników (IPD) oraz danych z badań klinicznych leżących u podstaw wyników tego badania na żądanie.
Wykwalifikowani badacze mogą przesłać zapytanie na stronie https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ zgodnie z przedstawionymi wytycznymi.
Firma Jazz Pharmaceuticals zastrzega sobie prawo do nierozpatrywania zapytania.
W przypadku pytań dotyczących polityki udostępniania danych firmy Jazz prosimy o kontakt pod adresem clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj