Une étude pour enquêter sur les résultats comportementaux et autres résultats concomitants avec Epidiolex en tant que thérapie complémentaire chez les participants âgés de 1 à 65 ans atteints du complexe de la sclérose tubéreuse (EpiCom)

Critère d'intégration:

1. Se situe dans la tranche d'âge requise au moment de la signature (ou au moment de la signature par le(s) parent(s)/représentant légal autorisé (LAR) du participant) du consentement éclairé ou de l'assentiment (le cas échéant) :

   • Participants basés aux États-Unis : âgés de 1 à 65 ans inclus.
   • Participants basés en dehors des États-Unis : âgés de 2 à 65 ans inclus.
2. A un diagnostic clinique confirmé de STB avec des antécédents de convulsions conformément aux critères de la Conférence internationale de consensus sur le complexe de la sclérose tubéreuse de 2012.
3. A des comportements (p. ex., agressivité, impulsivité, crise de colère, automutilation, hyperactivité, timidité extrême, sautes d'humeur, mauvais contact visuel, comportements répétitifs, agitation, difficulté à s'entendre avec les pairs, rigidité/inflexibilité à la procédure et/ou au changement) qui sont considérés comme modérés ou graves selon le CareGI-S lors du dépistage.

4. Prend 1 ou plusieurs médicaments anti-épileptiques (ASM) à une dose stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.

   • Tous les médicaments ou interventions pour l'épilepsie (y compris le régime cétogène et tout appareil de neurostimulation pour l'épilepsie) doivent avoir été stables pendant 4 semaines avant le dépistage et tout changement majeur aux schémas thérapeutiques doit être discuté avec le moniteur médical.

5. Est naïf de traitement CBD-OS ou n'a pas suivi de traitement CBD-OS depuis au moins 3 mois avant le dépistage.
6. Est disposé à maintenir stables tous les facteurs susceptibles d'affecter les crises (par exemple, consommation d'alcool, tabagisme, prise concomitante de médicaments).

7. Est un homme ou une femme

   1. Participants masculins :

      • Les participants masculins sont éligibles pour participer s'ils acceptent ce qui suit pendant la période d'intervention et pendant au moins 2 semaines, correspondant au temps nécessaire pour éliminer l'intervention de l'étude après la dernière dose de l'intervention de l'étude :

      • S'abstenir de donner du sperme frais non lavé. PLUS
      • Utiliser un préservatif masculin en plus d'une deuxième méthode de contraception acceptable utilisée par leurs partenaires féminines lors d'un rapport sexuel avec une femme en âge de procréer (WOCBP) qui n'est pas actuellement enceinte.

   2. Participantes féminines :

      • Une participante peut participer si elle n'est pas enceinte ou si elle n'allaite pas et si l'une des conditions suivantes s'applique :

        • Est une femme en âge de procréer. OU
        • Est un WOCBP et utilise une méthode contraceptive hautement efficace, de préférence avec une faible dépendance de l'utilisateur pendant la période d'intervention de l'étude et pendant au moins 3 mois après la dernière dose de l'intervention de l'étude. L'investigateur doit évaluer le potentiel d'échec de la méthode contraceptive (par exemple, non-conformité, récemment initié) en relation avec la première dose de l'intervention de l'étude.
      • Un WOCBP doit avoir un test de grossesse très sensible négatif dans les 28 jours précédant la première dose de l'intervention à l'étude.

Critère d'exclusion:

1. A une condition médicale instable cliniquement significative autre que l'épilepsie.
2. A une maladie au cours des 4 semaines précédant le dépistage autre que l'épilepsie qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter les résultats de l'étude.
3. A une croissance tumorale spécifique au TSC qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter les paramètres d'efficacité.
4. A déjà subi une intervention chirurgicale importante pour l'épilepsie qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir une incidence sur l'évaluation des résultats.
5. A initié le felbamate au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage.
6. Utilise actuellement ou a déjà utilisé du cannabis récréatif ou médical ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques dans les 3 mois précédant le dépistage et n'est pas disposé à subir une période de sevrage d'un mois avant d'être redépisté.
7. Tests positifs pour le tétrahydrocannabinol (THC) lors de la visite de référence.
8. A reçu un médicament expérimental dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
9. A déjà été affecté à une intervention d'étude pour cette étude ou est actuellement inscrit à toute autre étude interventionnelle.
10. A des valeurs de laboratoire lors de la visite de référence qui sont anormales et d'importance clinique de l'avis de l'investigateur.
11. Le participant a une fonction hépatique significativement altérée lors de la visite de référence.
12. A des antécédents de comportement suicidaire ou toute idée suicidaire de type 4 ou 5 telle qu'évaluée avec le C-SSRS ou le C-SSRS pour enfants lors de la visite de dépistage (pour les participants ≥ 4 ans).
13. A une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients de CBD-OS.
14. A des antécédents connus ou soupçonnés d'abus d'alcool ou de substances.