Um estudo para investigar resultados comportamentais e outros resultados concomitantes com Epidiolex como terapia complementar em participantes de 1 a 65 anos de idade com complexo de esclerose tuberosa (EpiCom)

Critério de inclusão:

1. Está dentro da faixa etária exigida no momento da assinatura (ou no momento da assinatura do(s) pai(s) do participante/Representante Legalmente Autorizado (LAR)) o consentimento informado ou fornecimento de consentimento (conforme aplicável):

   • Participantes residentes nos EUA: de 1 a 65 anos de idade, inclusive.
   • Participantes fora dos EUA: de 2 a 65 anos de idade, inclusive.
2. Tem diagnóstico clínico confirmado de TSC com histórico de convulsões de acordo com os critérios da Conferência de Consenso do Complexo Internacional de Esclerose Tuberosa de 2012.
3. Apresenta comportamentos (p. são considerados moderados ou graves de acordo com o CareGI-S na triagem.

4. Está tomando 1 ou mais medicamentos anticonvulsivantes (ASM) em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.

   • Todos os medicamentos ou intervenções para epilepsia (incluindo dieta cetogênica e quaisquer dispositivos de neuroestimulação para epilepsia) devem estar estáveis ​​por 4 semanas antes da triagem e quaisquer mudanças importantes nos regimes de tratamento devem ser discutidas com o monitor médico.

5. É virgem ao tratamento com CBD-OS ou está fora do tratamento com CBD-OS por pelo menos 3 meses antes da triagem.
6. Está disposto a manter estáveis ​​quaisquer fatores que possam afetar as convulsões (por exemplo, consumo de álcool, tabagismo, uso concomitante de medicamentos).

7. é masculino ou feminino

   1. Participantes masculinos:

      • Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de intervenção e por pelo menos 2 semanas, correspondendo ao tempo necessário para eliminar a intervenção do estudo após a última dose da intervenção do estudo:

      • Evite doar sêmen fresco não lavado. MAIS
      • Use um preservativo masculino além de um segundo método de contracepção aceitável usado por suas parceiras ao ter relações sexuais com uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) que não esteja grávida no momento.

   2. Participantes do sexo feminino:

      • Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e uma das seguintes condições se aplicar:

        • É uma mulher sem potencial para engravidar. OU
        • É um WOCBP e está usando um método contraceptivo altamente eficaz, preferencialmente com baixa dependência do usuário durante o período de intervenção do estudo e por pelo menos 3 meses após a última dose da intervenção do estudo. O investigador deve avaliar o potencial de falha do método anticoncepcional (por exemplo, descumprimento, iniciado recentemente) em relação à primeira dose da intervenção do estudo.
      • Um WOCBP deve ter um teste de gravidez altamente sensível negativo dentro de 28 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo.

Critério de exclusão:

1. Tem uma condição médica instável clinicamente significativa que não seja epilepsia.
2. Teve uma doença durante as 4 semanas anteriores à triagem, exceto epilepsia, que, na opinião do investigador, pode afetar os resultados do estudo.
3. Tem crescimento tumoral específico de TSC que, na opinião do investigador, pode afetar os parâmetros de eficácia.
4. Já passou por uma cirurgia significativa para epilepsia que, na opinião do investigador, pode afetar a avaliação dos resultados.
5. Iniciou felbamato nos últimos 12 meses antes da triagem.
6. Está atualmente usando ou já usou cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos à base de canabinóides sintéticos nos 3 meses anteriores à triagem e não está disposto a passar por um período de washout de 1 mês antes de ser rastreado novamente.
7. Testes positivos para tetrahidrocanabinol (THC) na visita inicial.
8. Recebeu um medicamento experimental nos 3 meses anteriores à Visita de Triagem.
9. Foi previamente designado para a intervenção do estudo para este estudo ou está atualmente inscrito em qualquer outro estudo de intervenção.
10. Tem valores laboratoriais na visita de linha de base que são anormais e de importância clínica na opinião do investigador.
11. O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita inicial.
12. Tem qualquer histórico de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida do tipo 4 ou 5, conforme avaliado com C-SSRS ou C-SSRS infantil na visita de triagem (para participantes ≥ 4 anos de idade).
13. Tem alguma hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do CBD-OS.
14. Tem um histórico conhecido ou suspeito de abuso de álcool ou substâncias.