Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus käyttäytymiseen liittyvien ja muiden rinnakkaisten tulosten tutkimiseksi Epidiolexilla lisähoitona 1–65-vuotiaille osallistujille, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (EpiCom)

keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Vaihe 4, interventio-, monikeskus-, avoin, yksihaarainen tutkimus, jolla arvioidaan käyttäytymiseen liittyviä ja muita samanaikaisesti esiintyviä tuloksia EPID(I/Y)OLEX-hoidon lisähoitona osallistujille (1–65-vuotiaat) Kohtaukset, jotka liittyvät tuberkuloosiskleroosikompleksiin

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia käyttäytymiseen liittyviä ja muita samanaikaisia ​​tuloksia käyttämällä EPID(I/Y)OLEXia lisähoitona 1–65-vuotiaille osallistujille, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC) ja joilla on kohtauksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

79

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6AB
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital Guys St Thomas' NHS Foundation Trust, the Guy's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Health - Department of Neurology
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Health, Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Yhdysvallat, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia, Charlottesville

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. on vaaditun ikäryhmän sisällä allekirjoitushetkellä (tai osallistujan vanhemman/vanhemman/laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoitushetkellä) tietoisen suostumuksen tai suostumuksen antamishetkellä (tarvittaessa):

    • Yhdysvalloissa asuvat osallistujat: 1–65-vuotiaat mukaan lukien.
    • Yhdysvaltojen ulkopuolella asuvat osallistujat: 2–65-vuotiaat, mukaan lukien.
  2. Hänellä on vahvistettu kliininen diagnoosi TSC:stä ja hänellä on ollut kohtauksia vuoden 2012 kansainvälisen tuberkuloosiskleroosikompleksin konsensuskonferenssin kriteerien mukaisesti.
  3. Hänellä on käyttäytymismalleja (esim. aggressio, impulsiivisuus, raivokohtaus, itsensä vahingoittaminen, yliaktiivisuus, äärimmäinen ujous, mielialan vaihtelut, huono katsekontakti, toistuva käyttäytyminen, levottomuus, vaikeuksia tulla toimeen ikätovereiden kanssa, jäykkä/joustamaton menettelyille ja/tai muutoksille), jotka ovat kohtalaisia ​​tai vakavia CareGI-S:n mukaan seulonnassa.

  4. ottaa yhtä tai useampaa kouristuslääkettä (ASM) annoksella, joka on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.

    • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai -toimenpiteiden (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja kaikki epilepsian neurostimulaatiolaitteet) on oltava pysyneet vakaina 4 viikkoa ennen seulontaa, ja kaikista merkittävistä hoito-ohjelmien muutoksista on keskusteltava lääkärin kanssa.

  5. Hän ei ole saanut CBD-OS-hoitoa tai on ollut poissa CBD-OS-hoidosta vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
  6. On valmis pitämään kaikki kohtauksiin vaikuttavat tekijät vakaina (esim. alkoholin käyttö, tupakointi, samanaikainen lääkkeiden käyttö).

  7. Onko mies vai nainen

    1. Miespuoliset osallistujat:

      • Miesosallistujat ovat oikeutettuja osallistumaan, jos he sopivat seuraavista interventiojakson aikana ja vähintään 2 viikon ajan, mikä vastaa aikaa, joka tarvitaan tutkimusintervention poistamiseen viimeisen tutkimusinterventioannoksen jälkeen:

      • Vältä luovuttamasta tuoretta pesemätöntä siemennestettä. PLUS
      • Käytä miesten kondomia toisen hyväksyttävän ehkäisymenetelmän lisäksi, jota heidän naispuolisten kumppaniensa käyttävät seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevan naisen (WOCBP) kanssa, joka ei ole tällä hetkellä raskaana.

    2. Naiset osallistujat:

      • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana tai imetä ja jokin seuraavista ehdoista täyttyy:

        • On nainen, joka ei ole raskaana. TAI
        • On WOCBP ja käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, mieluiten vähäisellä käyttäjäriippuvuudella tutkimuksen interventiojakson aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimusinterventioannoksen jälkeen. Tutkijan tulee arvioida ehkäisymenetelmän epäonnistumisen mahdollisuus (esim. noudattamatta jättäminen, äskettäin aloitettu) suhteessa ensimmäiseen tutkimusinterventioannokseen.
      • WOCBP:llä on oltava negatiivinen erittäin herkkä raskaustesti 28 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimusannosta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hänellä on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus, joka ei ole epilepsia.
  2. Hänellä on seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana jokin muu sairaus kuin epilepsia, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa tutkimustuloksiin.
  3. Sillä on TSC-spesifistä kasvaimen kasvua, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tehokkuuden päätepisteisiin.
  4. Hänelle on aiemmin tehty merkittävä epilepsialeikkaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa tulosten arviointiin.
  5. On aloittanut felbamaattihoidon viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  6. Käyttää tällä hetkellä tai on aiemmin käyttänyt kannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia ​​lääkkeitä 3 kuukauden aikana ennen seulontaa eikä ole halukas käymään yhden kuukauden poistojakson läpi ennen uudelleenseulontaa.
  7. Testi positiivinen tetrahydrokannabinolille (THC) lähtötilanteessa.
  8. Hän on saanut tutkimuslääkettä seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
  9. Hänelle on aiemmin määrätty tutkimusinterventio tähän tutkimukseen tai hän on tällä hetkellä mukana johonkin muuhun interventiotutkimukseen.
  10. Hänellä on peruskäynnin laboratorioarvot, jotka ovat poikkeavia ja kliinisesti merkittäviä tutkijan mielestä.
  11. Osallistujalla on merkittävästi heikentynyt maksan toiminta peruskäynnin aikana.
  12. Onko hänellä aiempaa itsemurhakäyttäytymistä tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatuksia seulontakäynnillä C-SSRS:llä tai Lasten C-SSRS:llä arvioituna (osallistujat ≥ 4-vuotiaat).
  13. Onko tiedossa tai epäilty yliherkkyyttä kannabinoideille tai jollekin CBD-OS:n apuaineelle.
  14. Hänellä on tiedossa tai epäilty alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kannabidioli oraaliliuos
Osallistujat, jotka saavat kannabidiolioraaliliuosta (CBD-OS), joka on titrattu annokseen 12,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisannos on enintään 25 mg/kg/vrk 26 peräkkäisen viikon ajan. Osallistujilla on mahdollisuus jatkaa CBD-OS:n saamista vielä 26 viikon ajan, yhteensä 52 viikon ajan.
Lääke: Kannabidioli-oraaliliuos [Epidiolex]
100 mg/ml kannabidioli oraaliliuos
Muut nimet:
  • Epidiolex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos unen ominaisuuksissa käyttämällä lasten nukkumistapakyselyä (CSHQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Unen ominaisuuksien muutos Pittsburghin unenlaatuindeksin (PSQI) avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos hoitajan raportoimassa elämänlaadun arvioinnissa lasten elämänlaatututkimuksen perhevaikutusmoduulilla (PedsQL FIM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos omaishoitajan raportoimassa perheen toimivuuden arvioinnissa lasten elämänlaatututkimuksen perhevaikutusmoduulilla (PedsQL FIM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos elämänlaadun arvioinnissa Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos hoitajan vaikutelmassa oireiden yleisestä vakavuudesta (käyttäytymisen ja kohtausten hallinta) Caregiver Global Impression of Severity (CareGI-S) avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos osallistujien vaikutelmassa oireiden yleisestä vakavuudesta (käyttäytymisen ja kohtausten hallinta) käyttämällä Potilaan yleistä vakavuusvaikutelmaa (PGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos lääkärin vaikutelmassa oireiden yleisestä vakavuudesta (käyttäytymisestä ja kohtausten hallinnasta) käyttämällä Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) -menetelmää
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos kohtauksettomien päivien määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Osallistujien määrä epilepsian vuoksi sairaalahoidossa
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) vuoksi peruutusten määrä
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Muutos ongelmallisimmassa käyttäytymisessä Numerical Rating Score (NRS) -pistemäärä TAND-SQ:n sisällä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyvissä neuropsykiatrisissa häiriöissä omatoimiraportti, määrällinen tarkistuslista (TAND-SQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos Aberrant Behaviour Checklist (ABC) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos lasten käyttäytymisen tarkistuslistan (CBCL) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos aikuisten käyttäytymisen tarkistuslistan (ABCL) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos Adult Self-Report (ASR) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) verkkotunnuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52
Muutos toimeenpanotehtävissä käyttäen Behavior Rating Inventory of Executive Functionia (LYHYT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Lähtötilanne, viikko 26
Säilytysprosentti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Säilytysprosentti on CBD-OS-hoitoa jatkavien osallistujien lukumäärä kertyneisiin osallistujiin verrattuna
Lähtötilanne, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka katsottiin hoitoon reagoineiksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Hoitoon reagoineiksi ilmoitetaan ne, joiden kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt 25 %, 50 %, 75 % ja 100 % lähtötasosta
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Niiden osallistujien määrä, joiden kohtausten tiheys pahenee, ei muutosta tai parantunut
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52

Niiden osallistujien määrä, joiden kohtausten esiintymistiheys muuttuu lähtötilanteesta, määritellään seuraavasti:

  1. paheneminen (> 25 %)
  2. ei muutosta (-25 - + 25 %)
  3. parannus (-25 % - -50 %, ≥ -50 % - -75 %, ≥ -75 %)
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos ideointipisteissä Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos itsemurhayritysten määrässä C-SSRS:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos ideointipisteissä lasten C-SSRS:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Muutos itsemurhayritysten määrässä lasten C-SSRS:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JZP926-402
  • 2023-507426-17 (Muu tunniste: EU CTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

ICMJE-vaatimusten mukaisesti Jazz Pharmaceuticals voi tarjota päteville ulkopuolisille tutkijoille pääsyn yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) ja kliinisen tutkimuksen tietoihin, jotka ovat tämän tutkimuksen tulosten taustalla, pyynnöstä. Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön osoitteessa https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ kuten on kuvattu. Jazz Pharmaceuticals pidättää oikeuden olla käsittelemättä pyyntöä. Kyselyitä Jazziin datan jakamiskäytännöstä voi lähettää osoitteeseen clinicaldatasharing@jazzpharma.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa