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Uno studio per indagare i risultati comportamentali e altri esiti concomitanti con Epidiolex come terapia aggiuntiva nei partecipanti di età compresa tra 1 e 65 anni con complesso di sclerosi tuberosa (EpiCom)

22 aprile 2026 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio di fase 4, interventistico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare gli esiti comportamentali e altri esiti concomitanti dopo il trattamento con EPID(I/Y)OLEX come terapia aggiuntiva nei partecipanti (di età compresa tra 1 e 65 anni) Con Convulsioni Associate Al Complesso Della Sclerosi Tuberosa

Lo scopo di questo studio è indagare gli esiti comportamentali e altri eventi concomitanti con EPID (I / Y) OLEX come terapia aggiuntiva nei partecipanti di età compresa tra 1 e 65 anni con complesso di sclerosi tuberosa (TSC) che soffrono di convulsioni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

79

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Rientra nella fascia di età richiesta al momento della firma (o al momento della firma del/i genitore/i/Rappresentante legalmente autorizzato) del partecipante al consenso informato o all'assenso (a seconda dei casi):

    • Partecipanti con sede negli Stati Uniti: da 1 a 65 anni inclusi.
    • Partecipanti con sede al di fuori degli Stati Uniti: da 2 a 65 anni inclusi.
  2. - Ha una diagnosi clinica confermata di TSC con una storia di convulsioni in conformità con i criteri dell'International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference del 2012.
  3. Ha comportamenti (p. es., aggressività, impulsività, collera, autolesionismo, iperattività, estrema timidezza, sbalzi d'umore, scarso contatto visivo, comportamenti ripetitivi, irrequietezza, difficoltà ad andare d'accordo con i coetanei, rigidità/inflessibili alle procedure e/o al cambiamento) che sono considerati moderati o gravi secondo CareGI-S allo screening.

  4. Sta assumendo 1 o più medicinali antiepilettici (ASM) a una dose che è rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.

    • Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (compresa la dieta chetogenica e qualsiasi dispositivo di neurostimolazione per l'epilessia) devono essere rimasti stabili per 4 settimane prima dello screening e qualsiasi modifica importante ai regimi di trattamento deve essere discussa con il monitor medico.

  5. È naïve al trattamento con CBD-OS o è stato interrotto dal trattamento con CBD-OS per almeno 3 mesi prima dello screening.
  6. È disposto a mantenere stabili tutti i fattori che si prevede possano influenzare le crisi (p. es., consumo di alcol, fumo, uso concomitante di farmaci).

  7. È maschio o femmina

    1. Partecipanti maschi:

      • I partecipanti di sesso maschile sono idonei a partecipare se accettano quanto segue durante il periodo di intervento e per almeno 2 settimane, corrispondenti al tempo necessario per eliminare l'intervento dello studio dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio:

      • Astenersi dal donare seme fresco non lavato. PIÙ
      • Utilizzare un preservativo maschile in aggiunta a un secondo metodo di contraccezione accettabile utilizzato dalle loro partner di sesso femminile quando hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile (WOCBP) che non è attualmente incinta.

    2. Partecipanti donne:

      • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o non sta allattando e si applica una delle seguenti condizioni:

        • È una donna potenzialmente non fertile. O
        • È un WOCBP e utilizza un metodo contraccettivo altamente efficace, preferibilmente con bassa dipendenza dell'utente durante il periodo di intervento dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio. Lo sperimentatore deve valutare il potenziale fallimento del metodo contraccettivo (ad esempio, non conformità, iniziato di recente) in relazione alla prima dose dell'intervento dello studio.
      • Un WOCBP deve avere un test di gravidanza altamente sensibile negativo entro 28 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Ha una condizione medica instabile clinicamente significativa diversa dall'epilessia.
  2. - Ha una malattia durante le 4 settimane precedenti lo screening diversa dall'epilessia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influenzare i risultati dello studio.
  3. Ha una crescita tumorale specifica per TSC che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influenzare gli endpoint di efficacia.
  4. - Ha subito in precedenza un intervento chirurgico significativo per l'epilessia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire sulla valutazione dei risultati.
  5. Ha iniziato il felbamato negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  6. Attualmente utilizza o ha utilizzato in passato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci a base di cannabinoidi sintetici nei 3 mesi precedenti lo screening e non è disposto a sottoporsi a un periodo di sospensione di 1 mese prima di essere nuovamente sottoposto a screening.
  7. Test positivi per il tetraidrocannabinolo (THC) alla visita di riferimento.
  8. - Ha ricevuto un medicinale sperimentale nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
  9. È stato precedentemente assegnato all'intervento di studio per questo studio o è attualmente arruolato in qualsiasi altro studio interventistico.
  10. Ha valori di laboratorio alla visita di riferimento che sono anormali e di significato clinico secondo l'opinione dello sperimentatore.
  11. - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di riferimento.
  12. Ha una storia di comportamento suicidario o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 valutata con C-SSRS o C-SSRS per bambini alla visita di screening (per i partecipanti ≥ 4 anni di età).
  13. Ha qualsiasi ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti di CBD-OS.
  14. Ha una storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soluzione orale di cannabidiolo
Partecipanti che riceveranno la soluzione orale di cannabidiolo (CBD-OS) titolata fino a una dose di 12,5 mg/kg somministrata due volte al giorno per una dose totale fino a 25 mg/kg/giorno per 26 settimane consecutive. I partecipanti avranno la possibilità di continuare a ricevere il CBD-OS per altre 26 settimane, per un totale di 52 settimane.
Droga: Soluzione orale di cannabidiolo [Epidiolex]
100 mg/ml Cannabidiolo Soluzione orale
Altri nomi:
  • Epidiolex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica delle caratteristiche del sonno utilizzando il questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Modifica delle caratteristiche del sonno utilizzando il Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Cambiamento nella valutazione della qualità della vita (QOL) riferita dal caregiver utilizzando Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Cambiamento nella valutazione del funzionamento familiare riferita dal caregiver utilizzando Pediatric Quality of Life Survey Family Impact Module (PedsQL FIM)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Modifica della valutazione della qualità della vita utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Basale, settimana 26
Modifica dell'impressione del caregiver sulla gravità complessiva dei sintomi (comportamento e controllo delle crisi) utilizzando il Caregiver Global Impression of Severity (CareGI-S)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Modifica dell'impressione dei partecipanti sulla gravità complessiva dei sintomi (comportamento e controllo delle crisi) utilizzando il Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Modifica dell'impressione del medico sulla gravità complessiva dei sintomi (comportamento e controllo delle crisi) utilizzando il Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Variazione del numero di giorni liberi da crisi
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Basale, settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 52
Numero di ricoveri ospedalieri dei partecipanti a causa di epilessia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di ritiri dovuti a eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Cambiamento nel punteggio del comportamento più problematico Numerical Rating Score (NRS) all'interno del TAND-SQ
Lasso di tempo: Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Variazione dei disturbi neuropsichiatrici associati al complesso della sclerosi tuberosa Autovalutazione, punteggio della lista di controllo quantificata (TAND-SQ)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Cambiamento nel punteggio della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).
Lasso di tempo: Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Cambiamento nel punteggio della lista di controllo del comportamento infantile (CBCL).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Modifica del punteggio della lista di controllo del comportamento degli adulti (ABCL).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Variazione del punteggio ASR (adult self-report).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Variazione del punteggio dei domini del sistema informativo sulla misurazione dei risultati riportati dai pazienti (PROMIS).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Cambiamento nella funzione esecutiva utilizzando il Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Riferimento, settimana 26
Tasso di ritenzione
Lasso di tempo: Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Il tasso di fidelizzazione è il numero di partecipanti che continuano il trattamento con CBD-OS rispetto al totale dei partecipanti maturati
Basale, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Numero di partecipanti considerati rispondenti al trattamento
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Verranno segnalati i pazienti che hanno risposto al trattamento come quelli con una riduzione del 25%, 50%, 75% e 100% della frequenza delle crisi rispetto al basale
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Numero di partecipanti che hanno riscontrato un peggioramento, nessun cambiamento o miglioramento nella frequenza delle crisi
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52

Numero di partecipanti che sperimentano un cambiamento nella frequenza delle crisi rispetto al basale definito come:

  1. peggioramento (>25%)
  2. nessuna variazione (da -25 a +25%)
  3. miglioramento (da -25% a -50%, da ≥-50% a -75%, ≥-75%)
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Variazione del punteggio di ideazione secondo la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Variazione del numero di tentativi di suicidio secondo il C-SSRS
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Modifica del punteggio di ideazione secondo il C-SSRS per bambini
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Variazione del numero di tentativi di suicidio secondo il C-SSRS dei bambini
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52
Basale, Settimana 4, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

6 aprile 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

6 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Altro identificatore: EU CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità ai requisiti ICMJE, Jazz Pharmaceuticals può fornire a ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati dei singoli partecipanti (IPD) e ai dati degli studi clinici che sono alla base dei risultati di questo studio, su richiesta. I ricercatori qualificati possono inviare una richiesta su https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ come indicato. Jazz Pharmaceuticals si riserva il diritto di non prendere in considerazione una richiesta. Per richieste sulla politica di condivisione dei dati di Jazz, contattare clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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